CAR-T藥物在中國：這把才打了幾圈的牌局

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2018-03-14

2018年3月12上午10點，國內(nèi)首個按藥物進行臨床試驗申報的CAR-T項目（CXSL1700201：LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸制劑）結(jié)束審批，進入待制證階段。

2018年3月12上午10點，國內(nèi)首個按藥物進行臨床試驗申報的CAR-T項目（CXSL1700201：LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸制劑）結(jié)束審批，進入待制證階段。據(jù)各方猜測，這也標(biāo)志著南京傳奇生物科技有限公司將繼續(xù)領(lǐng)跑國內(nèi)CAR-T藥物競爭，成為第一個獲得臨床試驗批件的單位?；蛟S公眾的神經(jīng)已經(jīng)習(xí)慣于近段時間近乎瘋狂的CAR-T藥物臨床試驗申報狂潮，又或許是傳奇生物獲得首個臨床批件已在意料之中，昨日傳奇生物母公司金斯瑞生物股票反而大跌8.93%。

▲ 傳奇生物獲得國內(nèi)首個CAR-T藥物臨床試驗批件

從2017年12月08日接受受理到2018年3月13日，歷時92天的審批時間或許談不上驚人，況且此項目還進入了第25批優(yōu)先審評名單。2018年1月5日CDE即完成了所有的藥理、臨床、毒理技術(shù)審查。但2月份所有程序倒回，重新回到待審評狀態(tài)，可能是補充相關(guān)研究材料，3月初又完成審評。雖然此項目作為國內(nèi)第一個以藥物申報臨床試驗的CAR-T項目，可參照的經(jīng)驗也極少，但國家藥監(jiān)局面對火熱的CAR-T藥物申報仍然保持著謹慎和冷靜的態(tài)度。

但是這90多天，對于傳奇生物來說，卻是高光盡顯的三個多月。從2017年12月初，公司提交臨床試驗開始（傳奇生物：國內(nèi)首個按藥物申報Car-T項目提交臨床試驗申請），金斯瑞生物股價從最初的8.96港元一路飆升到的34港元，資本增長速度驚人，偌不是因為二月初的股災(zāi)其股價有所回落，可能將一步創(chuàng)造奇跡。2017年12月22日，Janssen Biotech與傳奇生物達成合作協(xié)議，獲得了LCAR-B38M的開發(fā)、生產(chǎn)、以及市場推廣許可。根據(jù)協(xié)議，Janssen須于該協(xié)議日期后10個工作日內(nèi)向傳奇作出總額為3.5億美元的首付款項，來自中國的創(chuàng)新藥物再一次在世界舞臺上閃亮登場。

▲ 一路狂飆的金斯瑞生物股價

同時這90多天，對于國內(nèi)CAR-T藥物市場同樣是群雄逐鹿的時代開啟，或許誰也沒有預(yù)料到傳奇生物申請后這成串的臨床試驗申請。截止目前，在CFDA進行臨床試驗申請的CAR-T藥物達到13個，僅CD19為靶點的項目即達到9個。同時不僅僅在血液瘤方面競爭激烈，更有多個項目是針對實體瘤的。優(yōu)卡迪更是已經(jīng)先后向CDE注冊申報了3款CAR-T產(chǎn)品4項適應(yīng)癥的臨床申請，并且兩個項目還使用基因編輯技術(shù)，敲減PD-1的靶向CD19嵌合抗原受體工程化T細胞注射液（CXSL1800008）擬用于治療CD19陽性復(fù)發(fā)難治惡性淋巴瘤，敲減PD-1的靶向CD269嵌合抗原受體工程化T細胞注射液（CXSL1800009）擬用于治療CD269陽性多發(fā)性骨髓瘤。同時多家如復(fù)星凱特及未名旭珩生物的在研CAR-T藥物臨床試驗申請或許此刻正在路上。和面對任何新生事物一樣，CAR-T藥物再一次讓大家見識了中國速度和野蠻生長的能力。

▲ 群雄逐鹿的國內(nèi)CAR-T臨床試驗申報現(xiàn)狀

雖然CAR-T藥物的有效性已經(jīng)得到充分的驗證，一定程度上將對治療同一病癥的化藥、單抗形成替代效應(yīng)，但考慮到全球CAR-T藥物才剛剛起步，臨床上的安全性仍然不容忽視，而對于臨床方面的研究恰恰是國內(nèi)最欠缺的，還需要有更長的路要走。全球CAR-T藥物領(lǐng)導(dǎo)企業(yè)Norvatis、Kite和Juno都或多或少在臨床試驗的道路上遭受過挫折，國內(nèi)資本能否有足夠的耐心與企業(yè)一起共存亡同樣是需要面對的問題。CAR-T藥物的高價一直成為人們議論的話題，如何通過生產(chǎn)工藝的改進進一步降低售價，也是國內(nèi)藥企需要關(guān)注的(探索中前進的CAR-T藥物生產(chǎn)技術(shù))。考慮到國內(nèi)在其它行業(yè)充分的創(chuàng)造力，筆者敢言CAR-T藥物售價降低將始于中國，并有可能影響到全球CAR-T藥物全面下降。

當(dāng)此刻再次回顧整個國內(nèi)CAR-T藥物監(jiān)管歷程時，會發(fā)現(xiàn)頗為寫意，這些申報企業(yè)似乎約好了似的在17年12月開始一場賽跑，一個接一個應(yīng)接不暇。在此之前，CAR-T藥物進入藥物審評的傳言已久，直到2017年10月23日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局組織對《藥品注冊管理辦法》進行了修訂，起草了《藥品注冊管理辦法(修訂稿)》，明確指出申請人欲將細胞治療類產(chǎn)品按藥品進行注冊上市的，可按治療用生物制品相應(yīng)類別要求進行申報，標(biāo)準著CAR-T進入藥物審評軌道。

農(nóng)歷正月還未全然過去，原諒筆者還沉浸在國粹麻將的聲響中?！端幤纷怨芾磙k法(修訂稿)》出臺的時刻，可能國內(nèi)CAR-T藥物的臨床試驗申報狀態(tài)就跟一局麻將打到最后幾張字一樣，各家都聽牌了，誰先胡其實都有可能，這一點從臨床申試驗請編號上即可知道，傳奇生物的其實并不是最靠前的，或許實力加運氣讓他們拔得頭籌。而對于此刻國內(nèi)CAR-T藥物的現(xiàn)狀，或許這才只是一把剛打了幾圈的牌局。我們知道對于打麻將而言，通常剛開始幾圈贏并不算真的贏，不到最后一刻誰都不能說贏。原諒我如此不恰當(dāng)?shù)谋扔?，對于國?nèi)CAR-T這場剛剛開始的牌局，討論輸贏為時尚早，唯有屏住呼吸，為夢想窒息。

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