倫敦?zé)o疑是歐洲生物技術(shù)公司的集聚中心之一。最近的一項研究顯示，英國首都是2017年度接受生命科學(xué)投資最多的國家。相較于“金三角”牛津和劍橋這兩個城市，倫敦?fù)碛泻艽蟾偁幜Α?/p>
隨著新的資金注入倫敦，相信倫敦的生物技術(shù)公司今年會帶來一些好消息。下面是所統(tǒng)計的最令人興奮且值得關(guān)注的倫敦生物技術(shù)公司名單：
1. Nightstar Therapeutics
Nightstar Therapeutics以前的名字為NightstaRx，該公司正在開發(fā)可用于視力遺傳病治療的基因療法。公司進(jìn)展最快的治療方法剛剛進(jìn)入臨床3期試驗，用于測試其在無脈絡(luò)膜癥患者中恢復(fù)視力的能力，無脈絡(luò)膜癥是一種可導(dǎo)致夜盲癥和視力逐漸喪失的遺傳病。
有了這種基因療法，Nightstar可能會與Spark Therapeutics形成競爭，Spark是Luxturna的開發(fā)者，該藥是美國FDA批準(zhǔn)的針對遺傳病的第一款基因療法。Spark擁有另一種針對無脈絡(luò)膜癥的基因治療方法，但目前仍處于I/II階段，這給Nightstar成為市場先行者提供了很好的優(yōu)勢。
為了支持其基因治療的發(fā)展，Nightstar去年獲得了4000萬歐元的C輪融資，并在納斯達(dá)克IPO獲得7500萬美元融資。
2. Orchard Therapeutics
去年12月，Orchard Therapeutics獲得了8500萬英鎊融資，是當(dāng)年倫敦地區(qū)的生物技術(shù)公司融資。這次令人印象深刻的B輪資金將支持Orchard基因療法的開發(fā)，以用于ADA-SCID(腺苷脫氨酶缺陷所致重癥聯(lián)合免疫缺陷癥)兒童患者的治療。
ADA-SCID這種罕見疾病已經(jīng)有了基因療法，即葛蘭素史克的Strimvelis，但其只能在米蘭的一家醫(yī)院才能為所有歐洲病人提供基因療法。Orchard正在開發(fā)一種可以讓兒童患者在自己的國家接受治療的版本。
不過，這家生物技術(shù)公司并沒有就此停止。除了產(chǎn)品線中其它兩種基因療法，Ochard剛剛收購了葛蘭素史克罕見病基因療法組合，以換取20%的股權(quán)。
3. Autolus
作為倫敦大學(xué)學(xué)院的一個分支機(jī)構(gòu)，Autolus專注于下一代CAR-T療法的開發(fā)。雖然這項技術(shù)在難以治療的癌癥中被證明是非常有效的，但在臨床試驗中有幾個人死亡后，人們?nèi)匀粨?dān)心它的安全性。
Autolus擁有一種治療T細(xì)胞淋巴瘤的獨特方法，該療法可以攻擊淋巴瘤癌細(xì)胞，而不殺死保護(hù)身體免受感染和其他外部威脅所需的健康T細(xì)胞。去年9月，該公司在C輪融資中籌集了8000萬美元(6800萬英鎊)，現(xiàn)在正準(zhǔn)備在人體中進(jìn)行癌癥治療試驗。
4. Cell Medica
Cell Medica是歐洲資金最雄厚的生物技術(shù)公司之一，自2006成立以來，共籌集了1.5億歐元的私人資金。該公司開發(fā)針對傳染病和癌癥的個性化細(xì)胞免疫療法。
公司目前進(jìn)展最快的是正在進(jìn)行2期試驗的一項細(xì)胞療法，該療法利用天然的T細(xì)胞來靶向非霍奇金淋巴瘤患者的病毒蛋白，這些非霍奇金淋巴瘤患者的癌癥與人類皰疹病毒4型（Epstein-Barr病毒-EBV）的感染有關(guān)。
5. Heptares
去年，Heptares聯(lián)合創(chuàng)始人Richard Henderson因?qū)Φ蜏仉婄R技術(shù)的開發(fā)成就而被授予了諾貝爾化學(xué)獎，該技術(shù)正被Heptares用于研究蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)以尋找新的藥物靶點。
Heptares的研究重點是G蛋白偶聯(lián)受體(GPCR)，這是一大組蛋白質(zhì)，盡管占從糖尿病到癌癥治療的世界藥物的40%，但由于其結(jié)構(gòu)不穩(wěn)定而尤其難以成藥。
