2018年3月1日，Rubius Therapeutics宣布超額完成1億美元的融資，再把時間往回倒，2017年6月Rubius就已獲得1.2億美元的融資，9個月內(nèi)Rubius共融資2.2億美元！Rubius是由Flagship風投支持創(chuàng)立的專注紅細胞療法的醫(yī)藥公司，其創(chuàng)新性的將藥物表達在紅細胞內(nèi)再輸入患者體內(nèi)，被FierceBiotech評為2017年全球生物技術(shù)初創(chuàng)公司"Fierce 15"。
（Rubius Therapeutics官網(wǎng)）
2018年3月1日，位于馬薩諸塞州Rubius Therapeutics宣布成功地完成了1億美元融資，資金將繼續(xù)用于其紅細胞療法的臨床研發(fā)。這家在Flagship風投實驗室孵化的生物公司獨創(chuàng)的紅細胞療法（Red-Cell Therapeutics，RCT）具有特別的優(yōu)勢，早在2017年6月份就已獲得1.2億美元的融資，也就是說Rubius在9個月內(nèi)獲得了高達2.2億美元的基金支持！但Rubius并不愿意透露除Flagship風投外的其他投資方的信息，不過Rubius的CEO談到投資集團包括"一些的基金組織……和其他的投資者一樣"。
Rubius獨創(chuàng)的RCT技術(shù)可將供體的造血干細胞改造成特殊的"治療性"紅細胞，并在體外大規(guī)模培養(yǎng)，像"輸血"一樣將藥物回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，和CAR-T類似又有不同的地方。
RCT療法首先需要確定患者疾病，然后對干細胞進行基因改造使其表達相應藥物蛋白，然后對干細胞進行培養(yǎng)并誘導其變成紅細胞合成蛋白藥物，最后紅細胞前體將細胞核"彈射"到胞外，藥物保留在胞內(nèi)或膜上。由于沒有遺傳物質(zhì)，這些紅細胞將作為理想的(off-the-shelf)的藥物載體，而且藥物在胞內(nèi)表達可以免除免疫系統(tǒng)的攻擊，可在體內(nèi)保留較長時間。
（來源于參考2）
Rubius的研發(fā)管線建立在生物反應器中大量生產(chǎn)和將紅細胞武器化的途徑上，通過這種方法Rubius認為其RCT療法在與CAR-T療法競爭中將占據(jù)優(yōu)勢。RCT療法巧妙的利用了紅細胞成熟過程中會丟棄細胞核的特質(zhì)，由于沒有細胞核，只攜帶藥物的紅細胞就不存在異體排斥現(xiàn)象，具有更廣的患者適用性，也不需要擔心編輯過的基因?qū)θ梭w的影響。
同時相較于昂貴且復雜的CAR-T療法Kymriah和Yescarta，RCT細胞可在反應器中進行大規(guī)模培養(yǎng)、儲存方便，大大地降低了生產(chǎn)成本，減輕患者負擔。此外RCT療法不僅僅可用于腫瘤治療，還能用于酶相關(guān)疾病及自身免疫疾病的治療，適應癥也有明顯增加。
Torben Straight Nissen（Rubius Therapeutics官網(wǎng)）
"這次資金的加入夯實了我們的基礎，使我們有能力加速首個RCT產(chǎn)品在酶缺失、癌癥和自身免疫疾病領(lǐng)域的研發(fā)。"Rubius的CEO Torben Straight Nissen博士表示，"我們的極其優(yōu)秀的投資者團隊、領(lǐng)導層和顧問相信一個共同的遠景：我們會為患者帶來創(chuàng)新性的細胞療法。"
2018年3月和2017年6月融資獲得的資金都將投入到Rubius RCT平臺的進一步開發(fā)及增強紅細胞的生產(chǎn)能力。明確的研發(fā)思路，加上兩次總計高達2.2億美元的資金支持，Rubius預計在2019年開展首次臨床試驗，將RCT療治由概念轉(zhuǎn)化為成果。
參考來源：
1. Rubius raises $100M crossover round as cell therapies near human testing；
2. 《自然》重磅：2015年最牛的八個學院派生物技術(shù)創(chuàng)業(yè)公司；
3. Rubius Therapeutics官網(wǎng)。
作者簡介：知行，生物化工碩士，從事細胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關(guān)注國內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動態(tài)以及研究進展，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個不斷前行的醫(yī)藥人。
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