EMA優(yōu)先藥物計(jì)劃（PRIME）實(shí)施之兩年回顧

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作者：Z 來(lái)源：CPhI制藥在線

2018-05-15

優(yōu)先藥物是指對(duì)于一些醫(yī)療需求未得到滿足的疾病，能夠提供比現(xiàn)有藥物更明顯的治療優(yōu)勢(shì)，或者能夠?yàn)闊o(wú)藥可用的患者提供潛在臨床獲益的藥物。

2018年5月7日，歐洲藥品管理局（EMA）發(fā)布了報(bào)告《Two years of PRIME》，對(duì)PRIME（優(yōu)先藥物計(jì)劃）實(shí)施兩年的情況作了回顧和總結(jié)。

在對(duì)PRIME實(shí)施情況回顧之前，我們先了解一下PRIME的概況：

PRIME全景掃描

背景介紹

優(yōu)先藥物計(jì)劃（Priority Medicine，簡(jiǎn)寫為PRIME），是2016年3月EMA推出的一項(xiàng)藥品審評(píng)制度，旨在通過(guò)優(yōu)化和支持藥物開發(fā)，促進(jìn)醫(yī)療需求尚未滿足的疾病，治療細(xì)菌耐藥、重大疫情（如埃博拉）等藥物的研發(fā)，解決某些罕見病藥物不足或者缺失問(wèn)題，從而使患者盡快享受到科學(xué)進(jìn)步和新藥帶來(lái)的實(shí)惠。

如何提出PRIME申請(qǐng)

在藥品研發(fā)的臨床試驗(yàn)階段，任何企業(yè)都可以申請(qǐng)進(jìn)入PRIME計(jì)劃，前提條件是：制藥企業(yè)必須遞交早期臨床數(shù)據(jù)，而且這些數(shù)據(jù)必須能夠證明，該產(chǎn)品有希望在目前尚且不能有效治療的疾病中取得突破。一般情況下，EMA會(huì)在40日內(nèi)作出回應(yīng)。

PRIME如何運(yùn)作

EMA經(jīng)過(guò)科學(xué)的篩選和評(píng)估，一旦入選PRIME，EMA就指派歐盟人用藥委員會(huì)（the Committee for Medicinal Products for Human Use，CHMP）或先進(jìn)療法委員會(huì)（Committee for Advanced Therapies (CAT)）成員對(duì)研發(fā)給予持續(xù)的支持和反饋，同時(shí)多學(xué)科專家組會(huì)組織啟動(dòng)會(huì)議（'kick-off' meetings），就企業(yè)的研發(fā)進(jìn)程為產(chǎn)品的總體研發(fā)方案和注冊(cè)策略提供指導(dǎo)。"啟動(dòng)會(huì)議"是PRIME的一個(gè)關(guān)鍵特征，它是一種多學(xué)科會(huì)議，匯集了醫(yī)學(xué)報(bào)告員以及有關(guān)EMA委員會(huì)的主席和專家，以確保藥物生命周期的各個(gè)方面都盡早討論，包括風(fēng)險(xiǎn)管理問(wèn)題。第一次啟動(dòng)會(huì)議是在2016年7月組織的，迄今為止，已經(jīng)舉行了31次會(huì)議。會(huì)議的目的是就下一步如何地解決任何已確定的問(wèn)題以及在科學(xué)咨詢的背景下確定通常要討論的問(wèn)題達(dá)成一致。

隨著臨床試驗(yàn)的進(jìn)行，EMA會(huì)不斷提供科學(xué)建議，同時(shí)逐漸明確是否給予加速審批的態(tài)度。EMA的最終目標(biāo)是通過(guò)促進(jìn)藥物研發(fā)企業(yè)優(yōu)化臨床設(shè)計(jì)，從而獲得更高質(zhì)量的數(shù)據(jù)，也便于其評(píng)估藥物質(zhì)量、安全性和有效性。

