Cyprium Therapeutics是美國生物技術(shù)公司Fortress Biotech旗下公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新的療法用于銅代謝紊亂疾病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予CUTX-101（銅組氨酸注射液）治療還未表現(xiàn)出顯著臨床進(jìn)展的典型Menkes氏綜合征（MD）的快速通道地位。
MD又稱卷發(fā)綜合征，這是一種由銅轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白ATP7A基因突變引起罕見先天性銅代謝異常疾病，由其遺傳方式為X連鎖隱性遺傳，在新生兒中的發(fā)病率約為10萬分之一。生化方面，MD患者血液和大腦中銅含量低，兒茶酚胺水平異常。MD的臨床特征包括頭發(fā)稀疏/脫毛、發(fā)育停滯、結(jié)締組織問題以及嚴(yán)重的神經(jīng)癥狀（例如，癲癇）。典型MD患兒出生時可正常，多在2-4個月開始出現(xiàn)嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)退化表現(xiàn)，且通常在3歲之前死亡。較輕微的ATP7A突變與其他疾病相關(guān)，包括枕角綜合征（occipital horn syndrome）和ATP7A相關(guān)遠(yuǎn)端運(yùn)動神經(jīng)病。
MD于1962年由Menkes等首先報道。目前，沒有治療MD的藥物。FDA的快速通道項目旨在加速針對嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。實驗性藥物獲得快速通道地位，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動，在提交新藥申請（NDA）后也可能會獲得FDA的優(yōu)先審查。
CUTX-101是一種皮下注射的銅組氨酸制劑，旨在補(bǔ)充MD患者血液和大腦中的銅水平。來自I/II期臨床研究的數(shù)據(jù)顯示，采用CUTX-101對MD患者進(jìn)行及早治療可有效改善神經(jīng)發(fā)育結(jié)果及生存。目前，CUTX-101正處于III期臨床開發(fā)。
除了CUTX-101之外，Cyprium公司也在開發(fā)一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法AAV-ATP7A，該療法旨在向MD患者中遞送正確版本的ATP7A基因。在美國，F(xiàn)DA已授予CUTX-101和AAV-ATP7A的孤兒藥資格。
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