Alexion 宣布其主要藥物Soliris(Eculizumab)單抗在視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)上Ⅲ期臨床試驗(yàn)（PREVENT）研究取得了成功。
（Alexion官網(wǎng)）
NMOSD和Soliris(Eculizumab)
視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)被認(rèn)為是一種亞洲的脊髓型多發(fā)性硬化，專(zhuān)門(mén)損害視神經(jīng)和脊髓的中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性炎癥疾病。其特征是復(fù)發(fā)，每次復(fù)發(fā)都會(huì)導(dǎo)致殘疾的逐步累積，包括失明和麻痹，有時(shí)甚至過(guò)早死亡。其病因主要與水通道蛋白4抗體（AQP4）相關(guān)，AQP4是中樞神經(jīng)系統(tǒng)主要的水通道蛋白，位于星形膠質(zhì)細(xì)胞的足突上。高表達(dá)區(qū)域主要是在室管膜周?chē)缪铀枳詈髤^(qū)、丘腦、下丘腦、第三和第四腦室周?chē)?、大腦半球白質(zhì)。AQP4抗體通過(guò)血腦屏障中可通過(guò)的部分進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，立即遇到星形膠質(zhì)細(xì)胞并導(dǎo)致細(xì)胞依賴(lài)的細(xì)胞**反應(yīng)，星形膠質(zhì)細(xì)胞足突被NMO-IgG和補(bǔ)體降解，繼而活化的巨噬細(xì)胞、嗜酸性粒細(xì)胞及中性粒細(xì)胞一起產(chǎn)生細(xì)胞因子、氧自由基等造成血管和實(shí)質(zhì)損傷，最終導(dǎo)致包括軸索和少突膠質(zhì)細(xì)胞在內(nèi)的白質(zhì)和灰質(zhì)的損傷。AQP4自身抗體陽(yáng)性的患者約占所有NMOSD病例的四分之三。治療NMOSD的主要目的是預(yù)防復(fù)發(fā)。因此，臨床試驗(yàn)的主要考察的目標(biāo)就是在試驗(yàn)期間其首次復(fù)發(fā)時(shí)間。
（Alexion官網(wǎng)）
目前，Soliris(Eculizumab)已通過(guò)美國(guó)和歐盟批準(zhǔn)，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）患者。 在歐盟，其也被批準(zhǔn)作為抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽(yáng)性的重癥肌無(wú)力（MG）患者的第一個(gè)也是唯一一個(gè)的藥物，并且在美國(guó)也用于治療抗AchR抗體的gMG成人患者。在中國(guó)，2018年9月5號(hào)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告稱(chēng)依庫(kù)珠單抗注射液（Eculizumab Injection）在國(guó)內(nèi)獲批上市，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。2018年上半年的銷(xiāo)售額為17億美元。 并在積極擴(kuò)展到其他適應(yīng)癥，這將使Soliris(Eculizumab)獲得更多的患者群體并顯著增加商業(yè)潛力。
臨床試驗(yàn)和數(shù)據(jù)
該研究是一項(xiàng)多國(guó)、雙盲、平行組、時(shí)間-事件研究，在水通道蛋白-4（AQP4）自身抗體陽(yáng)性的NMOSD患者中開(kāi)展，評(píng)估了Soliris相對(duì)于安慰劑的療效和安全性。研究中，招募了143例成人NMSOD患者，他們以2:1的比例隨機(jī)分配接受Soliris和安慰劑治療，該研究的主要終點(diǎn)是由獨(dú)立審查委員會(huì)評(píng)估的首次試驗(yàn)復(fù)發(fā)時(shí)間。
Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該研究到達(dá)其主要終點(diǎn)。與安慰劑相比，Soliris(Eculizumab)治療使NMOSD復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)降低了94.2％。在接受Soliris(Eculizumab)治療的患者中有97.9％沒(méi)有復(fù)發(fā)，而接受安慰劑治療的患者只有63.2％。同時(shí)，接受Soliris(Eculizumab)治療患者的年復(fù)發(fā)率出現(xiàn)顯著降低了，其降低了95.5％，達(dá)到試驗(yàn)的關(guān)鍵次要點(diǎn)。其安全性與先前的試驗(yàn)結(jié)果一直，使用Soliris(Eculizumab)治療NMSOD患者取得了顯著的療效。
文章來(lái)源：https://www.zacks.com/stock/news/324827/alexions-soliris-successful-in-phase-iii-study-for-nmosd
筆者簡(jiǎn)介：長(zhǎng)林，輕工技術(shù)與工程碩士，從事抗體生物新藥研發(fā)方面的工作，一個(gè)勉勵(lì)前行的醫(yī)藥工作者。
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