近日，Amicus Therapeutics公司通過收購Celenex公司簽署了最終協(xié)議來獲得在全國兒童醫(yī)院（美國）許可的10個基因療法項(xiàng)目。這些項(xiàng)目計劃由全國兒童醫(yī)院和俄亥俄州立大學(xué)研究所的基因治療中心開發(fā)。Celenex是全國兒童醫(yī)院的分支機(jī)構(gòu)。
根據(jù)該交易條款，Amicus公司將以現(xiàn)金支付1億美元預(yù)付款。Celenex股東們有資格獲得高達(dá)1500萬美元的發(fā)展里程碑和2.62億美元的注冊申報和批準(zhǔn)里程碑。Amicus表示，在未來四年的里程碑付款中，預(yù)計不會超過7500萬美元。
所有的項(xiàng)目都是關(guān)于神經(jīng)系統(tǒng)溶酶體貯積癥。其中3個主要項(xiàng)目針對貝敦氏癥(Batten Disease)，分別是CLN6、CLN3和CLN8。Batten病也被稱為神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥（NCL），一種罕見且危及生命的疾病。
Amicus董事長兼首席執(zhí)行官John F. Crowley在一份聲明中說，“這些基因療法項(xiàng)目的許可和收購提供了一個很好的機(jī)會，可以改變成千上萬患有一些破壞性的溶酶體貯積癥的兒童生活，目前幾乎沒有治療選擇。Drs Brian Kaspar和Kathrin Meyer在全國兒童醫(yī)院的開創(chuàng)性工作，以及俄亥俄州立大學(xué)的教授Arthur Burghes博士，他們在在這些項(xiàng)目上的付出已經(jīng)獲得了非常強(qiáng)而且一致性的臨床前研究結(jié)果，目前在CLN6 Batten疾病中，這些鼓勵了孩子們中早期的研究結(jié)果。”
該交易中所收購的所有10個項(xiàng)目都采用了鞘內(nèi)給藥。該方法利用AAV載體技術(shù)，該技術(shù)已成功用于其他罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）適應(yīng)癥，例如脊髓性肌萎縮癥（SMA）。10個項(xiàng)目中有2項(xiàng)已進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段。Amicus公司當(dāng)前銷售Galafold來治療法布瑞氏癥（Fabry disease），目前其正在開發(fā)針對龐貝氏癥（Pompe disease）的第二種療法。此次收購顯著地擴(kuò)大了公司的管道藥物，將重點(diǎn)從穩(wěn)定但未治愈溶酶體貯積癥的藥物轉(zhuǎn)移到具有潛在的治療方法上。
STAT寫道，“在這些新收購的基因療法中，有一種就是針對Batten病的CLN6突變形式。好萊塢電影制片人Gordon Gray和他的妻子Kristen的兩個女兒天生就患有這種形式的Batten癥狀。為此Gray夫婦組建了一個科學(xué)基金會，后來共同創(chuàng)立了Celenex，作為一種方式來為女兒和患有這種疾病的人找到治療方法。”Gordon Gray最出名的是他在因他的電影作品《心靈投手》、《一代驕馬》和《萬夫莫敵》而被大眾所熟知。
Crowley說到，“Gray夫婦竭盡全力與這些研究人員合作，為他們的女兒以及當(dāng)前數(shù)千人來推進(jìn)這些可能挽救生命的藥物。我很榮幸他們和他們的研究團(tuán)隊(duì)選擇將這10個項(xiàng)目委托給Amicus公司充滿激情的科學(xué)家和企業(yè)家團(tuán)隊(duì)。對Amicus公司進(jìn)軍基因治療，我想不出更好的進(jìn)入基礎(chǔ)框架。”
針對Batten病，BioMarin制藥公司供應(yīng)的Brineura是一種兒童CLN2型Batten病的治療藥物；Abeona Therapeutics公司也正在開發(fā)CLN1型Batten的基因療法藥物。
Kathrin Meyer在一份聲明中說，“迄今為止我們在CLN6、CLN3和CLN8中所看到的臨床前概念驗(yàn)證進(jìn)一步支持了我們在全國兒童醫(yī)院CNS遺傳病中開發(fā)的AAV載體的適用性。我堅信Amicus是推進(jìn)這些項(xiàng)目的的科學(xué)及臨床合作伙伴，并期待與Amicus團(tuán)隊(duì)積極合作開發(fā)這些重要的潛在療法，并盡快讓盡可能多的孩子們接觸到他們的療法。這些療法真的有可能改變他們的生活。”
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