全球已經(jīng)注冊的干細胞臨床試驗有5300余項，中國僅300余項；國際500余種干細胞藥物研發(fā)中我國僅有不到10項；規(guī)范的干細胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用和干細胞上市產(chǎn)品數(shù)量為0?！吨袊茖W(xué)報》記者在9月19日在北京召開的香山科學(xué)會議第635次學(xué)術(shù)討論會上獲得上述數(shù)據(jù)。
“以干細胞與基因組學(xué)為基礎(chǔ)的再生修復(fù)與個性化治療”為主題的會議上，面對我國干細胞技術(shù)轉(zhuǎn)化面臨的差距，專家們提出，我國對干細胞技術(shù)的監(jiān)管應(yīng)借鑒藥物研發(fā)管理模式，推進干細胞臨床應(yīng)用和相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
借鑒藥物研發(fā)管理
由于具有增殖和分化的特性，干細胞作為“種子”細胞可參與細胞替代和組織再生，給諸多疑難疾病的治療帶來希望。然而，近年來，在中國，干細胞常常被濫用于昂貴的美容和臨床醫(yī)療。
機構(gòu)逐利傾向明顯，干細胞制備質(zhì)量存在嚴重隱患、缺乏有效學(xué)術(shù)、倫理審查和知情同意等問題引起了專家們的注意。“以盈利為目的、治療效果不明的干細胞臨床應(yīng)用大量開展，導(dǎo)致了‘干細胞亂象’，對科學(xué)和市場發(fā)展帶來不良沖擊。”會議執(zhí)行主席、中科院院士周琪在會議報告中表示。
我國干細胞臨床應(yīng)用監(jiān)管一直在崎嶇中前行。2009年5月，原衛(wèi)生部發(fā)布《首批允許臨床應(yīng)用的第三類醫(yī)療技術(shù)目錄》，將包括干細胞治療歸為第三類醫(yī)療技術(shù)，由衛(wèi)生部單獨管理。2012年7月，衛(wèi)生部全面禁止了干細胞療法和臨床試驗。
2015 年 8 月，國家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）和衛(wèi)計委聯(lián)合發(fā)布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》等政策，將干細胞研究按藥品和生物制品的規(guī)范來管理，并對開展干細胞臨床研究的醫(yī)療機構(gòu)提出了嚴格限制，強調(diào)了科研階段的規(guī)范性。
那么，進入產(chǎn)業(yè)化階段，干細胞技術(shù)屬于“藥品”還是“技術(shù)”？
“干細胞應(yīng)當(dāng)被認為是一種活的藥品。”周琪指出。據(jù)了解，藥品管理采用審批制度，進入臨床試驗前，新藥必須獲得CFDA審批的藥品臨床試驗批件，陸續(xù)進行一期、二期、三期試驗，以確保其安全性和療效。而醫(yī)療技術(shù)則采用備案管理方式，重在事中事后管理。
對此，與會專家認為，只有借鑒藥品研發(fā)的路徑管理干細胞，才能避免“亂象”加劇，讓這一技術(shù)真正造?；颊?。
原始創(chuàng)新不可或缺
世界范圍內(nèi)，在生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)中，干細胞產(chǎn)業(yè)顯得朝氣蓬勃。在與會專家們看來，更應(yīng)得到重視的是市場背后的驅(qū)動力——原始創(chuàng)新。
當(dāng)前，我國在干細胞領(lǐng)域取得了長足進步，論文數(shù)量、影響因子等主要創(chuàng)新指標進入世界前列。 “但我們應(yīng)當(dāng)清醒地看到，我們所取得的成果仍然缺少真正引領(lǐng)性的工作。從理念到前期理論基礎(chǔ)、核心技術(shù)的創(chuàng)新目前主要還是發(fā)達國家科學(xué)家做出來的。”周琪強調(diào)，“去跟蹤的事情沒有希望，我們要去追求源頭創(chuàng)新！”
為加強中國干細胞領(lǐng)域科研的引領(lǐng)性，2017年12月，中科院在“干細胞與再生醫(yī)學(xué)”戰(zhàn)略性先導(dǎo)專項的基礎(chǔ)上，啟動“器官重建與制造”戰(zhàn)略性先導(dǎo)科技專項，圍繞體外、原位和異體再生等新技術(shù)和理論的開展科學(xué)探索。
此次會議上，專家們認為眼病治療可能是當(dāng)前干細胞技術(shù)最有希望獲得突破的領(lǐng)域。
針對嬰幼兒白內(nèi)障術(shù)后不適宜植入人工晶狀體而嚴重影響視覺發(fā)育這一臨床難題，開展系列研究。研究人員最終證實，晶狀體存在再生潛能，發(fā)現(xiàn)了晶狀體干細胞的存在，創(chuàng)建了一種新的、旨在程度上保留晶狀體干細胞的內(nèi)微創(chuàng)手術(shù)，已應(yīng)用到臨床。這項研究獲評《自然-醫(yī)學(xué)》“2016年全球生命科學(xué)8大突破性進展之一”。
作為此次會議執(zhí)行主席，劉奕志總結(jié)：“利用人類自體細胞介導(dǎo)組織器官修復(fù)是再生醫(yī)學(xué)的新方向。成功的關(guān)鍵在于找到諸如晶狀體一樣自我更新修復(fù)能力強的成體干細胞作為內(nèi)因，以及創(chuàng)造與之相匹配的微環(huán)境作為外因，二者共同發(fā)揮作用。”
同樣在治療致盲性眼病上，陸軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院教授陰正勤帶領(lǐng)團隊成功利用人胚胎干細胞來源的視網(wǎng)膜上皮細胞懸液視網(wǎng)膜下腔移植，以治療濕性老年性黃斑病變和青少年性黃斑變性。目前，這項工作已進入臨床研究階段，尚待臨床轉(zhuǎn)化。
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