在一項極為重要的第三階段研究中，Acceleron及其合作伙伴Celgene再次發(fā)布了潛在重磅炸 彈藥物luspatercept的積極數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示該藥物在β地中海貧血的關(guān)鍵研究中取得了成功。
研究人員表示，luspatercept在BELIEVE研究中取得了成功，接受治療后患者達到了紅細胞反應(yīng)的主要終點，具有高度統(tǒng)計學(xué)意義的改善。與安慰劑相比，紅細胞（RBC）輸血負荷至少比基線降低了33％，在第13周至第24周的連續(xù)12周的方案定義期間減少至少2個單位。患有β-地中海貧血這種遺傳病的人通常需要每月輸血來預(yù)防致命性貧血。更重要的是，他們還需要鐵螯合療法來排除輸血可能導(dǎo)致的鐵負荷（鐵的堆積往往是這些患者的主要窒息原因）。
Acceleron和Celgene計劃在2019年上半年在美國和歐洲提交luspatercept的上市申請。受此利好消息影響，Celgene的股票在周四盤后交易中上漲了1.2%，Acceleron XLRN 上漲了11%。Celgene公司歷來的優(yōu)勢治療領(lǐng)域都是血液學(xué)疾病。Luspatercept如果可以有延長生命期的治療潛力的話，將繼續(xù)為Celgene血液學(xué)領(lǐng)域優(yōu)勢地位做出貢獻。Celgene認為該藥物是繼Revlimid和 Pomalyst之后的又一款重磅藥物。Celgene首席醫(yī)療官Jay Backstrom說，“幾十年來，成人β-地中海貧血的管理僅限于輸血和鐵螯合。減少輸血負擔(dān)是患有這種罕見和使人衰弱的血液病的患者向前邁出的重要一步。”
Luspatercept目前進行著兩項后期階段的臨床研究，其中一項是用于骨髓增生異常綜合征的治療研究。就在上月底，Celgene宣布旗下貧血藥物luspatercept在骨髓增生異常綜合征III期試驗中達到了主要和次要終點。試驗結(jié)果顯示luspatercept能夠顯著減少骨髓增生異常綜合征（MDS）患者對輸血的需求。
雖然該公司宣布的細節(jié)不多，但它確實記錄了該藥物Medalist試驗達到了其主要終點和兩個次要終點。最重要的是，與安慰劑相比，luspatercept可以至少在連續(xù)8周內(nèi)不需要紅細胞輸血，患者可以獲得高度統(tǒng)計學(xué)上的顯著改善。美國Celgene公司全球市場部總裁NadimAhmedNadim Ahmed表示這兩項研究的臨床入組工作完全超出公司的期望，因為研究者和患者對于參加藥物的臨床試驗無不表現(xiàn)出很高的興奮度。Celgene預(yù)計在2019年可以獲得該藥物的上市批準。
Luspatercept(ACE-536)是一種新型融合蛋白，可阻斷TGF β超家族紅細胞生成抑制劑，為值得探索的新治療方案。該Ⅱ期、多中心的、開放性的劑量探索試驗 (PACE-MDS) 以及長期擴展試驗納入IPSS評分為低危和中危 - 1的MDS患者，以及非增殖性慢性粒單核白血病患者白細胞數(shù)量。Acceleron和Celgene之間關(guān)于這種貧血癥藥物（最初被稱為ACE-536）的合作最早可以追溯到7年前，當(dāng)時Celgene為此支付了2500萬美元，里程碑付款達到了2.17億美元。
去年10月，Celgene宣布將終止其克羅恩疾病藥物、口服SMAD7反義RNA藥物mongersen的兩個三期臨床試驗（RESOLVE 和其延伸試驗 SUSTAIN ），另一個尚未招募病人的三期臨床DEFINE也將取消。這個藥物在另一種主要IBD、潰瘍性結(jié)腸炎二期臨床尚在進行中。受此消息影響，Celgene股票暴跌11%，百億市值灰飛煙滅。今年3月，旗下藥物ozanimod被美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式拒絕，該藥物是該公司最富期待的后期藥物。在這之后，有分析人士指出Celgene后期產(chǎn)品線中的luspatercept 必須取得積極的結(jié)果，才能幫助公司度過難關(guān)。
Celgene此前發(fā)布的一些不穩(wěn)定財務(wù)狀況令市場震驚和擔(dān)憂，但通過收購Juno和成為CAR- T療法領(lǐng)導(dǎo)者的前景，投資者似乎對此保持了理智的態(tài)度。Celgene首席醫(yī)療官Jay Backstrom表示：“貧血藥物luspatercept三期Medalist試驗的結(jié)果表明，luspatercept 作為紅細胞成熟劑用于治療低至中危骨髓增生異常綜合征患者的慢性貧血的潛在臨床益處。 ”
過去5年時間里，生物科技公司Celgene的股票上漲了280%，這樣的漲幅表現(xiàn)優(yōu)于任何一家市值超過5000萬美元的生物科技公司的股票表現(xiàn)。Celgene公司過去幾年的業(yè)績主要來自于公司的4款藥物：Revlimid（來那度胺）, Pomalyst（泊馬度胺）, Otezla（阿普斯特）和Abraxane（白蛋白結(jié)合型注射用紫杉醇），這4款藥物在未來將依舊為公司帶來良好收入，尤其是Revlimid有成為世界最暢銷藥物的潛力。
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