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CPHI制藥在線 資訊 美國2至5歲兒童囊性纖維化藥物獲批

美國2至5歲兒童囊性纖維化藥物獲批

作者:范東東  來源:新浪醫(yī)藥新聞
  2018-08-09
Vertex制藥近日宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準旗下ORKAMBI(lumacaftor / ivacaftor)用于2至5歲兒童囊性纖維化(CF),這一批準也使得該藥物成為美國第一種被批準用于治療2至5歲兒童CF的藥物。

       Vertex制藥近日宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準旗下ORKAMBI(lumacaftor / ivacaftor)用于2至5歲兒童囊性纖維化(CF),這一批準也使得該藥物成為美國第一種被批準用于治療2至5歲兒童CF的藥物。

       ORKAMBI是一種口服顆粒,由CFTR增效劑Kalydeco(ivacaftor)和CFTR矯正劑lumacaftor組成,共有兩種劑量選擇(lumacaftor100mg/ivacaftor125mg,lumacaftor150mg/ivacaftor188mg),兒童CF患者可根據體重選擇不同的劑量。這種口服顆粒需要服用2至4周。

       Vertex執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)療官Reshma Kewalramani博士表示,“此次批準使2至5歲的美國兒童CF患者首次獲得接受藥物治療的機會,我們認為盡早治療疾病非常重要,這一批準是為所有CF患者提供有效藥物的重要里程碑。”

       此次批準是基于60名患者的3期開放標簽安全性研究,24周的研究顯示,ORKAMBI的安全性及耐受性良好,安全性與6歲及以上患者試驗中獲得的安全性相似。治療效果方面,第24周觀察到了汗液 氯化物的改善,次要終點汗液 氯化物從基線平均降低(31.7mmol / L; 95%CI:-35.7,-27.6,n = 49)。研究人員還看到了關鍵生長參數(shù)的變化,這也是研究中的次要終點。

       最常見的不良事件(≥30%)是咳嗽(63%);大多數(shù)不良事件的嚴重程度為輕度或中度。4名患者出現(xiàn)嚴重不良事件(2例肺部惡化,1例胃腸炎,1例便秘),3例因治療后出現(xiàn)不良事件或肝功能檢查升高而停止治療。研究的詳細報告于2018年6月第41屆歐洲囊性纖維化學會會議上公布。

       CF是由囊性纖維化跨膜電導調節(jié)因子(CFTR)基因突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕見遺傳性疾病,該病困擾著全球約7萬人。CFTR蛋白通常調節(jié)細胞膜的離子運輸,基因突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷,某些器官黏液層的黏度將變稠。該病的一個主要特征是呼吸道積聚厚厚的黏液,導致呼吸困難及反復感染。

       兒童明尼蘇達州醫(yī)院和首席研究員的囊性纖維化項目醫(yī)學主任John McNamara博士說,“囊性纖維化是一種全身性、多器官的進行性疾病,患者往往從出生就受到疾病的困擾。研究表明,服用ORKAMBI可改善2歲患者CF疾病進展結果。這項批準是一項重大進展,這使得醫(yī)生能夠比以往更早地為兒童患者開始治療。”

       2015年,ORKAMBI被批準用于12歲及以上年齡、攜帶F508del突變的CF患者,F(xiàn)508del突變可引起一種異常蛋白的產生,這種異常蛋白能導致人體內水分與氯化物的轉運發(fā)生紊亂。攜帶該兩種拷貝突變(一種從父母遺傳而來)是CF的主要因素。

       ORKAMBI中的組分Kalydeco是全球首個CF靶向治療藥物,于2012年在歐美上市,治療攜帶不同CFTR突變的CF患者。近年來,Kalydeco適用人群穩(wěn)步擴大,前景一片光明。據估計,在美國約有3萬例CF患者,攜帶雙拷貝F508del突變的患者約占一半左右,其中12歲及以上患者約為8500例。由于ORKAMBI的目標群體是CF群體中最為龐大的雙拷貝F508del群體,因此該藥的商業(yè)前景不可限量。

       文章參考來源:FDA Approves ORKAMBI®(lumacaftor/ivacaftor) as First Medicine to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis for Children Ages 2-5 Years with Most Common Form of the Disease

       

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