2018年8月27日CAR-T療法迎來(lái)一個(gè)好消息，諾華（Novartis）和吉利德（Gilead）分別宣布?xì)W盟批準(zhǔn)其各自的CAR-T產(chǎn)品Kymriah和Yescarta上市，但隨后英國(guó)國(guó)家健康和保健醫(yī)學(xué)研究所（NICE）以Yescarta售價(jià)昂貴、不具備成本效益不推薦其作為首選療法，且不納入報(bào)銷(xiāo)體系中，高價(jià)成為CAR-T療法在歐洲銷(xiāo)售的障礙。
（圖片來(lái)源于醫(yī)麥克）
2017年，兩款CAR-T療法相繼獲得FDA批準(zhǔn)上市，分別為Novartis的Kymriah（Tisagenlecleucel，CTL019）和Gilead旗下Kite的Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）。時(shí)隔一年后，2018年8月27日，Kymriah和Yescarta同時(shí)獲得歐盟批準(zhǔn)在歐洲上市銷(xiāo)售！
這兩款CAR-T療法獲批的適應(yīng)癥分別為，Kymriah：B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且病情難治，或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者；復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者（先前接受過(guò)兩次或以上的系統(tǒng)治療），Yescarta：先前接受過(guò)兩次或以上系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性DLBCL和原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）的成年患者。
CAR-T療法Kymriah和Yescarta均為患者定制性產(chǎn)品，從收集免疫細(xì)胞，到實(shí)驗(yàn)室基因改造，再到回輸給患者，整個(gè)過(guò)程十分復(fù)雜，導(dǎo)致治療成本很高。定制化CAR-T療法特殊的治療過(guò)程決定其高昂的費(fèi)用，因此能夠大大縮短產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)時(shí)間、更具成本效益的同種異體通用型CAR-T療法已成為當(dāng)前的發(fā)展趨勢(shì)，并且已經(jīng)有公司將通用型CAR-T產(chǎn)品推進(jìn)到臨床I期研究中。
最初外界對(duì)Kymriah的預(yù)測(cè)定價(jià)約為60萬(wàn)美元，上市后的實(shí)際價(jià)格為47.5萬(wàn)美元，另外Yescarta的售價(jià)為37.3萬(wàn)美元，被稱(chēng)為有史以來(lái)發(fā)明的最昂貴療法，兩者高昂的定價(jià)成為其在歐洲推廣的障礙。
8月27日Kymriah和Yescarta獲批在歐洲上市后不久，英國(guó)NICE就Yescarta做出回應(yīng)，表示Yescarta在治療DLBCL過(guò)程中展現(xiàn)出"高應(yīng)答率、總生存期和無(wú)進(jìn)展生存期"，很認(rèn)同Yescarta的治療效果。
但是，NICE認(rèn)為在單壁試驗(yàn)ZUMA-1中沒(méi)有直接的數(shù)據(jù)將Yescarta與補(bǔ)救性化療（DLBCL的支持性治療）的療效進(jìn)行比較，也就是說(shuō)與補(bǔ)救性化療相比，Yescarta的收益性并沒(méi)有直接明顯的體現(xiàn)，同時(shí)希望Gliead可以提供直接對(duì)比性的數(shù)據(jù)。Yescarta的定價(jià)高達(dá)37.3萬(wàn)美元，遠(yuǎn)高于NICE認(rèn)定的具有成本效益（Cost-Effectiveness）的價(jià)格5萬(wàn)法郎（6.5萬(wàn)美元），這一價(jià)格門(mén)檻是NICE用來(lái)評(píng)定是否將新藥納入國(guó)家衛(wèi)生服務(wù)部（NHS）的報(bào)銷(xiāo)體系的標(biāo)準(zhǔn)。也就是說(shuō)，NICE目前并不推薦Yescarta作為治療DLBCL的首選治療產(chǎn)品，同時(shí)也不會(huì)將其納入報(bào)銷(xiāo)體系中！
針對(duì)NICE的這一初步評(píng)定結(jié)果，Gliead在郵件聲明中表示將與NICE進(jìn)行對(duì)話確定適合Yescarta的比較性治療，從而使Yescarta惠及英國(guó)患者。Gliead表示，"我們首要考慮的是讓英國(guó)患者盡快地接受Yescarta治療，相信我們很快就會(huì)與NICE達(dá)成協(xié)議。"
NICE提到目前的評(píng)估結(jié)果并不是最終決定，2018年9月18日將會(huì)公布最終結(jié)果，在此期間NICE將會(huì)持續(xù)收集外界關(guān)于其草稿版評(píng)估報(bào)告的意見(jiàn)與建議。另外，關(guān)于NICE正在對(duì)Kymriah進(jìn)行審核，還沒(méi)有得出結(jié)論。
參考來(lái)源：
1. Appraisal consultation document：Axicabtagene ciloleucel for treating diffuse large B-cell lymphoma and primary mediastinal B-cell lymphoma after 2 or more systemic therapies；
2. UK's NICE judges Yescarta too pricey, dealing blow to Gilead；
3. Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy；
附圖（來(lái)源于參考3）
作者簡(jiǎn)介：知行，生物化工碩士，從事細(xì)胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關(guān)注國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái)，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
