喜訊，近日罕見病全球生物技術領導者shire公司研發(fā)的lanadelumab喜獲FDA批準，用于預防12歲及以上患有罕見的遺傳性血管水腫（HAE）患者的血管水腫發(fā)作。Lanadelumab 是一款全人源單克隆抗體，此次lanadelumab獲批使其成為首個治療HAE的單抗藥物。它通過特異性結合并抑制血漿激肽釋放酶來發(fā)揮其作用，將為HAE患者提供一個控制疾病發(fā)作的新選擇。
HAE是一種罕見遺傳病，全球每 1 萬到 5 萬人中約有 1 人患病。它會導致身體不同部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉嚨）不斷發(fā)生水腫（腫脹），如若阻塞氣道將會危及生命，而且此病患者平均每年需要休學或休班 20 天。目前已有多款HAE治療藥物上市，知名市場調研機構EvaluatePharma預測其銷售額如下圖，其中Ruconest已申請預防性治療HAE。
Lanadelumab是Shire在2015年以65億美元的價格收購Dyax獲得的，它是一種皮下給藥制劑，半衰期約為14天，已于今年2月被FDA授予優(yōu)先審評認定資格，并且今年3月就獲得了歐洲藥物管理局（EMA）的批準上市許可申請。除此之外，澳大利亞藥物管理局授予了該藥物優(yōu)先審評和孤兒藥地位，加拿大衛(wèi)生部也優(yōu)先審評受理了其新藥申請（NDS）。
此次Lanadelumab獲批是基于4項臨床研究的數(shù)據(jù)，包括關鍵性III期療效和安全性研究HELP及其擴展研究的中期數(shù)據(jù)。HELP是迄今為止在HAE領域內開展的規(guī)模的預防性研究，共有125例12歲及以上的I/II型HAE患者入組，其研究結果顯示每2周一次皮下注射300毫克lanadelumab會使HAE發(fā)作平均頻率降低87%。而且一個探索性終點顯示在試驗穩(wěn)定期（70-182天），HAE發(fā)作頻率降低91%，其中10名患者中的8名達到無發(fā)作狀態(tài)，但該研究終點有待進一步確認。在該研究中，沒有治療相關嚴重不良事件或死亡報告，但最常見的不良事件是注射部位疼痛。
HELP研究可以較為全面地代表HAE疾病譜，其中90％的患者完成了該研究，完成研究的96%病人選擇轉入正在進行的長期安全性研究（HELP擴展研究）。在26周的治療期間，無論是每兩周一次還是每月一次用藥，試驗組的無發(fā)作患者比例明顯高于安慰劑組，而且患者對該藥普遍耐受良好，沒有出現(xiàn)與治療相關的嚴重不良事件或死亡。
lanadelumab被認為是行業(yè)內的重磅炸 彈 藥物之一，EvaluatePharma預測其2024年銷售額將高達16億美元。目前Cinryze是最暢銷的HAE藥物，已獲批用于HAE的預防性治療，但已上市的HAE預防性治療藥物主要用于每月3次或更多次發(fā)作的嚴重患者群體。不過lanadelumab對那些病情較輕的患者群體中也表現(xiàn)出了治療潛力，此次獲批有可能會侵蝕Shire已上市產(chǎn)品Cinryze的市場份額。
參考資料：
[1]Shire wins a blockbuster OK for pipeline star lanadelumab, boosting Takeda's $62B takeover deal
[2]Top five HAE projects in 2024
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