Alexion Pharmaceuticals今日宣布其針對陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的在研長效C5補體抑制劑ALXN1210的生物制劑許可申請（BLA）已獲得FDA頒發(fā)的優(yōu)先審評資格。本次批準基于兩項嚴謹?shù)?期臨床試驗數(shù)據(jù)。在獲得罕見疾病優(yōu)先審評憑證后，ALXN1210原先為期12個月的審批時間將縮短至8個月，目標批準日期（PDUFA）為2019年2月18日。這對等待新藥的PNH患者來說無疑是一大喜訊。
PNH是一種極為罕見的慢性、進行性、衰弱性血液疾病，可能會危及生命。PNH可以在沒有預警的情況下，發(fā)生于任一種族、背景、年齡和性別的患者。平均發(fā)病年齡為30歲出頭，通常無法識別，延遲診斷時間從1年到10年以上不等。慢性、不受控制的免疫系統(tǒng)補體級聯(lián)激活會導致PNH患者產(chǎn)生溶血、貧血、疲勞、深色尿液和呼吸急促等癥狀。其中慢性溶血破壞性的后果是形成血栓，可能導致重要器官受損，甚至過早死亡。約三分之一的PNH患者在確診后五年內(nèi)無法存活。PNH在患有再生障礙性貧血（AA）和骨髓增生異常綜合征（MDS）的患者中更為常見。在某些不明原因的血栓患者中，PNH也可能是潛在的病因。面對如此危險的罕見疾病，患者們急需一款有效的新藥。
ALXN1210是一款由Alexion公司發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的創(chuàng)新長效C5抑制劑，可抑制人體免疫系統(tǒng)補體級聯(lián)中的C5蛋白。當該系統(tǒng)以不受控制的方式被激活時，可能會引起如PNH、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）及抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性重癥肌無力（MG）等嚴重超罕見血液疾病。在面向PNH初治患者（未接受過補體抑制劑治療）及接受穩(wěn)定Soliris（eculizumab）治療患者的3期試驗中，每8周接受一次ALXN1210靜脈注射的療法對比每2周接受一次Soliris靜脈注射的療法顯示出了非劣效性，且試驗達到了支持ALXN1210的所有主要終點及關(guān)鍵次要終點。目前ALXN1210正在進行一項面向aHUS初治患者的3期試驗評估。在該試驗中，患者每8周接受一次靜脈注射。除此之外，Alexion公司還計劃進行面向PNH患者及aHUS患者的每周接受一次皮下注射的3期試驗。
“我們正與FDA合作以期順利完成審評，”Alexion公司執(zhí)行副總裁兼研發(fā)主管John Orloff博士說：“這是PNH有史以來規(guī)模的一次綜合性3期發(fā)展項目。我們用11年證明了Soliris的療效及安全性，且擁有長達25年的引領(lǐng)補體生物學的經(jīng)驗，我們有信心將ALXN1210打造為面向PNH患者的新標準療法。”
ALXN1210若通過審批，將成為首個且唯一一個面向PNH患者的長效補體抑制劑，提供立即且完全的C5補體蛋白抑制作用，且可以持續(xù)8周之久。ALXN1210的3期臨床發(fā)展項目是有史以來規(guī)模的針對PNH的3期項目，參與試驗的患者達到440名，包括初治患者及使用Soliris穩(wěn)定且轉(zhuǎn)換為ALXN1210的患者。試驗的頂線結(jié)果已于Alexion公司2018年3月及4月的新聞稿中發(fā)布。ALXN1210此前已獲得孤兒藥資格（ODD），用于面向美國及歐盟的PNH患者的治療，以及面向美國aHUS患者的皮下治療。Alexion公司于2018年6月18日及28日分別向美國和歐盟提交監(jiān)管申請，并且計劃于2018年下半年在日本提交新藥申請（NDA）。
我們祝賀ALXN1210獲得優(yōu)先審評資格，并期待新藥能早日通過審評，為患者帶來福音。
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