武漢科技大學(xué)青年教師、湖北省“楚天學(xué)子”姚凱運(yùn)用干細(xì)胞療法，讓先天性眼盲的小鼠首次見到了光明。這一研究成果8月底發(fā)表在國際期刊《自然》上，立即引起關(guān)注。
人類和哺乳動物眼體里的感光神經(jīng)細(xì)胞一旦死亡，無法自主再生，結(jié)果就是失明。全球有上億人因患神經(jīng)退行性疾病而造成視力損傷致盲，還有數(shù)十萬先天性失明者終身生活在漆黑里，臨床上尚無有效的治療手段。
姚凱結(jié)合干細(xì)胞與基因療法，歷時(shí)5年開發(fā)出“兩步法”的對策，先培育出攜帶轉(zhuǎn)基因的有效、無毒的病毒，注入先天性眼盲的小鼠眼睛里，激活Müller細(xì)胞（視網(wǎng)膜內(nèi)的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，負(fù)責(zé)支持、滋養(yǎng)周圍的神經(jīng)元），再從10萬種以上的蛋白質(zhì)中挑選出所需的3種促進(jìn)神經(jīng)元分化的轉(zhuǎn)錄因子，不斷調(diào)整病毒的劑量和優(yōu)化時(shí)間間隔，成功地喚醒了Müller細(xì)胞的神經(jīng)元再生機(jī)制。
姚凱說，通過對小鼠的大腦活動測量結(jié)果證實(shí)，這些新生神經(jīng)元成功地整合到視覺通路中，并將光信號傳遞給了大腦視覺皮層，先天性眼盲的小鼠產(chǎn)生了視覺反應(yīng)。
多位國際眼科專家均表示，此項(xiàng)研究為基因治療和干細(xì)胞治療領(lǐng)域內(nèi)的突破性成果，特別是在利用內(nèi)源性干細(xì)胞治療遺傳性疾病方面做出了創(chuàng)造性發(fā)展。
“這項(xiàng)成果已經(jīng)在神經(jīng)生物學(xué)領(lǐng)域走得非常遠(yuǎn)了。”《自然》雜志兩位評委高度評價(jià)這一研究成果：“這項(xiàng)工作極其重要，把Müller細(xì)胞誘導(dǎo)為新的神經(jīng)細(xì)胞，以前在哺乳動物中從未發(fā)生過。”
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