原肌球蛋白受體激酶（TRK）融合腫瘤中，NTRK基因與無(wú)關(guān)基因融合，導(dǎo)致變異的TRK蛋白產(chǎn)生。變異的TRK或者TRK融合蛋白持續(xù)激活，從而引發(fā)永久的信號(hào)級(jí)聯(lián)反應(yīng)。這些蛋白在TRK融合癌患者中是驅(qū)動(dòng)腫瘤增長(zhǎng)和轉(zhuǎn)移的主要因素。TRK融合癌不局限于特定細(xì)胞或組織種類，它可以出現(xiàn)在身體任何部位。出現(xiàn)NTRK基因融合的腫瘤類型包括乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等等。癌癥患者需要接受特定基于下一代測(cè)序或者免疫組化的檢測(cè)來(lái)確認(rèn)是否攜帶TRK融合癌。
Larotrectinib是Loxo Oncology和拜耳公司開(kāi)發(fā)的新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑。它是一款從早期開(kāi)發(fā)時(shí)期開(kāi)始就針對(duì)特定基因突變，而不針對(duì)特定癌癥種類的抗癌新藥。它已經(jīng)獲得美國(guó)FDA的突破性療法認(rèn)定，孤兒藥資格和罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定。而且，在藥物研發(fā)過(guò)程中，檢驗(yàn)該藥物療效的臨床試驗(yàn)也采用了“籃子試驗(yàn)”（basket trial）的試驗(yàn)設(shè)計(jì)。即不按照患癌組織來(lái)募集患者，而是按照腫瘤的分子特征來(lái)募集患者。
此次批準(zhǔn)是基于larotrectinib在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。根據(jù)今年10月在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上公布的最新數(shù)據(jù)，在55名可以用RECIST標(biāo)準(zhǔn)衡量的TRK融合癌患者中，larotrectinib能夠達(dá)到80%的客觀緩解率（ORR）。值得注意的是，larotrectinib在多種癌癥類型中的表現(xiàn)都非常一致。
“今日的批準(zhǔn)標(biāo)志著治療癌癥的療法從基于人體起源組織向基于腫瘤遺傳特征轉(zhuǎn)變的重要一步，”FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb博士說(shuō)：“Larotrectinib的批準(zhǔn)反映了使用生物標(biāo)志物指導(dǎo)藥物研發(fā)和靶向遞送藥物領(lǐng)域的進(jìn)展。我們現(xiàn)在有能力讓合適的患者在正確的時(shí)間獲得匹配藥物的治療。”
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