Vertex開展囊性纖維化三聯(lián)療法3期試驗

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-02-02

2月1日，美國波士頓制藥公司Vertex公布稱，公司計劃將VX-659和VX-445分別作為兩種不同三聯(lián)療法的組成成分，推進至用于囊性纖維化（CF）患者治療的臨床3期研究中。

2月1日，美國波士頓制藥公司Vertex公布稱，公司計劃將VX-659和VX-445分別作為兩種不同三聯(lián)療法的組成成分，推進至用于囊性纖維化（CF）患者治療的臨床3期研究中。該決定是基于相關臨床2期研究數(shù)據(jù)，其中目前正在進行中的2期試驗最新數(shù)據(jù)顯示，通過4周的治療，相較于基線水平，含有VX-659 (400mg QD) 或 VX-445 (200mg QD)成分的三聯(lián)療法在具有一種F508del突變和一種極小功能突變（F508del/Min）患者中，可以分別獲得預測1秒鐘內(nèi)用力呼氣量百分比（ppFEV1）超過13.3%及13.8%的平均絕對改善。

CF是一種罕見的、縮短生命的遺傳性疾病，在北美、歐洲和澳大利亞影響者約75,000人。

CF是由CFTR基因突變導致CFTR蛋白缺陷或缺失引起的。兒童必須繼承兩個有缺陷的CFTR基因才會罹患CF，通常是父母各自一個基因。CFTR中有大約2,000個已知的可能突變基因。其中一些突變可通過基因檢測或基因分型檢測來確定，突變通常導致細胞表面產(chǎn)生不工作或過少的CFTR蛋白，進而導致CF。CFTR蛋白的功能缺陷或缺乏導致許多器官細胞中的鹽和水進出不良。在肺中，會使異常多的黏液積聚，導致患者發(fā)生慢性肺部感染和進行性肺損傷，最終導致死亡?；疾〉剿劳龅钠骄鶗r間是20年。

公司目前正在進行同監(jiān)管機構的討論，以最后確定VX-659和VX-445臨床3期試驗的設計。之后，Vertex計劃在2018年上半年啟動一項臨床3期項目，評估VX-659與tezacaftor和ivaraftor聯(lián)用的療效。此外，該公司還計劃在2018年中期啟動另一3期試驗，評估每日一次VX-445與tezacaftor和VX-561三聯(lián)療法的療效。在2018年上半年期間，公司將等待其他研究數(shù)據(jù)，包括VX-445與tezacaftor和VX-561聯(lián)用的2期試驗數(shù)據(jù)。臨床2期及3期試驗開發(fā)策略將會在2017年財務結果投資者溝通會中進行討論。

這兩種不同的三聯(lián)療法均顯示良好耐受性，大多數(shù)不良反應在嚴重程度上是輕微到中度的。在整個研究中，不良事件導致的中止率很低。

Vertex高級副總裁及首席醫(yī)學官Jeffrey Chodakewitz博士表示：“這些2期結果支持了將VX-659或VX-445三聯(lián)方案推進至臨床3期的選擇，并證明了這些方案可為90%的CF患者群體提供重大臨床獲益的潛力。我們期待與監(jiān)管機構進行溝通討論并在今年上半年開始該3期研究，我們的目的就是盡快給這些病人帶來具有更大價值的三聯(lián)治療方案。”

科羅拉多國立猶太衛(wèi)生醫(yī)學和兒科副教授、Vertex三聯(lián)療法策劃委員會主席Jennifer Taylor-Cousar博士表示：“三聯(lián)療法的試驗數(shù)據(jù)證明了我們在治療CF的本質(zhì)方面所取得的迅速進展。所有到目前為止的2期試驗數(shù)據(jù)都提供了進一步的證據(jù)，證明在tezacaftor和ivaraftor中增加新一代治療組分具有為含有兩種相關突變的患者提供更大臨床益處的潛力，這類患者目前還沒有一種藥物可以治療其潛在病因。這些數(shù)據(jù)還為適于接受CFTR調(diào)節(jié)劑治療的至少有一個f508del突變的患者提供了另外的可用治療方案。”（新浪醫(yī)藥編譯/David，編輯/Kerr）

文章參考來源：Vertex Selects Two Next-Generation Correctors, VX-659 and VX-445, to Advance into Phase 3 Development as Part of Two Different Triple Combination Regimens for People with Cystic Fibrosis

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