今日，總部位于比利時(shí)的生物醫(yī)藥公司UCB宣布，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了該公司最新的抗癲癇藥物BRIVIACT?（brivaraceam，布力西坦）口服制劑的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA)，用于單獨(dú)或輔助治療4歲及以上患者的局部癲癇發(fā)作（partial-onset seizure，POS）。此前，F(xiàn)DA曾批準(zhǔn)BRIVIACT?用于單獨(dú)或輔助治療16歲及以上患者的POS。
兒童癲癇是兒童和青年人中最常見、最嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，影響了美國約47萬18歲以下的兒童，約占全球每年發(fā)病人數(shù)的四分之一。兒童癲癇是一種可對(duì)兒童發(fā)育和功能產(chǎn)生重大影響的復(fù)雜疾病，與癲癇有關(guān)的社會(huì)問題和社交恥辱對(duì)兒童患者來說尤為殘酷。在美國，兒童癲癇的患病率一直在穩(wěn)步上升。據(jù)美國疾病控制與預(yù)防中心（CDC）估計(jì)，在美國0-17歲兒童中有0.6%患有活動(dòng)性癲癇，即每1000名學(xué)生中約有6名癲癇患者。盡管癲癇的流行率越來越高，但仍有大約10%至20%的兒童癲癇患者在使用現(xiàn)有可用的抗癲癇藥物（AEDs）后，病情不能得到充分控制。他們急需有效的藥物來緩解疾病，提高生活質(zhì)量。
由UCB帶來的BRIVIACT?是突觸小泡蛋白2A（SV2A）家族中最新的抗癲癇藥物，有望為這一患者群體帶來治療改變。BRIVIACT?顯示出對(duì)大腦中SV2A的高度選擇性親和力，并能被迅速完全吸收，這可能有助于它的抗驚厥作用。當(dāng)開始用BRIVIACT?作為單一療法或輔助療法時(shí)，不需要逐漸增加劑量，這讓醫(yī)生從一開始就能以治療劑量治療。
此次sNDA的批準(zhǔn)是基于從成人到兒童外推其療效數(shù)據(jù)的原則，并得到從兒童收集的安全性和藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)的支持。兒童患者的不良反應(yīng)通常與成人患者相似。這一從成熟的良好對(duì)照研究中推斷臨床數(shù)據(jù)的原則已被FDA認(rèn)可，因?yàn)檫@可能解決兒科數(shù)據(jù)可用性有限的挑戰(zhàn)。
BRIVIACT?在治療部分性發(fā)作癲癇的安全性和有效性已在4歲及以上的患者中建立。BRIVIACT?在這些年齡組中的使用得到了來自成人患者安慰劑對(duì)照研究的證據(jù)支持，以及4歲至16歲兒童患者藥代動(dòng)力學(xué)和開放標(biāo)簽安全性研究的數(shù)據(jù)支持。4至16歲兒童患者的POS與成年人類似，并且已經(jīng)證實(shí)具有類似的AED暴露反應(yīng)關(guān)系。在兒童人群中已經(jīng)建立了基于體重的劑量適應(yīng)，以達(dá)到與成年人相似的血漿濃度。BRIVIACT?在4至16歲兒童患者中的安全性和耐受性概況與成人患者的基本相似。
基于FDA的此次批準(zhǔn)，可以為美國4歲及以上患者提供BRIVIACT?片劑或口服溶液治療POS，這不但擴(kuò)大了BRIVIACT?的臨床應(yīng)用，也提供了靈活的給藥選擇，這是治療兒童時(shí)需要考慮的重要因素。由于BRIVIACT?注射液在兒童患者中的安全性尚未確定，因此BRIVIACT?注射液僅適用于16歲及以上的癲癇患者。
Le Bonheur兒童醫(yī)院的神經(jīng)科學(xué)研究所癲癇項(xiàng)目主任James Wheless博士解釋說：“作為一名兒科神經(jīng)病學(xué)家，治療兒童癲癇挑戰(zhàn)性的方面之一就是需要迅速確定哪種AEDs最有助于控制住他們的癲癇發(fā)作。癲癇控制不良的后果可能極為有害，無論是對(duì)患者和家屬的總體生活質(zhì)量，還是對(duì)兒童的發(fā)育發(fā)展。對(duì)于父母和醫(yī)生來說，真正的緊迫感是知道一種特定的治療方法是否可能成功，可以限度地減少與癲癇相關(guān)的一些挑戰(zhàn)，并有可能讓他們過上正常積極的生活。獲得認(rèn)可的治療方案例如BRIVIACT?，將有助改善兒童及其家人的生活，為他們提供額外的選擇，協(xié)助他們進(jìn)行癲癇治療。"
UCB執(zhí)行副總裁兼神經(jīng)病學(xué)患者價(jià)值部負(fù)責(zé)人Jeff Wren博士說： “我們認(rèn)為切實(shí)需要更新型的AEDs，來支持和限度地發(fā)揮成功治療癲癇患兒的潛力。BRIVIACT?在美國的批準(zhǔn)對(duì)于兒童患者、家屬、醫(yī)生、UCB和更廣泛的癲癇患者群體來說，都是一個(gè)重要的里程碑，并且有可能為患兒的今天和未來，提供額外的益處。我們非常高興能夠提供一個(gè)新的兒科治療選擇，支持患者在抗癲癇的路上不斷前進(jìn)。”
我們期待這一sNDA的獲批能讓更多的癲癇患兒受益，幫助他們積極有效地控制病情！
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