MyoKardia心臟病重磅藥物二期試驗達終點

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-03-09

近日，生物技術(shù)公司MyoKardia再次公布了其中期試驗達到主要和次要終點的消息。本周末，MyoKardia將公布實驗的相關(guān)數(shù)據(jù)細節(jié)，其中將涉及未來開展三期試驗中的劑量信息。

2017年8月，總部設(shè)在美國南舊金山的生物技術(shù)公司MyoKardia宣布旗下心臟病藥物mavacamten對有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）患者心功能改善率高達80%，心功能各指標讀數(shù)一度逼近正常值！受此利好消息影響，該公司股價一路狂飆。近日，該公司再次公布了其中期試驗達到主要和次要終點的消息。本周末，MyoKardia將公布實驗的相關(guān)數(shù)據(jù)細節(jié)，其中將涉及未來開展三期試驗中的劑量信息。

Mavacamten（又稱為MYK-461），是一種抑制心肌收縮力的藥物。在這一項稱為PIONEER-HCM的II期臨床試驗中，考察了該藥物對嚴重癥狀的oHCM患者的療效，并動態(tài)監(jiān)測患者左室流出道(LVOT) 壓力階差。

實驗中，21名患者試驗分為兩組：一組接受每日劑量10、15或20毫克mavacamten的治療，另一組接受較低的劑量治療，每日劑量2或5毫克。后一組繼續(xù)使用β-受體阻滯劑，但不影響藥物的安全性或作用。經(jīng)過12周的治療后，兩個隊列都達到了主要終點，即運動后左心室流出道梯度的減少，心臟功能的測量顯示好轉(zhuǎn)。

梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）是一種遺傳性心臟病，因心肌收縮蛋白發(fā)生基因突變導致心肌壁肥厚，影響心輸出血量，嚴重者可引起猝死。該病的人群發(fā)生率約為1/500。當增厚的血管阻塞血液流出心室時，就會誘發(fā)阻塞的癥狀發(fā)生。

除了達到主要終點之外，mavacamten還達到了其次要終點：兩個隊列均顯示達到了紐約心臟協(xié)會評分標準下改善呼吸困難的情況。此外，高劑量組在高峰耗氧量方面顯示出統(tǒng)計學顯著增加的現(xiàn)象，而低劑量組也存在顯著改善的趨勢。

Mavacamten是MyoKardia與賽諾菲合作開發(fā)的項目。賽諾菲曾經(jīng)擁有心血管重磅藥物波立維的部分權(quán)益，也是另一個心血管重要領(lǐng)域PSCK9的主要參與者。心血管疾病曾經(jīng)是世界頭號健康殺手，但最近西歐和美國部分州腫瘤已經(jīng)超過心血管疾病成為頭號殺手。現(xiàn)代制藥工業(yè)開始于抗生素，但輝煌于心血管藥物。降壓、降脂、抗凝藥物都是超重磅領(lǐng)域。遺憾的是隨著這些老藥解決了不少問題，新藥進入市場的難度也水漲船高。多數(shù)藥廠已經(jīng)退出這個領(lǐng)域，據(jù)統(tǒng)計2012年在研心血管藥物比1990年下降60%。

“綜合來看，PIONEER-HCM研究的數(shù)據(jù)表明，大多數(shù)患者的每日劑量可能在5-15毫克之間。”這些數(shù)據(jù)將告知mavacamten的關(guān)鍵階段3試驗中采用的具體劑量，該試驗定于2018年第二季度開始。

MyoKardia的首席醫(yī)療官Marc Semigran博士表示，“隨著藥物進入關(guān)鍵階段3 EXPLORER-HCM試驗，更好地為該類患者服務，進一步優(yōu)化mavacamten的治療效果，改善患者的癥狀和心臟功能，同時保留左心室射血分數(shù)。”

耶魯大學醫(yī)學院心肌病項目和綜合性心力衰竭項目主任研究員Daniel Jacoby博士認為，“癥狀性梗阻性肥厚型心肌病患者的生活受到其病情惡化進展的限制。不幸的是，目前的治療方案要么需要侵入性治療，要么治療效果十分有限，在第二階段PIONEER-HCM研究中，我們看到mavacamten可以使患者在定量和定性測量方面都有較好的恢復效果，包括消除LVOT阻塞、增加功能和運動能力以及緩解呼吸短促的癥狀。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

文章參考來源：MyoKardia delivers in midstage trial, revs up for phase 3

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