帕金森病是一種神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，影響全球約2%的60歲以上人群，主要病理改變是腦部分泌多巴胺的神經(jīng)細胞死亡，臨床表現(xiàn)包括手腳震顫、身體僵硬、行動遲緩等，目前尚無根治方法。
誘導多能干細胞是通過對皮膚等身體組織的細胞進行重新編程，使其恢復到胚胎樣狀態(tài)，并從胚胎樣狀態(tài)轉變成其他細胞類型以用于疾病治療。
去年8月，日本科學家Tetsuhiro Kikuchi在發(fā)表于《Nature》雜志，題為“Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model”的文章中已經(jīng)證明，多巴胺前體細胞能改善猴子帕金森病的癥狀。
當時，Takahashi團隊將健康人群和帕金森患者的iPS細胞轉化為能產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。然后將這些細胞移植到獼猴帕金森模型中。結果顯示，移植的腦細胞存活了至少兩年，并與猴子的腦細胞形成了連接，被細胞治療的猴子運動能力得到顯著改善。
更令人驚喜的是，Takahashi的研究小組沒有觀察到移植細胞有發(fā)育成腫瘤的跡象——這是多能細胞治療面臨的一個最關鍵問題。并且，細胞移植也沒有引發(fā)嚴重的免疫反應。
DOI：https://doi.org/10.1038/nature23664
首批猴類模型顯示積極結果后，很快，日本政府于今年7月批準了京都大學iPS細胞研究所提出的首個人體臨床試驗：將以所保存的健康捐贈者iPS細胞，培養(yǎng)約500萬個可產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細胞，再將這些能分化成神經(jīng)細胞的前體細胞移植到帕金森病患者腦部，以試驗這種方法治療帕金森病的有效性和安全性。
按計劃，該臨床試驗將為7名患者進行移植。這7名患者都在50歲-60歲之間，患帕金森病均在5年以上，藥物治療效果不佳。
干細胞衍生的神經(jīng)元。圖片來源：Silvia Riccardi/SPL
10月，京都大學醫(yī)院的神經(jīng)外科醫(yī)生Takayuki Kikuchi將240萬多巴胺前體細胞植入一名患者的左腦。在三個小時的過程中，Kikuchi的團隊將細胞沉積到12個多巴胺活動的中心部位。
研究人員表示，患者狀況良好，到目前為止還沒有重大的不良反應。該團隊將觀察他六個月，如果沒有并發(fā)癥發(fā)生，將會在他的右腦中植入另外240萬個多巴胺前體細胞。
之后，該團隊計劃在2020年底前再治療6名帕金森病患者，以測試該技術的安全性和有效性。
Kikuchi說，如果試驗進展順利，在證據(jù)足夠的前提下，可在2023年根據(jù)日本藥物審批制度將這一療法出售給患者。
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