近日，《自然·醫(yī)學》發(fā)布了2018藥物年度進展。2018年我們醫(yī)藥界在哪些方面取得了突破性進展？給患者帶來了哪些驚喜？讓筆者帶大家一起來看一看這十大藥物。
一． Onpattro
Onpattro是世界首款RNAi（siRNA）療法藥物，可用于由遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的周圍神經(jīng)疾病成人患者的治療。同時，Onpattro也是FDA批準的首款用于治療由hATTR引起的多發(fā)性神經(jīng)病患者的療法。
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二． Typbar TCV
作為唯一被認為足夠安全且可用于6個月大嬰兒的**，Typbar TCV的成功獲批獲得了很大的關(guān)注。
Typbar TCV是傷寒結(jié)合**的簡稱，由印度Bharat Biotech公司開發(fā)生產(chǎn)，臨床研究證實，該**對傷寒沙門氏菌感染的保護率高達87%。
三． Aimovig
Aimovig是由Amgen研發(fā)，主要用于偏頭痛的預(yù)防，是首個獲批的通過拮抗降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）的活性而發(fā)生功用的新型藥物。
偏頭痛影響著全球眾多患者，其中以女性患者為主。臨床研究證實，Aimovig于安慰劑相比，可以使患者減少偏頭痛1-3次/月，對改善患者生活質(zhì)量由重要作用。
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四．Lucemyra
Lucemyra（lofexidine hydrochloride，鹽酸洛非西定）是首個獲得FDA批準的用于治療阿 片類藥物戒斷癥狀的非阿 片類藥物。
我們知道，阿 片類藥物戒斷癥狀包括焦慮、惡心以及睡眠問題，多見于停止服用阿 片類藥物（包括處方藥物、非處方藥物）人群。Lucemyra可以通過減少去甲腎上腺素的釋放而發(fā)生功用，但Lucemyra可降低阿 片類藥物戒斷癥狀的嚴重程度，卻不能完全緩解，且一次最多使用兩周，仍然具有改進空間。
五．Epidiolex
GW制藥開發(fā)的Epidiolex（cannabidiol）是首個獲得FDA批準的大 麻提取物液體制劑，同時也是首個獲批用于Dravet綜合征治療的藥物，可用于Lennox-Gastaut綜合征或Dravet綜合征引起的癲癇發(fā)作的治療。
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六．Orilissa
Abbvie旗下Orilissa（elagolix）是首個口服促性腺激素釋放激素（GnRH）拮抗劑，也是近十余年來首個獲FDA批準用于子宮內(nèi)膜異位癥的口服治療藥物。
研究證實，Orilissa可以通過減少體內(nèi)產(chǎn)生的雌激素以及孕酮的量而發(fā)生功用，可以有效降低與子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)的疼痛。
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七．CD19 CAR-T療法
CD19 CAR療法，全稱為CD19嵌合抗原受體T細胞免疫療法。
當下，以嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細胞為代表的腫瘤靶向免疫治療是醫(yī)療界的一大創(chuàng)舉，被體外和臨床試驗證明具有良好的靶向性、殺傷性和持久性，展示了巨大的應(yīng)用潛力和發(fā)展前景。其中，以靶向CD19分子的CAR-T細胞（CD19 CAR-T）在治療復(fù)發(fā)難治性B系急性淋巴細胞白血病等疾病上取得的巨大成功，被認為是該領(lǐng)域的里程碑。
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八．Biktarvy
Biktarvy是吉利德開發(fā)的新型抗HIV藥物，該藥物是由新型整合酶鏈轉(zhuǎn)移抑制劑bictegravir（50mg）、emtricitabine（200mg）以及tenofovir alafenamide（25mg）組成的復(fù)方藥物，是針對HIV的每日一次的單片片劑療法。
九．Xtandi
FDA在今年對Xtandi（恩雜魯胺）進行了擴大批準。Xtandi由安斯泰來制藥和輝瑞制藥共同開發(fā)，此前，Xtandi僅被批準用于轉(zhuǎn)移性去勢抵抗前列腺癌；擴大批準后，Xtandi可用于所有類型去勢抵抗性前列腺癌的治療。
十．Emgality
Emgality（galcanezumab）是2018年FDA批準的又一款偏頭痛預(yù)防藥物。
Emgality由制藥巨頭禮來公司開發(fā)，是一種單克隆抗體，可通過抑制降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）與其受體結(jié)合而發(fā)揮功用。
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小結(jié)
除了上述十大藥物進展外，2018年的醫(yī)學進展還包括首個獲得FDA批準的獨立虹膜假體--CustomFlex人工虹膜、BRCA1 / BRCA2遺傳健康風險報告（基因檢測）、經(jīng)顱磁刺激（TMS）治療強迫癥。這些進展與十大藥物進展一同組成了2018年醫(yī)學年度進展，總的來看，2018年時醫(yī)藥告訴發(fā)展的一年，這些獲批的藥物或療法均給相應(yīng)領(lǐng)域帶來了較大的進展，是患者的福音！
參考文獻：
1. Treatments that made headlines in 2018，Nature Medicine，2018.
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