該公司自2015年成為日本Sosei制藥的子公司以來，與其他生物技術(shù)公司和大型制藥公司建立了多個合作伙伴關(guān)系，最引人注目的是，該公司與Allergan達(dá)成了30億歐元的協(xié)議，該合作已產(chǎn)出了治療阿爾茨海默癥的候選藥物。
6. Silence Therapeutics
Silence是歐洲唯一開發(fā)基于RNA干擾的新一代藥物的歐洲生物技術(shù)公司，RNA干擾技術(shù)利用天然的細(xì)胞過程來阻止疾病蛋白的表達(dá)。美國Alnylam公司開發(fā)的第一種RNA干擾療法，最早可能在今年上市。
該公司的許可商Quark Therapeutics目前正在進(jìn)行II/III期臨床試驗，測試RNAi技術(shù)在急性腎損傷和移植腎功能延遲患者中的應(yīng)用。
但在等待結(jié)果的同時，Silence決定將Alnylam告上法庭，理由是它的四種藥物是需要獲得許可的。
7. Motif Bio
Motif Bio是新型抗生素的開發(fā)者，隨著抗生素耐藥性的不斷蔓延以及可能在30年內(nèi)殺死比癌癥更多的人的威脅，新抗生素的需求正在逐漸增長。
Motif Bio是少數(shù)幾個成功完成新抗生素臨床3期試驗的公司之一。其抗生素iclaprim，已證明對一些最致命的抗藥性細(xì)菌是有效的，包括耐甲氧西林金黃色葡萄球菌(MRSA），且不會對腎 臟產(chǎn)生**。
該公司預(yù)計FDA將在2019年初就批準(zhǔn)iclaprim一事做出決定。
8. Immodulon Therapeutics
Immodulon是一家有著不同尋常的抗癌方法的公司。它的治療方法是由熱滅活的分枝桿菌組成，它們作為免疫調(diào)節(jié)劑可以提高免疫系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)和殺死癌細(xì)胞的天然能力。
公司前首席執(zhí)行官去年曾表示，這種方法的優(yōu)點之一是它不會像其他癌癥治療那樣產(chǎn)生更多的**?？紤]到新一代癌癥藥物，即檢查點抑制劑和CAR-T療法在臨床試驗中報告的嚴(yán)重副作用和死亡，這些**降低的方法可能是挽救無法接受強(qiáng)免疫治療的癌癥患者的關(guān)鍵。
ImModon處在最快開發(fā)階段的實驗治療方法已經(jīng)完成了2期臨床試驗，已證明該療法用于最致命的癌癥類型之一的轉(zhuǎn)移性胰 腺癌治療的有效性。
9. ReViral
ReViral正在研制一種抗病毒 藥物，用于治療感染呼吸道合胞病毒(RSV)的兒童患者。雖然它通常會導(dǎo)致輕微的感冒癥狀，但對于早產(chǎn)兒和接受免疫抑制治療的兒童則屬于高危人群。
這種抗病毒 藥物最近完成了一個IIa階段的臨床試驗，已證明它可減少病毒載量和感染癥狀。該公司下一步將對兒童患者進(jìn)行測試，以確定它在這個特殊的高危人群中是否也有效。
10. TopiVert
TopiVert位于海德公園和倫敦皇家學(xué)院旁邊，正在開發(fā)基于窄譜激酶抑制劑（NSKIs）的癌癥治療方法。激酶抑制劑通常被用作癌癥治療，但它們經(jīng)常會引起嚴(yán)重的副作用，因為激酶參與了許多其他生理過程。TopiVert的目標(biāo)是選擇靶器官內(nèi)的窄激酶，在有效對抗炎癥的同時避免副作用。
去年12月，該公司報告了第一個臨床試驗的數(shù)據(jù)，該試驗顯示其主要候選藥物有望用于治療干眼癥，它有可能比目前的治療方法（即shire的Xiidra）發(fā)揮更好的作用。
一個月后，TopiVert公司公布了其技術(shù)應(yīng)用于潰瘍性結(jié)腸炎治療的第二次積極臨床結(jié)果。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：The 10 Biotech Companies in London to Keep an Eye on in 2018
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