動(dòng)脈網(wǎng)獲悉，2019年1月17日，Aquinnah Pharmaceuticals宣布從Tau Pipeline Enabling Program(T-PEP)處獲得75萬(wàn)美元資金，用于推進(jìn)研究阿爾茨海默癥的全新療法。
Aquinnah Pharmaceuticals是應(yīng)激顆粒生物學(xué)界的領(lǐng)頭公司，致力于調(diào)節(jié)神經(jīng)退行性應(yīng)激顆粒的研究和開(kāi)發(fā)。該公司在2015年和2017年分別獲得500萬(wàn)美元和1000萬(wàn)美元的風(fēng)險(xiǎn)輪融資，且在2018年獲得美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院提供的340萬(wàn)美元資金支持。這些資金幫助Aquinnah Pharmaceuticals在肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥(ALS)的病理研究中取得重要突破。
Aquinnah Pharmaceuticals主攻的阿爾茨海默病是一種發(fā)病進(jìn)程緩慢、隨著時(shí)間不斷惡化的神經(jīng)退化性疾病。截至2015年，全球大約有2980萬(wàn)人罹患阿爾茨海默病，造成約190萬(wàn)人死亡。目前，阿爾茨海默病的真正成因仍然不明。業(yè)界關(guān)于病因有多種假說(shuō)，主流猜想包括基因遺傳、膽堿性假說(shuō)、類淀粉勝肽假說(shuō)和Tau蛋白假說(shuō)。Aquinnah Pharmaceuticals通過(guò)減少大腦中病理性Tau蛋白的想法正是基于Tau蛋白假說(shuō)。
Tau蛋白是一種微管相關(guān)蛋白，常見(jiàn)于中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)元卻少見(jiàn)于其它細(xì)胞，在中樞神經(jīng)系統(tǒng)的星形膠質(zhì)細(xì)胞和少突膠質(zhì)細(xì)胞中表達(dá)量也很低。業(yè)界認(rèn)為，當(dāng)Tau蛋白有缺陷并不再正常穩(wěn)定微管時(shí)，就會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)系統(tǒng)病變和失智癥，如阿茲海默病。
Aquinnah Pharmaceuticals總裁兼首席執(zhí)行官Glenn Larsen博士表示：“我們從聯(lián)合創(chuàng)始人Ben Wolozin博士的開(kāi)創(chuàng)性工作中發(fā)現(xiàn)，調(diào)節(jié)大腦中的應(yīng)激顆粒將是一種降低病理性蛋白Tau的新方法，且臨床實(shí)驗(yàn)表明這種方法使小鼠的壽命延長(zhǎng)，并有助于其神經(jīng)元和記憶的保存?，F(xiàn)在，公司開(kāi)發(fā)了神經(jīng)模型來(lái)復(fù)制人類Tau蛋白應(yīng)激顆粒的病理。在資金支持下，我們正在篩選包含超過(guò)25萬(wàn)個(gè)小分子的化學(xué)文庫(kù)，以鑒定那些有潛力被開(kāi)發(fā)為新型藥物的分子。我們的研究成果有望應(yīng)用于多種神經(jīng)退行性疾病，為數(shù)百萬(wàn)飽受疾病之苦的人帶來(lái)希望。”
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