今日，總部位于比利時的生物醫(yī)藥公司UCB宣布，美國FDA已經批準了該公司最新的抗癲癇藥物BRIVIACT?（brivaraceam，布力西坦）口服制劑的補充新藥申請（sNDA)，用于單獨或輔助治療4歲及以上患者的局部癲癇發(fā)作（partial-onset seizure，POS）。此前，F(xiàn)DA曾批準BRIVIACT?用于單獨或輔助治療16歲及以上患者的POS。
兒童癲癇是兒童和青年人中最常見、最嚴重的神經系統(tǒng)疾病，影響了美國約47萬18歲以下的兒童，約占全球每年發(fā)病人數的四分之一。兒童癲癇是一種可對兒童發(fā)育和功能產生重大影響的復雜疾病，與癲癇有關的社會問題和社交恥辱對兒童患者來說尤為殘酷。在美國，兒童癲癇的患病率一直在穩(wěn)步上升。據美國疾病控制與預防中心（CDC）估計，在美國0-17歲兒童中有0.6%患有活動性癲癇，即每1000名學生中約有6名癲癇患者。盡管癲癇的流行率越來越高，但仍有大約10%至20%的兒童癲癇患者在使用現(xiàn)有可用的抗癲癇藥物（AEDs）后，病情不能得到充分控制。他們急需有效的藥物來緩解疾病，提高生活質量。
由UCB帶來的BRIVIACT?是突觸小泡蛋白2A（SV2A）家族中最新的抗癲癇藥物，有望為這一患者群體帶來治療改變。BRIVIACT?顯示出對大腦中SV2A的高度選擇性親和力，并能被迅速完全吸收，這可能有助于它的抗驚厥作用。當開始用BRIVIACT?作為單一療法或輔助療法時，不需要逐漸增加劑量，這讓醫(yī)生從一開始就能以治療劑量治療。
此次sNDA的批準是基于從成人到兒童外推其療效數據的原則，并得到從兒童收集的安全性和藥代動力學數據的支持。兒童患者的不良反應通常與成人患者相似。這一從成熟的良好對照研究中推斷臨床數據的原則已被FDA認可，因為這可能解決兒科數據可用性有限的挑戰(zhàn)。
BRIVIACT?在治療部分性發(fā)作癲癇的安全性和有效性已在4歲及以上的患者中建立。BRIVIACT?在這些年齡組中的使用得到了來自成人患者安慰劑對照研究的證據支持，以及4歲至16歲兒童患者藥代動力學和開放標簽安全性研究的數據支持。4至16歲兒童患者的POS與成年人類似，并且已經證實具有類似的AED暴露反應關系。在兒童人群中已經建立了基于體重的劑量適應，以達到與成年人相似的血漿濃度。BRIVIACT?在4至16歲兒童患者中的安全性和耐受性概況與成人患者的基本相似。
基于FDA的此次批準，可以為美國4歲及以上患者提供BRIVIACT?片劑或口服溶液治療POS，這不但擴大了BRIVIACT?的臨床應用，也提供了靈活的給藥選擇，這是治療兒童時需要考慮的重要因素。由于BRIVIACT?注射液在兒童患者中的安全性尚未確定，因此BRIVIACT?注射液僅適用于16歲及以上的癲癇患者。
Le Bonheur兒童醫(yī)院的神經科學研究所癲癇項目主任James Wheless博士解釋說：“作為一名兒科神經病學家，治療兒童癲癇挑戰(zhàn)性的方面之一就是需要迅速確定哪種AEDs最有助于控制住他們的癲癇發(fā)作。癲癇控制不良的后果可能極為有害，無論是對患者和家屬的總體生活質量，還是對兒童的發(fā)育發(fā)展。對于父母和醫(yī)生來說，真正的緊迫感是知道一種特定的治療方法是否可能成功，可以限度地減少與癲癇相關的一些挑戰(zhàn)，并有可能讓他們過上正常積極的生活。獲得認可的治療方案例如BRIVIACT?，將有助改善兒童及其家人的生活，為他們提供額外的選擇，協(xié)助他們進行癲癇治療。"
UCB執(zhí)行副總裁兼神經病學患者價值部負責人Jeff Wren博士說： “我們認為切實需要更新型的AEDs，來支持和限度地發(fā)揮成功治療癲癇患兒的潛力。BRIVIACT?在美國的批準對于兒童患者、家屬、醫(yī)生、UCB和更廣泛的癲癇患者群體來說，都是一個重要的里程碑，并且有可能為患兒的今天和未來，提供額外的益處。我們非常高興能夠提供一個新的兒科治療選擇，支持患者在抗癲癇的路上不斷前進。”
我們期待這一sNDA的獲批能讓更多的癲癇患兒受益，幫助他們積極有效地控制病情！
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