5月24日，專注于罕見皮膚病的局部和皮內(nèi)治療通用型基因療法開發(fā)的美國生物公司Krystal Biotech公布稱，美國FDA已授予KB103用于營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）治療的快速通道認(rèn)定。KB103是首個(gè)局部應(yīng)用的基于單純皰疹病毒1(HSV-1)的基因療法，利用基因工程將人的膠原蛋白遞送至患有DEB的患者。
DEB是由第七型膠原蛋白(COL7)基因突變引起的皮膚病。由于COL7的突變，DEB患者的皮膚非常脆弱，一旦發(fā)生輕微摩擦，皮膚就會(huì)起泡或脫落。目前還沒有批準(zhǔn)治療DEB的方法。
Krystal創(chuàng)始人及首席運(yùn)營官Suma Krishnan表示：“授予快速通道標(biāo)志著KB103的開發(fā)進(jìn)程又邁出了積極的一步，也再次反映了患有這種衰弱疾病的患者存在嚴(yán)重的未得到滿足需求的現(xiàn)狀。”
斯坦福大學(xué)正在進(jìn)行一項(xiàng)單點(diǎn)、開放標(biāo)簽、安慰劑控制的KB103的1/2期臨床研究。本研究的目的是利用傷口成像、COL7表達(dá)分析和錨定纖維形成來評價(jià)kB103的安全性和耐受性。
KB103是Krystal的主要候選產(chǎn)品，它是一種復(fù)制缺陷的、非整合的病毒載體，使用Krystal的STAR-D平臺(tái)進(jìn)行工程化，將人類COL7A1功能基因直接遞送給患者的分裂和不分裂的皮膚細(xì)胞。HSV-1是Krystal復(fù)制缺陷的、非整合的病毒載體，它能比其他病毒載體更有效地穿透皮膚細(xì)胞。它的高有效負(fù)載能力使其能容納大的或多個(gè)基因，而它的低免疫原性使其成為直接和重復(fù)遞送到皮膚的合適選擇。（
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