美國生物制藥公司Stealth BioTherapeutics向納斯達克提交了IPO申請，擬籌集8600萬美元的資金。
Stealth BioTherapeutics是一家創(chuàng)新的生物制藥公司，致力于線粒體功能障礙的治療，粒體功能障礙多與遺傳線粒體疾病和許多常見的年齡相關性疾病相關。Stealth BioTherapeutics公司以引領線粒體醫(yī)學的發(fā)展、改善涉及線粒體功能障礙的患者的生活為使命。該公司正在開發(fā)治療與年齡相關性疾病和遺傳線粒體疾病有關的線粒體功能障礙的藥物。
據悉，這筆資金將支持Elamipretide治療原發(fā)性線粒體疾病和與年齡有關的干性黃斑變性疾病。Elamipretide是一種多肽，可以很容易地穿過細胞膜到達線粒體內膜內的心磷脂。Stealth BioTherapeutics公司表示，磷脂是在線粒體內膜中產生的，“幾乎完全”存在于這種膜中。
臨床研究表明，Elamipretide能夠增加線粒體呼吸頻率，提高三磷酸腺苷產生的數量（三磷酸腺苷為細胞功能提供能量）。根據SEC（美國證券交易委員會）提交的一份文件，該公司將在前一個適應癥的關鍵3期試驗中完成該藥物的開發(fā)，并在后一個適應癥的關鍵3期試驗中啟動2b期臨床試驗。
Stealth BioTherapeutics表示，這種彈力蛋白與心磷脂的結合已經被證實可以使線粒體內膜結構正常化，從而改善線粒體功能。該公司還在開發(fā)針對Barth綜合征（一種罕見的疾病，其特征是心臟增大和變弱，肌肉變弱。）和Leber遺傳性視神經病變（一種遺傳性失明形式）的Elamipretide。
Stealth BioTherapeutics公司在提交給SEA（美國證券交易委員會）的文件中表示，這筆資金還將把用于治療神經退行性疾病的臨床前藥物SBT-272推進到第一階段，并推動其發(fā)現(xiàn)化合物的進程。
Stealth BioTherapeutics公司在文件中表示，公司的內部平臺已經生成了超過100種精準分類的化合物，這些化合物可能對線粒體功能障礙相關疾病的臨床研究有很大的益處。該公司計劃甄選出最有潛力的產品，同時也可以利用某些化合物作為公司平臺的一部分載體，它們可以作為潛在的支架，將其他有益的化合物輸送到線粒體中。
Stealth BioTherapeutics公司并不是唯一一家針對線粒體功能障礙疾病研究的公司，就在一年多前，Astellas 以一筆潛在價值達4.5億美元的交易收購了其合作伙伴MitoBridge。收購的核心是MA - 2011，這是一種PPAR - delta調節(jié)劑，旨在彌補導致 Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥的線粒體缺陷。
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