一項(xiàng)將要公開的發(fā)表在《Journal of the American Society of Nephrology》上的研究報(bào)道顯示，抗癌藥伯舒替尼可以抑制常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）患者囊腫的增長。這項(xiàng)研究為這些患者提供了一種具有潛在治療效果的治療選擇，但是藥物的長期療效仍需要進(jìn)行研究確定。
ADPKD屬于一種遺傳性疾病，患者人數(shù)比例約為1/1000，該疾病以腎 臟或其他器官出現(xiàn)囊腫為主要特征。患者腎 臟體積隨著囊腫的增殖而增長，他們會(huì)逐漸喪失腎 臟功能并發(fā)展為腎衰，目前該疾病的主要治療手段為支持性治療，主要集中在高血壓和其他繼發(fā)性并發(fā)癥的治療上。
ADPKD患者的基因突變，會(huì)導(dǎo)致涉及多條信號(hào)通路中的一種蛋白的突變，這種蛋白通常屬于酪氨酸激酶。所以，一項(xiàng)由捷克Charles University和General University Hospital的Vladimir Tesar博士領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)對用于抑制酪氨酸激酶Src/Bcr-Abl的抗癌藥伯舒替尼用于ADPKD的治療進(jìn)行了測試。
這項(xiàng)用于ADPKD患者治療的臨床2期研究，患者被按照1:1:1隨機(jī)接受伯舒替尼200 mg/天、伯舒替尼400 mg/天或安慰劑的治療。入組的172名患者中，有169名至少接受一種療法，高劑量的伯舒替尼對這些患者的耐受性不是太好。
研究發(fā)現(xiàn)：相比安慰劑治療，接受200 mg/天伯舒替尼治療的患者，其腎 臟的年化腫大率降低了66%（1.63% vs. 4.74%）；所有劑量的伯舒替尼治療患者，相比安慰劑，腎 臟腫大率降低了88%（ 0.84% vs. 4.74%）。該項(xiàng)研究沒能確證藥物對腎 臟功能的改善效果，但是這項(xiàng)為期兩年的研究，也沒有表明伯舒替尼的腎功能改善作用與安慰劑一致。
Tesar博士表示：“伯舒替尼對腎 臟囊腫增長的抑制效果已經(jīng)得到確認(rèn)，試驗(yàn)中出現(xiàn)了胃腸道副作用（主要是腹瀉），該副作用在一定程度上屬于劑量依賴性的，對于伯舒替尼治療ADPKD患者的繼續(xù)研究來講確實(shí)屬于藥物缺點(diǎn)。”
伯舒替尼（Bosutinib）由美國惠氏制藥公司（Wyeth Pharmaceuticals）（現(xiàn)在屬輝瑞制藥）研制，是一種強(qiáng)效的每天只需給藥一次的口服蛋白激酶Src/Ab1雙重抑制劑，通過抑制Abl與Src信號(hào)傳導(dǎo)通路而遏制腫瘤細(xì)胞的生長。
伯舒替尼于2012年9月4日被FDA批準(zhǔn)用于慢性、加速或急變期Ph+CML成年患者的治療，商品名為bosulif。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章、圖片參考來源：Cancer drug may benefit patients with inherited form of kidney disease
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