百時美施貴寶（BMS）宣布FDA接受了該公司為Sprycel（dasatinib，達(dá)沙替尼）遞交的補(bǔ)充上市申請。它將與化療聯(lián)用，用于治療新確診的費城染色體陽性（Ph+）的急性淋巴性白血病（ALL）兒童患者。FDA有望在2018年12月29日之前做出回復(fù)。
Ph+ ALL是ALL這一常見兒童癌癥中的罕見亞型，約占所有兒童ALL患者的3-4%。Ph+ ALL與標(biāo)準(zhǔn)ALL的區(qū)別在于，Ph+ ALL患者攜帶的一個突變將兩個通常不在一起的BCR和ABL基因融合在一起。這種被稱為“費城染色體”的BCR-ABL基因編碼的BCR-ABL蛋白具有不受調(diào)控的酪氨酸激酶活性，可以促使白細(xì)胞癌變。費城染色體在成人ALL中更為常見，同時它也是另一種更為常見的成人白血病——慢性粒細(xì)胞白血?。–ML）的主要原因。Ph+ ALL兒童患者目前的標(biāo)準(zhǔn)療法是使用酪氨酸激酶抑制劑，如伊馬替尼（imatinib）與化療相結(jié)合，患者生存率約為70%，而大多數(shù)ALL兒童患者的生存率超過85％。
對伊馬替尼耐藥機(jī)制的理解導(dǎo)致了新型BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑的開發(fā)，達(dá)沙替尼是一種很有潛力的新一代抑制劑。它比伊馬替尼強(qiáng)約300倍，此外還可以抑制SRC家族激酶。達(dá)沙替尼于2006年獲得FDA首批，用于治療處于慢性期的Ph+ CML（Ph+CML-CP）成人患者，這些患者對包括伊馬替尼在內(nèi)的前期療法具有耐藥性或不耐受性。此后，達(dá)沙替尼獲得FDA批準(zhǔn)用于治療Ph+ ALL，以及新確診的Ph+CML-CP成人患者。達(dá)沙替尼已在50多個國家獲得批準(zhǔn)用于這些適應(yīng)癥。FDA和歐盟委員分別于2017年11月和2018年7月，批準(zhǔn)將達(dá)沙替尼的適應(yīng)癥擴(kuò)大到Ph+ CML-CP兒童患者。
此次BMS遞交的申請是基于正在進(jìn)行的CA180-372（NCT01460160）臨床2期試驗的數(shù)據(jù)。該試驗旨在評估針對新確診的Ph+ ALL兒童患者，在berlin-frankfurt-münster基礎(chǔ)化療療程中，引入達(dá)沙替尼治療的有效性。75名患者接受最長達(dá)兩年的標(biāo)準(zhǔn)化療加達(dá)沙替尼治療。此后，患者被跟蹤長達(dá)5年，以了解他們在治療后的表現(xiàn)。
BMS血液病研發(fā)負(fù)責(zé)人Jefferey Jackson博士說：“去年達(dá)沙替尼獲批用于治療Ph+ CML兒童患者，標(biāo)志著它開始成為合適兒童患者的重要治療選擇。治療Ph+ ALL方面的這一最新里程碑，進(jìn)一步體現(xiàn)了BMS挖掘達(dá)沙替尼治療不同類型兒童白血病的潛力，并為這些弱勢兒童患者群體提供潛在新療法的承諾。”
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