吉利德一直在尋求一種乙型肝炎治療的新途徑。日前，吉利德通過與Precision BioSciences公司的基因組編輯平臺開展基因療法合作，旨在開發(fā)出消除體內(nèi)乙肝病毒感染的新療法。
據(jù)悉，此次合作吉利德將全力資助并進行臨床試驗，Precision公司將負責早期開發(fā)、配方和臨床前工作。后者預(yù)計可獲得高達4.45億美元的里程碑付款，外加商業(yè)化后的分層特權(quán)使用稅。
目前的乙肝病毒治療可以抑制病毒復(fù)制，但并不能完全清除病毒；如果停止治療，感染的共價閉合環(huán)狀DNA（cccDNA）能夠使乙肝病毒復(fù)制重新開始。
Precision的ARCUS編輯平臺來源于一種稱為歸巢核酸內(nèi)切酶的天然酶，位點特異性DNA切割酶，在許多真核生物物種的基因組中進行編碼。根據(jù)Precision介紹，歸巢核酸內(nèi)切酶具有不同尋常的能力，能夠精確地識別DNA長序列（12-40個堿基對），這些序列通常很少見，只在復(fù)雜的基因組中出現(xiàn)過一次。這些非破壞性酶引發(fā)基因轉(zhuǎn)化，以一種非常精確的方式對基因組進行修飾，最常見的是通過插入新的DNA序列。該公司的全合成版被設(shè)計用于定位和破壞特定序列，并限度地減少脫靶效應(yīng)。
ARCUS技術(shù)基于ARC核酸酶，一種類似于歸巢核酸內(nèi)切酶的完全合成酶，但其經(jīng)過了顯著改善。Precision公司指出，ARC核酸酶很小，具有前所未有的特異性，可以被定制在任何標靶基因內(nèi)來識別DNA序列。這種酶是通過專有的計算機模擬系統(tǒng)和實驗室技術(shù)而創(chuàng)建的，旨在確?；蚓庉嬓驶兔摪行?yīng)最小化。Precision補充道，基于相關(guān)模型生物體中切割活性的分析，核酸酶可被優(yōu)化來控制效力和特異性。
Precision分析，在復(fù)雜基因組中能夠靶向單個DNA斷裂并在沒有隨機脫靶下實現(xiàn)基因修飾，這使得歸巢核酸內(nèi)切酶成為了非常理想的治療級基因組編輯技術(shù)的起始材料。
Precision公司基因療法（來自Precision BioSciences官網(wǎng)）
吉利德在一項聲明中表示，利用ARCUS核酸酶進行的初步體外研究已顯示出在人肝細胞中對cccDNA和整合的HBV DNA的顯著活性。Gilead CSO和研發(fā)主管John McHutchison博士說，“我們期待將這項技術(shù)作為我們HBV治療研究工作的重要組成部分。”
Precision公司首席科學家Derek Jantz說，“吉利德針基于乙肝治療的方法是比較全面且令人興奮的。這對我們的技術(shù)來說是一個很好的應(yīng)用，在去年相關(guān)模型中就治療性體內(nèi)編輯，已取得了顯著進展。”
本月早些時候，Precision擴大了與賓夕法尼亞大學的合作，專注體內(nèi)基因編輯。該為期三年的項目涵蓋了三個基因敲除計劃和多達三個敲入或基因修復(fù)計劃，包括在進行臨床試驗之前對非人靈長類動物模型的研究。
另外在今年夏天，Precision公司籌集了1.1億美元，將其現(xiàn)有的CAR-T腫瘤療法轉(zhuǎn)向人體臨床試驗，其中吉利德公司參與了B輪融資。Precision的計劃是從健康志愿者而非癌癥患者的T細胞中使用ARCUS進行CAR-T療法。該公司之前的投資者包括venBio以及安進和百特（Baxter）的風險部門。
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