6月5日，羅氏制藥公布稱美國FDA已經(jīng)接受了Hemlibra? (emicizumab-kxwh)用于未產(chǎn)生VIII因子抑制物A型血友病成人及兒童患者治療的補充新藥申請（sBLA），并授予其優(yōu)先審評。sBLA是基于臨床三期HAVEN 3的數(shù)據(jù)制定的。預(yù)計FDA將在2018年10月4日前作出批準(zhǔn)決定。
羅氏首席醫(yī)學(xué)官及全球產(chǎn)品開發(fā)負責(zé)人Sandra Horning博士表示：“A型血友病患者在控制病情方面可能面臨重大挑戰(zhàn)，他們可能需要適應(yīng)日常生活以避免流血和適應(yīng)性治療。我們相信，F(xiàn)DA決定優(yōu)先審查Hemlibra，這突顯出它有潛力提高不含VIII因子抑制劑患者的護理標(biāo)準(zhǔn)，并通過提供更靈活的皮下劑量選擇來幫助減輕治療負擔(dān)。我們期待與FDA合作，盡快將Hemlibra帶給所有A型血友病患者。”
在HAVEN 3研究中，每周或每兩周接受Hemlibra預(yù)防的12歲及以上血友病成人和青少年，與未接受預(yù)防的人相比，出血分別減少96%(p<0.0001)及97%(p<0.0001)。
在另一項亞組中，研究對象為在非介入性研究中曾接受VIII因子預(yù)防現(xiàn)轉(zhuǎn)而使用Hemlibra的患者，該亞組可以對兩種預(yù)防方案進行病人內(nèi)比較。根據(jù)患者內(nèi)部的比較，Hemlibra在治療后的出血減少了68%(p<0.0001)，成為第一種效果優(yōu)于先前標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防藥物的治療方案。
在HAVEN 3項研究中，未發(fā)現(xiàn)與Hemlibra有關(guān)的嚴重不良事件(AEs)，且最常見的AEs與先前的研究一致。在本次研究中，5%及以上的人最常見的AEs是注射部位反應(yīng)、關(guān)節(jié)疼痛(關(guān)節(jié)痛)、常見感冒癥狀(鼻咽炎)、頭痛、上呼吸道感染和流感。HAVEN 3研究的結(jié)果已于五月份在2018年世界血友病聯(lián)合會世界大會上發(fā)表。
除了本次優(yōu)先審評認定，F(xiàn)DA于2018年4月批準(zhǔn)了Hemlibra用于不含VIII因子抑制物A型血友病治療的突破性療法認定。HAVEN 3研究的數(shù)據(jù)也已提交至歐洲藥品管理局用于上市審批。
2017年11月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Hemlibra作為常規(guī)預(yù)防手段，用于預(yù)防或減少產(chǎn)生了VIII因子抑制物A型血友病成人和兒童患者的出血頻率。Hemlibra最近也被世界其他國家的監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)，其中包括歐盟委員會在2018年2月批準(zhǔn)了該藥物用于產(chǎn)生了VIII抑制物A型血友病患者出血發(fā)作的常規(guī)預(yù)防。
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