PRIME實(shí)施兩年回顧

自2016年3月EMA啟動(dòng)PRIME以來(lái)，EMA已經(jīng)接收并評(píng)估了177個(gè)該計(jì)劃資格要求的申請(qǐng)（詳見圖1），平均每月的接收數(shù)量為8個(gè)，其中36個(gè)已被接受，占比21%。

圖1 PRIME兩年內(nèi)資格申請(qǐng)數(shù)量表

這些申請(qǐng)涵蓋廣泛的治療領(lǐng)域：其中腫瘤學(xué)和血液學(xué)藥物占了的份額，另外還有部分涉及感染性疾病，神經(jīng)內(nèi)科和**疾病領(lǐng)域。（詳見圖2）另外，這些申請(qǐng)按照產(chǎn)品類型分類，化學(xué)藥為71個(gè)（42%），生物藥43個(gè)（25%），先進(jìn)療法產(chǎn)品42個(gè)（25%），其它13個(gè)（8%）。（詳見圖3）

圖2 PRIME兩年內(nèi)治療領(lǐng)域分類表

PRIME兩年內(nèi)申請(qǐng)的產(chǎn)品類型分類

圖3 PRIME兩年內(nèi)申請(qǐng)的產(chǎn)品類型分類

對(duì)于入選的這36種藥物，其中83%關(guān)注罕見病，44%用于治療兒科患者。具體來(lái)說(shuō)，30個(gè)屬于罕見病范疇，16個(gè)用于兒科患者，15個(gè)屬于先進(jìn)療法產(chǎn)品（見圖4）。

兩年內(nèi)入選PRIME的產(chǎn)品分布

圖4 兩年內(nèi)入選PRIME的產(chǎn)品分布

截止到目前EMA已經(jīng)收到了3個(gè)PRIME藥物的上市許可申請(qǐng)，目前都在審查中，預(yù)計(jì)將在2018年晚些時(shí)候做出首個(gè)審查意見。

最后，我們對(duì)未成功入選PRIME的情況作一簡(jiǎn)要分析：

兩年來(lái)提交的177份申請(qǐng)中有8個(gè)超出范圍，主要原因是產(chǎn)品研發(fā)階段太早（如對(duì)于中小企業(yè)（SME）來(lái)說(shuō)原則的證明太早或者對(duì)于非中小企業(yè)來(lái)說(shuō)概念的證明太早）或是尚不清楚產(chǎn)品是否歸屬于藥品的定義范圍內(nèi)。

其它被否決的主要原因如下：

★在概念證明階段，開發(fā)太過(guò)超前（共17例）

★提供的數(shù)據(jù)穩(wěn)健性不足，不能充分支持治療優(yōu)勢(shì)的假設(shè)（如，試驗(yàn)設(shè)計(jì)問(wèn)題、失敗的研究、結(jié)果的不一致、子組中不恰當(dāng)?shù)囊?、缺少比較、與歷史數(shù)據(jù)的比較不足等）；

★效果不確定或不充分(幅度、持續(xù)時(shí)間、終結(jié)點(diǎn)的相關(guān)性)。

★除此之外，還有一種被否決的原因是歐盟委員會(huì)認(rèn)為不能接受申請(qǐng)人提出的醫(yī)療尚未滿足的需求或者其證明不充分。

參考資料：

1.PRIME - PRIORITY MEDICINES

2.PRIME: a two-year overview

作者簡(jiǎn)介：zhulikou431，高級(jí)工程師、PDA會(huì)員、ISPE會(huì)員、ECA會(huì)員、PQRI會(huì)員、資深無(wú)菌GMP專家，在無(wú)菌工藝開發(fā)和驗(yàn)證、藥品研發(fā)和注冊(cè)、CTD文件撰寫和審核、法規(guī)審計(jì)、國(guó)際認(rèn)證、國(guó)際注冊(cè)、質(zhì)量體系建設(shè)與維護(hù)領(lǐng)域，以及無(wú)菌檢驗(yàn)、環(huán)境監(jiān)控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開始著力關(guān)注制藥宏觀領(lǐng)域趨勢(shì)分析和制藥企業(yè)并購(gòu)項(xiàng)目的風(fēng)險(xiǎn)管理工作。

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