日前，瑞士制藥公司Helsinn集團(tuán)和位于圣地亞哥的MEI Pharma公司聯(lián)合宣布，歐洲藥品管理局(EMA)授予兩個(gè)公司聯(lián)合開發(fā)的在研藥物pracinostat孤兒藥資格。
Pracinostat目前在臨床3期試驗(yàn)中與azacitidine構(gòu)成組合療法，用于治療無法接受誘導(dǎo)化療的成年急性骨髓性白血病 (acute myeloid leukemia, AML) 患者。EMA的孤兒藥資格是基于治療AML患者療法的稀缺和pracinostat在臨床2期試驗(yàn)中的積極表現(xiàn)。
AML是成年人中最常見的急性白血病，而且隨著世界人口的老齡化它的發(fā)病率預(yù)計(jì)會繼續(xù)增長。美國癌癥學(xué)會 (American Cancer Society) 估計(jì)2017年美國有21380名新的AML患者，有10590名患者因此去世。目前美國FDA還未批準(zhǔn)任何療法治療那些無法接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的AML患者。
▲Pracinostat的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Selleck Chemicals）
Pracinostat是最初由MEI Pharma公司開發(fā)的口服組蛋白去乙?；?(histone deacetylase, HDAC) 抑制劑。HDACs能夠通過化學(xué)修飾DNA和與之結(jié)合的染色體蛋白來調(diào)控基因表達(dá)，這些表觀遺傳學(xué)調(diào)節(jié)因子的異?；钚栽诎┌Y中起到很重要的作用。美國FDA在2016年8月授予pracinostat和azacitidine組合療法突破性療法認(rèn)定。Azacitidine是一種化療藥物，它可以作為低甲級化劑來治療AML。MEI Pharma 公司在2016年8月與Helsinn集團(tuán)達(dá)成合作協(xié)議共同開發(fā)pracinostat。
在已經(jīng)完成的開放標(biāo)簽，多中心，單臂臨床2期試驗(yàn)中，pracinostat和azacitidine被用于治療50名65歲以上，不適于接受誘導(dǎo)化療的AML患者。試驗(yàn)結(jié)果表明，接受這一組合療法的患者的中位總生存期為19.1個(gè)月，一年生存率為62%，完全緩解率為42%。這一表現(xiàn)顯著好于azacitidine單一療法在類似患者中的療效(中位總生存期為10.2個(gè)月，完全緩解率為19.5%)。
Helsinn集團(tuán)的CEO兼副主席Riccardo Braglia先生說：“我們很高興EMA能夠授予pracinostat孤兒藥資格。這一決定激勵(lì)我們繼續(xù)投入大量資源來加快我們的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，早日幫助像AML患者一樣與罕見難治疾病作斗爭的患者。”
Helsinn集團(tuán)和MEI Pharma公司已經(jīng)啟動檢驗(yàn)pracinostat和azacitidine組合療法的關(guān)鍵性臨床3期試驗(yàn)，去年7月，第一名患者已經(jīng)開始接受治療。
原標(biāo)題：總生存期幾乎翻倍，白血病新藥獲孤兒藥資格
參考資料：
[1] Helsinn Group and MEI Pharma Announce that Pracinostat has Received Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia (AML)
[2] MEI Pharma 官網(wǎng)
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