要預測藥物的發(fā)展趨勢并不容易，尤其是免疫學和基因工程領域突破性的技術進展，讓制藥公司對待新藥的方式發(fā)生了巨大變化，這些更是難以預測。4-5年前，免疫學方面的早期研究已然產生巨大的效果，到2017年，美國FDA已經(jīng)迅速批準了兩種嵌合抗原受體（CAR-T）細胞療法：吉利德的Yescarta (axicatagene ciloleucel)、諾華的Kymriah (tisagenlecleucel)。近日，科普網(wǎng)站Science Trends提出了幾種生物技術的前沿領域，以供參考：
具有特定生物標記物的創(chuàng)新免疫療法
許多公司無疑會開發(fā)出其他新的免疫療法，特別是如果他們專注于不同類型的癌癥標志物。yescarta和kymriah都針對CD 19蛋白，它們是的例子。但去年年底，斯坦福大學、醫(yī)學院和國家癌癥研究所的研究人員發(fā)現(xiàn)了另一種癌癥表面分子CD 22。毫無疑問，各公司將投入資源開發(fā)以CD 22為重點的免疫腫瘤學療法，甚至可能同時開發(fā)CD 19和CD 22的靶向分子。下一代免疫腫瘤學方法將著眼于提高它們的工作效率，并將副作用降到。
通用型CAR-T
免疫腫瘤學的宗旨是開發(fā)通用型CAR-T產品。目前的方法屬于勞動密集型：病人的血液被送到實驗室，在那里進行工程化，使其專門針對病人的特定癌細胞，然后再送回病人醫(yī)生那里，由醫(yī)生將工程細胞重新注入患者體內。Juno公司和新基在這一領域處于領先地位，它們致力于開發(fā)一種更通用的、現(xiàn)成的CAR-T產品。
反義寡核苷酸
核酸治療也是一個大的、相對較新的領域，其中很受關注領域是反義寡核苷酸。報道指出，“2016年全球共批準了兩款首創(chuàng)的反義RNA藥物，Sarepta Therapeutics用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的Exondys 51 (eteplirsen)和百鍵/Ionis公司治療脊柱肌萎縮的Spinraza (nusinersen)，這兩種疾病都是罕見的遺傳性疾病。
基因療法
到目前為止，基因療法還不太成功。從許多方面看，Sarepta的Exondys 51是一種基因療法，會導致細胞“跳過”缺失，產生被截短但有功能的蛋白版本。肌營養(yǎng)不良蛋白基因太大，不能用目前的載體技術完全轉移。
另外2016年5月在歐洲被批準的一種基因療法是葛蘭素史克的Strimvelis，用于治療腺苷脫氨酶缺乏癥引起的嚴重聯(lián)合免疫缺陷。2018年4月，GSK將其罕見疾病基因治療組合轉移到Orchard公司，其中包括Strimvelis、兩個晚期臨床階段用于異染性白質營養(yǎng)不良（MLD）和Wiskott Aldrich綜合征治療項目，及一個臨床階段β地中海貧血治療項目。
2017年12月，美國FDA批準了Spark公司的Luxturna (voretigene neparvovec)，這是一種針對患有RPE65基因突變的視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良癥兒童及成人的基因療法。視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良會導致嚴重的視力損害和最終失明。該療法是美國批準的第三種基因療法。
再生醫(yī)學
報道還提到再生醫(yī)學是一種發(fā)展趨勢，再生醫(yī)學療法通常由分化或特殊細胞與某種支架組合而成。到目前為止，該領域的四種組織產品已獲批準：用于改善成人中至重度鼻唇溝皺紋的LAVIV (azficel-T)；用于修復膝關節(jié)癥狀性軟骨缺損的Carticel (組織工程軟骨)；用于牙齦疾病的GINTUIT(牛膠原中培養(yǎng)的角質形成細胞和成纖維細胞)；用于膝關節(jié)軟骨修復的MACI(豬膠原膜上的自體軟骨細胞)。
RNAi
另一個可能備受關注的領域是RNA干擾(RNAi)。8月10日，美國FDA批準Alnylam制藥Onpattro (patisiran)用于治療成人遺傳性轉胸腺肽介導的淀粉樣變的多發(fā)性神經(jīng)?。╤ATTR）。hATTR是一種罕見的疾病，影響到全世界大約5萬人。除了多發(fā)性神經(jīng)病變或周圍神經(jīng)變性外，這種疾病還會導致嚴重的殘疾，包括喪失行走能力和心功能下降。
這是第一個也是唯一一個被批準的RNAi療法。
RNAi由研究人員Andrew Fire和Craig Mello在20年前發(fā)現(xiàn)，于2006年因此獲得諾貝爾獎。該技術基本的前提是通過RNAi“沉默”基因，讓它們不會產生它們編碼的蛋白質。大多數(shù)藥物是在有問題蛋白質存在或積累后再進行治療。RNAi則首先阻止這些蛋白質的產生。
信使核糖核酸(mRNA)技術
在相關工作中，信使核糖核酸(mRNA)也有可能革新治療學。Moderna Therapeutics是該方向最受矚目的公司，但他們還沒有產品獲批。mRNA的工作是將遺傳信息從DNA傳送到核糖體，提供DNA編碼的最終蛋白質的氨基酸序列。在Moderna公司的技術平臺上，該公司工程化mRNA，使其提供想讓細胞產生的任何蛋白質編碼，最后可以將這些細胞轉化為**或藥物。該公司目前正在開發(fā)19種療法，其中10種正在進行人體臨床試驗。
文章、圖片參考來源：Taking a Look at Trends in Biotherapeutics
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