神仙打架誰得利？新法案讓患者時間用上藥

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來源：轉(zhuǎn)載

2018-02-12

為了讓患者能更快地用上新藥，美國現(xiàn)在正在醞釀出臺一部新法案：藥物信息交換法案（Pharmaceutical Information Exchange Act），旨在允許藥企在新藥獲批上市前就向保險公司披露相關(guān)實驗數(shù)據(jù)，以便在獲批上市后能第一時間進入醫(yī)保覆蓋范圍。

在2017年，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了46種新藥，創(chuàng)造了21年來的紀錄。但是新藥獲批和患者能用上并不是一回事。如果不解決支付問題，患者依舊是望藥興嘆。

圍繞這一立法動議，美國社會相關(guān)方面觀點不一、眾口難調(diào)，但是有一點可以肯定的是：患者真的能很快地用上新藥，得到報銷。

藥企的夙愿險企的追求

根據(jù)藥物信息交換法案（Pharmaceutical Information Exchange Act），藥企同醫(yī)保機構(gòu)討論尚未獲批上市藥物相關(guān)數(shù)據(jù)的行為將被開綠燈。藥企可以在FDA批準前12至18個月前和保險公司、PBM和其他相關(guān)團體分享申請上市新藥的臨床和藥物經(jīng)濟學(xué)數(shù)據(jù)。而這個時間窗口，足夠保險公司根據(jù)相關(guān)新藥的療效制定后續(xù)的報銷政策。

如果這一法案能夠獲得通過的話，將會使得制藥行業(yè)的長期愿望得以實現(xiàn)。藥企當然是大為歡迎。過去保險公司需要花費數(shù)周乃至數(shù)月時間評估一款新藥的的療效。對藥企來說，一款新藥的研發(fā)投入巨大，而專利期有限，早一天送到患者手中就早一天能回收成本。

因此，藥企長期以來一直認為，應(yīng)該能夠向醫(yī)保機構(gòu)提供醫(yī)學(xué)實驗和藥物經(jīng)濟學(xué)信息，以盡早決定醫(yī)保覆蓋范圍和報銷比例。

支持者認為，該法案也將會使保險公司的預(yù)算管理更為方便。當前美國FDA在批準重磅且昂貴的新藥或者療法上變的更加快速。但是好東西從來不便宜，高昂的定價也讓藥物可及性的問題成為輿論討論的焦點。吉利德的丙肝直接抗病毒（DAA）藥物索華迪一個療程費用為8.4萬美元；Spark公司針對特定遺傳性眼疾的基因療法藥物L(fēng)uxturna定價85萬美元；諾華的首款CAR-T治療產(chǎn)品Kymria單詞治療費用47.5萬美元……保險公司在面對這些高價新藥時的心態(tài)是相當復(fù)雜的，如何確定報銷政策、費率，一直讓保險公司非常頭痛。

另一方面，保險公司或許早已為藥物未獲批準的適應(yīng)癥“買單”。支持者所持的另一個觀點是：如果保險商對一種藥物的臨床和財務(wù)價值更為自信的話，病人終將獲益。

兩年前，禮來制藥（Eli Lilly）以及安泰保險（Anthem）高管共同發(fā)布了一份白皮書，宣稱“藥企同保險公司何時以及如何交流溝通未獲FDA批準藥物的關(guān)鍵臨床、安全信息，尚存有許多不確定性。如果能將這種不確定性移除，病人、保險公司、政府、雇主以及藥企都將從中獲益。”

這一觀點日后在《21世紀治愈法案》（21st Century Cures Act）的早期版本中得到了體現(xiàn)，該法案的制定出臺旨在顛覆許多監(jiān)管常規(guī)做法。不過，最終該條款還是被“拿下來”，因為立法者擔(dān)心，藥企也許會在FDA批準之前，過度宣傳推廣已面世藥物的新適應(yīng)癥。

對藥物未獲批準的用途進行營銷推廣，或稱為適應(yīng)癥外營銷（off-label marketing），一直以來都是一個爭議話題。醫(yī)生可以自由地以任何用途開具藥物處方，不過許多年下來，許多制藥商不得不為適應(yīng)癥外營銷可能引起的訴訟交罰金。然而，也有兩次法庭裁決確認制藥商可以就藥物適應(yīng)癥外用法“發(fā)聲”，不過前提是信息必須準確無誤、非誤導(dǎo)性的。

以及提供有關(guān)已上市藥物新用途的相關(guān)數(shù)據(jù)。不過，該法案提出告誡：藥物相關(guān)信息必須是真實可靠、非誤導(dǎo)性的。同時，“藥物信息交換法案”還包含嚴格的限制，首先要求相關(guān)分享信息必須科學(xué)可信，其次規(guī)定只有那些參與支付和處方標準決策的人才有權(quán)訪問相關(guān)數(shù)據(jù)，禁止相關(guān)信息提前泄露給患者，投資者和公眾。

反對者：那FDA還有啥用？

反對者當然也有。

美國消費者團體“Public Citizen”健康研究的負責(zé)人Michael Carome博士就表示：“藥企針對的聽眾是委員會、醫(yī)院和保險商，這幾方會決定是否對市面上藥物的新用法付費，因此藥企會以盡可能的溢美之詞提供信息，因為很明顯他們想要自己的藥物盡快獲得醫(yī)保覆蓋。”

其實，圍繞著藥企能否在藥物獲批前向保險商分享數(shù)據(jù)的分歧，是FDA同制藥業(yè)長久以來的一個爭議點。有反對者就表示：“這是共和黨方面試圖削弱FDA權(quán)威的持續(xù)努力的一部分。這一步邁得太大。允許藥企同醫(yī)生討論未經(jīng)批準的新用途是一回事兒，不過他們試圖讓保險公司為之買單，那么我們還要FDA做什么？這相當于抹殺掉FDA的作用。”

這一法案能否在美國立法機構(gòu)獲得通過，以及最終將會產(chǎn)生什么影響，我們也將持續(xù)跟蹤關(guān)注。但另一方面，你不能不對美國各方社會力量在利益博弈下加速新藥的患者可及性而鼓掌。

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