今天，一家初創(chuàng)生物技術(shù)公司——Neuraly宣布開(kāi)發(fā)用于神經(jīng)退行性疾病如帕金森病和阿茲海默病的治療藥物。該公司的研發(fā)產(chǎn)品管線以NLY01為核心。NLY01是一種強(qiáng)效的腦滲透性長(zhǎng)效胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）激動(dòng)劑，有望成為阿茲海默病和帕金森病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的神經(jīng)保護(hù)劑，預(yù)計(jì)將于2018年開(kāi)始進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)。Neuraly同時(shí)還宣布完成了3600萬(wàn)美元的A輪融資，領(lǐng)投方為D＆D Pharmatech，還包括Smilegate Investment、InterVest、LB Investment、Magna Investment、Geon Investment和Dongkoo Bio＆Pharma參與投資，另有兩家美國(guó)基金Octave Life Sciences和Maryland Venture Fund也參與了這輪融資。隨著融資完成，多位投資方代表加入了公司董事會(huì)。
Neuraly成立于2016年，其核心技術(shù)來(lái)源于美國(guó)約翰·霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院（Johns Hopkins School of Medicine）細(xì)胞工程研究所Ted Murray Dawson教授的研究成果，且已獲得該研究成果的獨(dú)家專(zhuān)利許可。Ted Murray Dawson教授是帕金森病等神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的世界級(jí)專(zhuān)家，科研成就斐然。公開(kāi)資料顯示，他在Science、Nature、Cell等著名期刊發(fā)表學(xué)術(shù)論文數(shù)百篇，是2002-2012年期間全球引用次數(shù)的五位神經(jīng)科學(xué)家之一，獲美國(guó)國(guó)家專(zhuān)利18項(xiàng)，并多次榮獲皇家國(guó)際獎(jiǎng)?wù)?、老年疾病醫(yī)生獎(jiǎng)、世界影響力精英科學(xué)家獎(jiǎng)以及美國(guó)醫(yī)師獎(jiǎng)等。值得注意的是，今年5月消息，中南大學(xué)湘雅醫(yī)院宣布聘任Ted Murray Dawson教授為中南大學(xué)湘雅醫(yī)院榮譽(yù)杰出教授。
Ted Murray Dawson教授（圖片來(lái)源：美國(guó)約翰·霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院官網(wǎng)）
研究數(shù)據(jù)表明，神經(jīng)系統(tǒng)中神經(jīng)膠質(zhì)小室（glial compartment）在帕金森癥和阿茲海默病等神經(jīng)退行性疾病的發(fā)病機(jī)制中的關(guān)鍵作用?；罨男∩窠?jīng)膠質(zhì)細(xì)胞對(duì)受影響區(qū)域的神經(jīng)元細(xì)胞會(huì)產(chǎn)生直接**作用，并誘導(dǎo)星形神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞分化為神經(jīng)**A1星形膠質(zhì)細(xì)胞，進(jìn)一步加劇了膠質(zhì)激活的的神經(jīng)**作用。
NLY01是一種強(qiáng)效的腦滲透性長(zhǎng)效胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）激動(dòng)劑。大家知道，GLP-1R激動(dòng)劑是一種安全性的藥物，且已經(jīng)有藥物被批準(zhǔn)。通過(guò)臨床前動(dòng)物模型研究發(fā)現(xiàn)，NLY01可以通過(guò)抑制小神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞活化和A1神經(jīng)**星形膠質(zhì)細(xì)胞的形成，來(lái)預(yù)防神經(jīng)元細(xì)胞的死亡。因此，使用NLY01治療可以減緩疾病進(jìn)展，改善運(yùn)動(dòng)和認(rèn)知功能，延長(zhǎng)了帕金森病小鼠的壽命。相關(guān)研究成果最近發(fā)表在Nature Medicine上。
Neuraly公司有了這筆融資，將加速該研究成果的轉(zhuǎn)化，推進(jìn)NLY01項(xiàng)目進(jìn)入臨床。據(jù)悉， 除了NLY01外，該公司的產(chǎn)品線里面還有另外兩個(gè)針對(duì)神經(jīng)退行性疾病互補(bǔ)機(jī)制的早期候選藥物。
Neuraly聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Seulki Lee博士(圖片來(lái)源：LinkedIn)
“目前，沒(méi)有任何治療可以逆轉(zhuǎn)、停止甚至減緩帕金森病和阿茲海默病等疾病的神經(jīng)變性?，F(xiàn)有的治療方法只能暫時(shí)改善運(yùn)動(dòng)和認(rèn)知功能，但隨著時(shí)間的推移，這些方法的治療效果也會(huì)變得越來(lái)越差。”Neuraly聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Seulki Lee博士表示： “我們相信，在科學(xué)的支持下，NLY01作為一種潛在的疾病修飾療法，能夠減緩這些疾病的發(fā)展。”Seulki Lee博士是約翰·霍普金斯大學(xué)Kimmel癌癥中心成員，他的研究小組也專(zhuān)注于探索神經(jīng)退行性疾病中的GLP-1信號(hào)傳導(dǎo)、纖維化疾病以及癌癥中的TRAIL信號(hào)傳導(dǎo)，以開(kāi)發(fā)新型療法。
Neuraly聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Viktor Roschke博士補(bǔ)充說(shuō)：“我們期望NLY01成為帕金森病的開(kāi)創(chuàng)性治療方法。目前這款產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)是低風(fēng)險(xiǎn)的，因?yàn)槲覀冊(cè)谂R床前模型中已經(jīng)看到前所未有的療效，且在類(lèi)似的分子類(lèi)別中具有良好的安全性表征。期待在今年晚些啟動(dòng)NLY01進(jìn)入臨床試驗(yàn)。”
參考資料
[1]Startup Neuraly Raises $36M to Bring Potential Disease-Modifying Treatments to Patients with Parkinson’s Disease
[2]Startup Neuraly Launches with $36 Million: Targets Neurodegenerative Diseases
原標(biāo)題：A輪融資3600萬(wàn)美元，初創(chuàng)公司開(kāi)發(fā)帕金森病和阿茲海默病新療法
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