B輪融資1億美元！新銳打造非病毒基因療法

熱門推薦： Generation Bio ,

來源：轉(zhuǎn)載

2018-03-01

基因療法初創(chuàng)公司Generation Bio近日宣布完成了1億美元的B輪融資。所得款項將用于推動Generation Bio前兩種候選藥物的臨床研究申請（IND），以及其他針對視網(wǎng)膜、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肺部遺傳疾病的計劃。

Generation Bio于2016年在美國馬薩諸塞州的劍橋市創(chuàng)立，這家公司的創(chuàng)立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的高級研究員，發(fā)現(xiàn)了一種非病毒的基因轉(zhuǎn)移新方法，稱為封閉式DNA或ceDNA。

▲Generation Bio創(chuàng)始人兼藥物發(fā)現(xiàn)負責人Rob Kotin博士（圖片來源：Generation Bio)

Generation Bio認為該公司的突破性基因療法，可使新一代人不受遺傳疾病的影響。該公司的療法基于其專有的GeneWave技術，提供可持續(xù)、高水平的基因表達，并可重復給藥，調(diào)節(jié)并且維持終生治療。由于病毒載體基因療法相關的免疫原性限制了治療和預防的重復給藥劑量，這種療法旨在克服病毒載體基因療法的缺陷。自成立以來，Generation Bio利用GeneWave平臺在體內(nèi)重復給藥，增加肝臟表達能力，已經(jīng)證實了持久、劑量依存性的基因表達。GeneWave使用脂質(zhì)納米粒子將ceDNA輸送到肝臟，可用于治療肝臟疾病或?qū)⒏?臟轉(zhuǎn)化為活體“生物工廠”，用于表達系統(tǒng)性蛋白質(zhì)以治療多種遺傳疾病。

▲Generation Bio總裁兼首席執(zhí)行官Geoff McDonough博士（圖片來源：Generation Bio)

“我們很高興能得到這些專家以及長期投資者的支持，他們與我們同樣擁有讓新一代人不受遺傳性疾病影響的愿景。”Generation Bio公司總裁兼首席執(zhí)行官Geoff McDonough博士表示：“對于我們來說，這是極其重要的一年。我們正在開發(fā)GeneWave平臺并致力于使用首批候選藥物，提供解決罕見肝臟疾病的治療方案。這輪融資還將支持開發(fā)將ceDNA傳遞到其他組織，如眼睛，中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肺部的方法。”

▲Atlas Venture合伙人、Generation Bio董事長兼創(chuàng)始人Jason Rhodes先生（圖片來源：Atlas Venture)

“Generation Bio正在創(chuàng)造一種突破性的療法，并有望成為基因治療領域的領導者，”Atlas Venture合伙人、Generation Bio董事長兼創(chuàng)始人Jason Rhodes先生說：“我們很高興投資者們能持續(xù)支持我們的研發(fā)，讓我們有機會創(chuàng)造具有藥物特性的首批基因藥物。”

我們期待這項融資可以推動新型基因療法的開發(fā)，從根本上解決各種復雜的遺傳疾病。

參考資料：

[1] Generation Bio Raises $100 Million Series B to Finance Non-Viral Gene Therapy Program

[2] Generation Bio Announces $100 Million Series B Financing to Advance Genewave? Platform for Re-dosable Gene Therapy

點擊下圖，即刻登記觀展！