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CPHI制藥在線 資訊 Science重磅! CRISPR治療大型哺乳動(dòng)物肌萎縮,首次取得突破進(jìn)展

Science重磅! CRISPR治療大型哺乳動(dòng)物肌萎縮,首次取得突破進(jìn)展

作者:浮蘇  來源:生物探索
  2018-09-07
8月30日,根據(jù)發(fā)表在《Science》雜志上一篇研究,來自美國西南大學(xué)的研究人員利用CRISPR技術(shù)成功治療了四只患有DMD(Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥)的狗,并將其肌肉和心臟組織中的營養(yǎng)不良蛋白恢復(fù)到正常水平的92%。這一重大突破進(jìn)一步推動(dòng)了DMD臨床試驗(yàn)的研究進(jìn)展。

        杜氏肌營養(yǎng)不良癥

        杜氏肌營養(yǎng)不良是一種X染色體隱性遺傳疾病,主要發(fā)生于男孩。據(jù)統(tǒng)計(jì),全球平均每3500個(gè)新生男嬰中就有一人罹患此病?;颊咭话阍?-5歲開始發(fā)病,最早表現(xiàn)出進(jìn)行性腿部肌無力,導(dǎo)致不便行走,至青少年時(shí)期便失去行走能力,30歲左右就會(huì)因心力衰竭而被迫戴上呼吸器,直至最終導(dǎo)致死亡。目前對于DMD尚無有效療法。

        這一疾病是由于編碼dystrophin的DMD基因的突變所引起,前者是一種對肌肉功能至關(guān)重要的蛋白質(zhì)。盡管科學(xué)家?guī)资昃椭罓I養(yǎng)不良蛋白基因的缺陷是致病原因,但一直沒有研發(fā)出有效療法。如果使用CRISPR-Cas9這一方法在人類試驗(yàn)中證明有效,或能從根本上改變DMD患者的疾病情況。

        CRISPR-Cas9技術(shù)

        西南大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在四只狗身上應(yīng)用了CRISPR-Cas9技術(shù),這些狗均有DMD患者最常見的突變類型。它們使用一種無害的病毒——腺相關(guān)病毒( AAV )將CRISPR基因編輯成分傳遞給外顯子51號(hào)。外顯子51是構(gòu)成dystrophin基因的79個(gè)外顯子之一,西南大學(xué)分子生物學(xué)家、通訊作者Eric Olson博士及其同事發(fā)現(xiàn),當(dāng)外顯子45-50號(hào)區(qū)域出現(xiàn)問題時(shí),會(huì)影響到相鄰的51號(hào)外顯子出現(xiàn)問題,進(jìn)而影響機(jī)體功能。

        在干預(yù)后的大約兩個(gè)月內(nèi),狗全身的肌肉組織中產(chǎn)生了更多的dystrophin,缺失的蛋白質(zhì)在全身肌肉組織中得到恢復(fù),包括心臟92 %的矯正和膈?。ê粑璧闹饕∪猓?8 %的矯正。

        而通常在DMD人群中,dystrophin幾乎是不存在的。這項(xiàng)研究證明CRISPR可用于在實(shí)驗(yàn)室中治療嚙齒類動(dòng)物和人體細(xì)胞中的DMD,這是首次在大型哺乳動(dòng)物中獲得成功。圖像顯示的是健康橫膈肌中的肌營養(yǎng)不良蛋白(左),患有DMD的狗中沒有肌營養(yǎng)不良蛋白(中間),以及用CRISPR治療的狗中肌營養(yǎng)不良蛋白的恢復(fù)(右側(cè))。

        重要意義

        “我們的策略不同于其他治療DMD的方法,因?yàn)樗庉嬃藢?dǎo)致疾病的突變,并修復(fù)了營養(yǎng)不良蛋白的正常表達(dá),”該項(xiàng)研究的主要作者兼Olson博士實(shí)驗(yàn)室分子生物學(xué)助理講師Leonela Amoasii博士說,“但是在臨床上使用這種藥物之前,我們還有更多的工作要做。”

        在這項(xiàng)研究中,通過使用單切基因編輯技術(shù)將肌肉和心臟組織中的營養(yǎng)不良蛋白恢復(fù)到正常水平的92%。令人興奮的是,科學(xué)家曾估計(jì)將dystrophin蛋白表達(dá)恢復(fù)到15%就會(huì)有很明顯的治療效果。

        該實(shí)驗(yàn)室接下來將進(jìn)行更長期的研究,以測量營養(yǎng)不良蛋白水平是否保持穩(wěn)定,并確?;蚓庉嫑]有副作用。Olson博士希望,除了狗之外,下一步是一項(xiàng)臨床試驗(yàn),這將是西南大學(xué)基因治療中心在未來幾年為解決眾多致命的兒童疾病而計(jì)劃開展的幾項(xiàng)試驗(yàn)之一。

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