PhRMA報告：2018年在研的神經(jīng)疾病治療藥物達537種

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-04-26

神經(jīng)系統(tǒng)疾病是指影響神經(jīng)系統(tǒng)的疾病，種類超過1000種，大眾所熟知的如阿爾茨海默病（AD）、癲癇、偏頭痛、帕金森等，但大多數(shù)都屬于罕見病范疇，僅影響極少一部分群體。在目前超過7000種已知的罕見病中，約360種屬于神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

根據(jù)最近的一項研究，神經(jīng)系統(tǒng)疾病約影響美國1億人，占到了其總?cè)丝诘娜种?，每年在治療該類疾病方面的支出已?jīng)接近8000億美元。而隨著老齡化進程，到2050年，美國65歲及以上老年人群將翻一番，達到8370萬人。由于神經(jīng)系統(tǒng)疾病在老年人群中更為普遍，因此，該領域?qū)饶芨淖兗膊∮帜茴A防疾病的創(chuàng)新療法的醫(yī)療需求比以往任何時刻更為強烈。

近日，美國藥品研究與制造商協(xié)會發(fā)布報告指出，目前，在美國有537種新藥處于臨床開發(fā)階段，其中多達74%的藥物可能是首創(chuàng)的（first-in-class）藥物。這些藥物正被開發(fā)用于各種各樣的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療，其中：

腦腫瘤 95種

AD 92種

慢性疼痛 76種

帕金森 46種

癲癇 36種

遺傳性疾病 34種

多發(fā)性硬化癥 29種

頭痛 27種

中風 26種

肌萎縮側(cè)索硬化癥 20種

另有其他一些藥物開發(fā)用于治療腦損傷、亨廷頓氏病、肌營養(yǎng)不良、痙攣、脊髓損傷、抽動穢語綜合癥等。典型例子包括，靶向CGRP的單克隆抗體類偏頭痛藥物、靶向β淀粉樣變性的AD修飾療法、靶向LINGO1的多發(fā)性硬化癥藥物、靶向SEMA4D的單抗類亨廷頓病藥物、靶向MSC的ALS細胞療法等。

報告指出，近年來，科學界已經(jīng)取得了巨大進步，從分子和基因?qū)用嬲诮议_神經(jīng)系統(tǒng)如何工作的神秘面紗，這反過來極大地推動了神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域突破性創(chuàng)新藥物的開發(fā)。然而，仍有相當多的神經(jīng)系統(tǒng)疾病尚不清楚其疾病機理。

相比其他領域，神經(jīng)科學領域的新藥研發(fā)異常艱難，臨床失敗風險極高，尤以AD為最。自1998年以來，已有123個AD藥物遭遇臨床失敗，僅有4種藥物成功上市，而這些藥物只是對癥治療，并不能改變疾病進展。但令人欣慰的是，尚無證據(jù)表明醫(yī)藥行業(yè)將要放棄。該領域的諸多失敗與挫折確實讓許多人失望，但同時也是至關重要的墊腳石，幫助推動對極其復雜的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的認識，提供新的線索讓科學不斷前進。

處于臨床開發(fā)階段的這537個新藥，代表了人類對神經(jīng)科學的不懈探索并朝著攻克神經(jīng)科學這一偉大愿景穩(wěn)步前進，同時也為全球各地的神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者帶來了新的希望。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn）

參考來源：New report shows over 500 medicines in development for neurological disorders

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