9月4日，BioCryst制藥公司宣布了ZENITH-1試驗(yàn)的初步結(jié)果，該試驗(yàn)顯示，單劑量750mg口服藥物BCX7353用于急性發(fā)作的遺傳性血管性水腫（HAE）患者耐受性良好，同時(shí)多個(gè)療效終點(diǎn)優(yōu)于安慰劑 (p<0.05)。BCX7353是一種新型的口服血漿激肽釋放酶選擇性抑制劑，用于HAE的預(yù)防和急性發(fā)作的治療。
為了指導(dǎo)將來用于急性治療HAE發(fā)作治療的劑量和終點(diǎn)選擇，ZENITH-1試驗(yàn)被設(shè)計(jì)為探索性研究，以確定BCX7353是否對(duì)幾種評(píng)估HAE癥狀嚴(yán)重程度的不同療效終點(diǎn)中的任何一個(gè)顯示出具有臨床意義的益處。
在已經(jīng)結(jié)束試驗(yàn)中的750mg劑量組，33例患者因HAE發(fā)作共接受95次治療（64例用BCX7353，31例用安慰劑）?；颊呤褂每诜﨎CX7353或口服安慰劑進(jìn)行盲法治療，并使用可視疼痛評(píng)分(VAS)和標(biāo)準(zhǔn)化問卷記錄其癥狀和發(fā)作的嚴(yán)重程度。研究還記錄了患者使用任何標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理(SOC)急性治療藥物的時(shí)間。BCX7353多個(gè)臨床療效優(yōu)于安慰劑，數(shù)據(jù)如下：
重要的是，與安慰劑相比，BCX7353口服1小時(shí)后就觀察到癥狀和VAS評(píng)分的改善，并持續(xù)24小時(shí)。與安慰劑相比，BCX7353治療24小時(shí)后，SOC的用藥量減少了31.6%(p=0.0029)；用BCX7353治療的患者中，64.1%的患者沒有癥狀或癥狀輕微，而安慰劑治療的病例中，有32.3%的患者達(dá)到這種程度(p=0.0038)。
在ZENITH-1試驗(yàn)中，口服BCX7353（750mg）通常是安全和耐受性好的。在接受BCX 7353治療的病人中沒有發(fā)生嚴(yán)重的不良事件。無3級(jí)或4級(jí)不良反應(yīng)，也無2級(jí)、3級(jí)或4級(jí)實(shí)驗(yàn)室異常。最常見的不良反應(yīng)是鼻咽炎(BCX7353：3/64，安慰劑：0/31)、腹瀉(BCX7353：3/64，安慰劑：0/31)和頭痛(BCX7353：3/64，安慰劑：0/31)。兩例患者停止研究，一名患者在服用BCX 7353后因短暫的局部性皮疹而停止試驗(yàn)，另一名安慰劑組患者因腹痛而停止研究。
正在進(jìn)行的ZENITH-1口服250mg和500mg劑量水平BCX7353的評(píng)估結(jié)果預(yù)計(jì)將在2019年第一季度獲得。
BioCryst首席執(zhí)行官Jon Stonehouse表示：“ZENITH-1的這些結(jié)果，再加上我們?cè)贏PeX-1中看到的結(jié)果，證明BCX7353將是治療和預(yù)防HAE發(fā)作的第一種安全有效的口服藥物。HAE治療界急需口服治療藥物，期待完成APeX-2研究后將我們的產(chǎn)品審批申請(qǐng)?zhí)峤唤o監(jiān)管機(jī)構(gòu)。”
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