Shire Vonvendi獲FDA批準用于VWD成人患者圍手術(shù)期管理

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來源：新浪醫(yī)藥

2018-04-19

近日，Shire公司宣布美國FDA已批準Vonvendi（重組血管假性血友病因子，rVWF），用于血管性血友病（VWD）成人患者（18歲及以上）的圍手術(shù)期出血管理。在美國，Vonvendi于2015年12月首次獲批，用于VWD成人患者按需治療和出血事件控制。截至目前，該藥仍是FDA批準的首個也是唯一一個治療VWD成人患者的rVWF藥物。

近日，Shire公司宣布美國FDA已批準Vonvendi（重組血管假性血友病因子，rVWF），用于血管性血友?。╒WD）成人患者（18歲及以上）的圍手術(shù)期出血管理。在美國，Vonvendi于2015年12月首次獲批，用于VWD成人患者按需治療和出血事件控制。截至目前，該藥仍是FDA批準的首個也是唯一一個治療VWD成人患者的rVWF藥物。

此次批準是基于一項前瞻性、無對照、開放標簽、非隨機、多中心III期臨床研究的數(shù)據(jù)。該研究在15例確診為重度先天性VWD并進行擇期手術(shù)的成人患者中開展，評估了Vonvendi聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子VIII（rFVIII）用于手術(shù)前、手術(shù)期間或手術(shù)后的止血效果和安全性。

數(shù)據(jù)顯示，該研究達到了主要終點，最后一次圍手術(shù)期Vonvendi輸注后24h評估或研究完成時考察評估的結(jié)果表明，在全部15例患者中的總體止血效果被評為“優(yōu)秀”或“良好”?？傮w的每天一次中位給藥頻率被證明在恰當?shù)幕颊咧锌墒怪寡；?。研究中，?例患者在接受髖關(guān)節(jié)置換術(shù)期間輸注Vonvendi治療后的3天內(nèi)發(fā)生深靜脈血栓，1例患者體內(nèi)VWF結(jié)合抗體檢測結(jié)果呈陽性。Vonvendi治療后，所有患者均沒有檢測到針對潛在雜質(zhì)（例如rFurin，CHO-蛋白、小鼠IgG）的結(jié)合抗體。

該藥的處方信息也進行了更新，包括關(guān)于藥代動力學和存儲的新信息。Vonvendi可儲存在冷藏溫度2℃-8℃或不超過30℃的室內(nèi)溫度，不能冷凍儲存，應(yīng)儲存在原包裝盒內(nèi)，避免受到光的極端暴露。

VWD是一種常見的遺傳性出血性疾病，由于VWF缺乏或功能障礙引起，患者由于VWF不足或有缺陷，血液無法有效凝結(jié)，可能導(dǎo)致鼻部、牙齦、腸道以及肌肉和關(guān)節(jié)內(nèi)發(fā)生嚴重出血。女性患者可能有嚴重的超常持續(xù)的月經(jīng)，并且在分娩后可能出現(xiàn)過多出血。

Vonvendi由Baxalta研制，在2016年1月，Shire以320億美元將Baxalta收購，一舉成為全球罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。目前，Shire也正在開發(fā)Vonvendi作為預(yù)防性用藥以及兒科適應(yīng)癥。

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