北京如何成為全國罕見病患者醫(yī)療保障的旗幟？

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2018-02-01

目前很多罕見病明確診斷之后都能有辦法治療，特發(fā)性肺動脈高壓和戈謝氏病等。但由于患者數(shù)量少，所以治療罕見病的藥物被稱為“孤兒藥”，開發(fā)成本很高，上市之后價格昂貴。

· 如何使北京能成為全國罕見病患者醫(yī)療保障的旗幟？如何使得北京成為名副其實的首善之區(qū)？

圖：荊志成北京市政協(xié)委員，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院血栓病中心主任

已入多省醫(yī)保

以“特發(fā)性肺動脈高壓”這個病為例，按照北京常住人口二千萬計算，每年新發(fā)病的患者總數(shù)大概100人左右，患病人數(shù)目前大概在300-500人左右。

目前治療嚴(yán)重肺動脈高壓的藥物“皮下注射瑞莫杜林”一支注射劑大概1萬元左右，每個患者每個月需要大概2-3支。治療輕到中度的口服安立生坦片，每個月的治療費用大概在3500元-6000元左右。由于目前國內(nèi)制藥企業(yè)在開發(fā)“孤兒藥”方面缺乏積極性，目前幾乎沒有價格便宜的治療肺動脈高壓的仿制藥品，上述藥物幾乎全部依賴進口。

另外，由于缺乏國家和商業(yè)醫(yī)保支撐，導(dǎo)致國際制藥企業(yè)缺乏進入中國市場的積極性，國內(nèi)治療肺動脈高壓等罕見病的藥品種類也很少，同樣都是肺動脈高壓患者，歐美、日本等國家可以選擇近20種不同藥物治療，但我國患者僅有二三種藥物可以使用。問題非常突出。

作為治療罕見病的醫(yī)生，我?guī)缀趺刻於家H眼目睹因為藥品價格昂貴而私下終止治療的患者因心力衰竭而去世，我也幾乎每天都能看到肺動脈高壓的患者因為心衰喪失勞動力而沒有收入，因為需要自費購買這些延續(xù)生命的藥品而使整個家庭陷入困境，產(chǎn)生所謂的“因病致貧”。悲劇就在于明明知道吃藥就可以生存下去，卻藥在眼前而不得之。

“因病致貧”已受到中共中央的高度關(guān)注：“扶貧、脫貧的措施和工作一定要精準(zhǔn)，要因戶施策、因人施策，扶到點上、扶到根上，不能大而化之”。強調(diào)，“在扶貧的路上，不能落下一個貧困家庭，丟下一個貧困群眾”。

截至2017年底，全國很多地區(qū)都已經(jīng)在治療肺動脈高壓等罕見病的孤兒藥進入醫(yī)保目錄一系列措施，比如浙江、湖南和山東都走在前面。北京市各相關(guān)部門雖也調(diào)研討論多次，但至今北京市醫(yī)保目錄尚未有肺動脈高壓相關(guān)治療的“孤兒藥”，患者仍需全部自費。

如何改變？

如何使北京能成為全國罕見病患者醫(yī)療保障的旗幟？如何使得北京成為名副其實的首善之區(qū)？

第一，衛(wèi)計委和北京醫(yī)學(xué)會要確認(rèn)目前能治療的罕見病清單，指定?？贫c醫(yī)療機構(gòu)和?？漆t(yī)師名單，明確第一批可以治療的十種罕見病清單。再確認(rèn)我市相關(guān)的診斷治療定點醫(yī)療機構(gòu)。每種罕見病至少在我市有三家定點醫(yī)療機構(gòu)。然后委托確認(rèn)的醫(yī)療機構(gòu)提交相關(guān)?？漆t(yī)生名單。將來只有定點醫(yī)療機構(gòu)的指定?？漆t(yī)生的診斷證明和處方才能獲得醫(yī)保報銷。衛(wèi)計委要建立北京市罕見病注冊登記平臺，定點醫(yī)療機構(gòu)必須及時將確診的罕見病患者上傳到衛(wèi)計委相關(guān)注冊平臺，確保數(shù)據(jù)及時更新和準(zhǔn)確。

第二，財政局需要做出預(yù)算，單獨給人社局劃撥罕見病醫(yī)療保障基金財政局要組織專家討論，確定第一批十種罕見病在我市常住居民的患病人群數(shù)量，以及治療所需“孤兒藥”經(jīng)費的額度，拿出所需經(jīng)費的70%-90%定額預(yù)算。人社局用這筆?？罱⒑币姴♂t(yī)療保障專項基金，來支付我市“罕見病”居民的“孤兒藥”。從而避免對常見病醫(yī)保的“?；?rdquo;和“兜底線”造成影響。

第三，民政局要鼓勵和支持罕見病相關(guān)的公益組織和慈善基金以及研究學(xué)術(shù)組織登記注冊，充分發(fā)揮公益和慈善基金的自主捐助作用，減輕政府財政負(fù)擔(dān)，進一步保障北京地區(qū)罕見病患者的充分醫(yī)療以及患者家庭的基本生活。

第四，新聞和宣傳部門要加強對各類罕見病的宣傳，增強民眾對罕見病的認(rèn)識，提高社會對罕見病患者的關(guān)注。

第五，衛(wèi)計委和科委要設(shè)立單獨的罕見病研究基金，集中優(yōu)勢資源，提高我市科研機構(gòu)和企業(yè)對罕見病的篩查診斷能力和新藥、仿制藥研究水平。

讓陽光照射弱勢群體

2018年1月23日“中央深改組”重要講話指出：“把臨床必需、療效確切、供應(yīng)短缺、防治重大傳染病和罕見病、處置突發(fā)公共衛(wèi)生事件、兒童用藥等作為重點，促進仿制藥研發(fā)創(chuàng)新，提升質(zhì)量療效，提高藥品供應(yīng)保障能力，更好保障廣大人民群眾用藥需求。”其中罕見病用藥的問題已經(jīng)是中央深化改革的重要目標(biāo)，北京市應(yīng)該率先落實講話**。

當(dāng)前正值北京市醫(yī)保藥品目錄調(diào)整之際，我代表北京地區(qū)研究罕見病的醫(yī)生，以及罕見病患者群體，強烈呼吁將代表性的孤兒藥納入北京醫(yī)保支付體系，讓陽光照射到這群長期被忽略的弱勢群體身上。

北京擁有全國頂尖的醫(yī)學(xué)中心，是全國罕見病診斷治療水平所在地，如果我市能在罕見病患者孤兒藥醫(yī)保上再進一步，將：

1、徹底避免這些罕見病患者因病致貧的典型社會問題，積極響應(yīng)號召；

2、極大增強這些困難群眾和家庭的生活幸福獲得感，消滅影響首都成為全國首善之區(qū)的障礙死角。

3、顯著提高科研院所和民族制藥企業(yè)對孤兒藥研發(fā)的熱情，促進新藥領(lǐng)域的科技創(chuàng)新，是使北京在醫(yī)藥開發(fā)領(lǐng)域也成為全國科技創(chuàng)新中心的保障措施。

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