近日，美國生物制藥公司CymaBay Therapeutics宣布稱，美國FDA已經(jīng)授予公司在研藥物seladelpar突破性療法認(rèn)定，聯(lián)合熊去氧膽酸（UDCA）治療對UDCA緩解不足的早期原發(fā)性膽管炎（PBC）成人患者，或者作為單藥治療不能耐受UDCA的PBC成人患者。
該突破性療法認(rèn)定是根據(jù)正在進(jìn)行的2期臨床試驗(yàn)CB8025-21629中的初步證據(jù)而授予的，試驗(yàn)表明，與基于堿性磷酸酶（AP）減少的現(xiàn)有療法相比，seladelpar顯示出對PBC患者病情明顯的改善。該試驗(yàn)的初步結(jié)果最近在美國肝病研究協(xié)會（AASLD）和國際肝 臟大會（EASL）的最新會議上公布。參考：Efficacy and Safety of Seladelparin Primary Biliary Cholangitis
CymaBay Therapeutics首席監(jiān)管合規(guī)官Klara Dickinson表示：“我們感到非常高興的是，F(xiàn)DA已經(jīng)認(rèn)識到seladelpar是治療PBC的一種潛在的突破性療法。PBC是一種嚴(yán)重的疾病，仍然迫切需要新的治療方法。Seladelpar現(xiàn)在已經(jīng)獲得了美國FDA的突破性療法指定和歐洲藥物管理局的快速審評程序（PRIME）指定，我們認(rèn)為這反映了Seladelpar臨床數(shù)據(jù)的重要性，以及Seladelpar作為一種改進(jìn)的治療方案對PBC患者的潛在作用。”
原發(fā)性膽管炎（PBC）是一種嚴(yán)重且有潛在生命威脅的肝 臟自身免疫性疾病，其特點(diǎn)是膽汁淤積和有毒膽汁酸積聚。肝內(nèi)膽管存在伴隨的炎癥和破壞，可導(dǎo)致纖維化、肝硬化和肝功能衰竭。PBC的其他臨床癥狀包括疲勞和瘙癢，在某些患者中可能是相當(dāng)嚴(yán)重的。PBC主要在女性中發(fā)?。涸?0歲以上的1000名女性中，有1名會是PBC患者。
Seladelpar是一款口服給藥的高效、選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體δ（PPARδ）激動劑，目前正處在用于PBC治療的全球注冊臨床3期試驗(yàn)ENHANCE的評估階段。ENHANCE是為期52周、安慰劑對照的全球隨機(jī)試驗(yàn)，將在全球5大洲的20多個(gè)國家開展，研究計(jì)劃入組240名PBC患者。其它進(jìn)行中的臨床試驗(yàn)還包括NASH治療研究的臨床IIb期概念驗(yàn)證試驗(yàn)。
CymaBay公司是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)仍有很高的醫(yī)療需求的肝 臟和其他慢性疾病的藥物。
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