孤兒藥在中國(guó)將會(huì)迎來(lái)一個(gè)快速發(fā)展時(shí)期

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來(lái)源：中國(guó)制藥網(wǎng)

2018-09-30

“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，據(jù)悉，在目前已發(fā)現(xiàn)的約7 000 種罕見(jiàn)病中，只有 1% 的罕見(jiàn)病有針對(duì)病因的有效治療藥品，但是價(jià)格昂貴，多數(shù)患者難以承受。

“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，據(jù)悉，在目前已發(fā)現(xiàn)的約7 000 種罕見(jiàn)病中，只有 1% 的罕見(jiàn)病有針對(duì)病因的有效治療藥品，但是價(jià)格昂貴，多數(shù)患者難以承受。

　　據(jù)悉，全球的跨國(guó)藥企業(yè)開(kāi)始更多地布局罕見(jiàn)病藥物，藥企在罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)上的重視不低于對(duì)腫瘤、免疫藥物的關(guān)注。如在美國(guó)，孤兒藥是“重磅炸彈”的搖籃，有的甚至是藥企巨頭的支柱。近年來(lái)，我國(guó)也隨著扶持政策的不斷出臺(tái)，越來(lái)越多的藥企發(fā)現(xiàn)，這塊市場(chǎng)非常巨大。

　　國(guó)內(nèi)一些地區(qū)對(duì)于罕見(jiàn)病治療給予了相應(yīng)的醫(yī)療補(bǔ)貼，如青島、浙江和上海。2017 年，國(guó)家醫(yī)保部門(mén)也以談判的方式將個(gè)別孤兒藥納入醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷(xiāo)范疇。

　　據(jù)了解，2017年版醫(yī)保藥品目錄中收錄的的55種罕用藥共覆蓋17 種罕見(jiàn)病，涉及血液疾病、骨及軟骨病變、先天性代謝異常、腦部或神經(jīng)系統(tǒng)病變、免疫疾病、皮膚病變、消化系統(tǒng)病變、內(nèi)分泌疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域。其中甲類(lèi)目錄罕用藥19 種，覆蓋11種罕見(jiàn)病；乙類(lèi)目錄罕用藥36 種，覆蓋13種罕見(jiàn)病。

　　孤兒藥的研發(fā)不僅能夠彌補(bǔ)藥品短缺，滿(mǎn)足患者需求，同時(shí)也能夠?yàn)槠髽I(yè)帶來(lái)巨大的發(fā)展機(jī)遇，值得企業(yè)大力投入。近年來(lái)，我國(guó)也出臺(tái)了一些列鼓勵(lì)孤兒藥開(kāi)發(fā)的政策法規(guī)文件，如罕見(jiàn)病用藥特殊審批、專(zhuān)門(mén)通道、優(yōu)先審評(píng)、加快上市等的規(guī)定和實(shí)施措施。

　　業(yè)內(nèi)表示，一邊是高速成長(zhǎng)的巨大市場(chǎng)，一邊是國(guó)內(nèi)密集發(fā)布鼓勵(lì)罕用藥開(kāi)發(fā)的新政，孤兒藥今后在中國(guó)將會(huì)迎來(lái)一個(gè)快速發(fā)展時(shí)期。

　　根據(jù)Evaluate新發(fā)布的年度行業(yè)報(bào)告《2018年藥品市場(chǎng)評(píng)估概覽及2024年展望》顯示，在未來(lái)幾年醫(yī)藥市場(chǎng)內(nèi)，罕見(jiàn)病藥物預(yù)計(jì)仍將是全球醫(yī)藥市場(chǎng)增長(zhǎng)快的領(lǐng)域之一。該報(bào)告指出，預(yù)計(jì)到2024年，全球處方藥銷(xiāo)售額將增至1.2萬(wàn)億美元，而罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的市場(chǎng)份額將達(dá)到驚人的20%。面對(duì)巨大的市場(chǎng)，國(guó)內(nèi)一些嗅覺(jué)靈敏的藥企已經(jīng)開(kāi)始嘗試孤兒藥開(kāi)發(fā)。

　　業(yè)內(nèi)表示，孤兒藥的研發(fā)，可以作為中國(guó)創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)的突破口，也是可以實(shí)現(xiàn)彎道超車(chē)的一種途徑，是中國(guó)創(chuàng)新藥走向國(guó)際的一個(gè)捷徑。

　　針對(duì)新的政策的出臺(tái)，國(guó)內(nèi)會(huì)有不少企業(yè)關(guān)注到孤兒藥研發(fā)上，國(guó)際合作會(huì)增多。但是過(guò)去，國(guó)內(nèi)孤兒藥的開(kāi)發(fā)屬于空白領(lǐng)域，沒(méi)有可以借鑒的經(jīng)驗(yàn)。業(yè)內(nèi)表示，對(duì)于那些決心扎根孤兒藥的企業(yè)來(lái)說(shuō)，放眼國(guó)際也許是一個(gè)更好的選擇。

　　目前的策略是研發(fā)全球新的孤兒藥在美國(guó)進(jìn)行申報(bào)報(bào)批生產(chǎn)和銷(xiāo)售，在國(guó)外獲批后的產(chǎn)品可以免臨床有條件地在中國(guó)獲批上市。另外一個(gè)可以采用的策略就是研發(fā)全球新的孤兒藥，可以通過(guò)轉(zhuǎn)讓國(guó)外權(quán)益的方式，得到一筆可觀的轉(zhuǎn)讓費(fèi)用，將此藥的中國(guó)權(quán)益留在中國(guó)，在中國(guó)繼續(xù)開(kāi)發(fā)該藥物。

　　業(yè)界期望有更多的國(guó)內(nèi)企業(yè)投入到孤兒藥研發(fā)中來(lái)，投資機(jī)構(gòu)也能關(guān)注并投資孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目，打造一個(gè)好的孤兒藥研發(fā)生態(tài)環(huán)境，為廣大的中國(guó)罕見(jiàn)病患者研發(fā)出用得起的孤兒藥。