《人胚胎干細胞》標(biāo)準(zhǔn)落地，細胞有望成為“活藥品”

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作者：張佳星來源：科技日報

2019-02-27

2月26日，中國細胞生物學(xué)學(xué)會發(fā)布《人胚胎干細胞》標(biāo)準(zhǔn)，這是中國乃至國際首個針對胚胎干細胞的產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)。干細胞以及所屬的細胞制品由于其異質(zhì)性、活性變化等特殊屬性，長期以來一直不被認同為藥物，在臨床應(yīng)用上更是被認為難以“掌控”，難以規(guī)模化應(yīng)用。

2月26日，中國細胞生物學(xué)學(xué)會發(fā)布《人胚胎干細胞》標(biāo)準(zhǔn)，這是中國乃至國際首個針對胚胎干細胞的產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)。

干細胞以及所屬的細胞制品由于其異質(zhì)性、活性變化等特殊屬性，長期以來一直不被認同為藥物，在臨床應(yīng)用上更是被認為難以“掌控”，難以規(guī)模化應(yīng)用。已有研究檢測了全球38個實驗室125株人胚胎干細胞系，發(fā)現(xiàn)它們在不合適的體外培養(yǎng)過程中會發(fā)生遺傳突變；同時按照美國食品和藥物管理局（FDA）的要求，即使是在美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）注冊的干細胞系也并不能達到臨床應(yīng)用的要求。因此國際干細胞研究與臨床應(yīng)用領(lǐng)域的困惑是：什么樣的干細胞可以臨床應(yīng)用、制藥，這正是此次發(fā)布的胚胎干細胞標(biāo)準(zhǔn)要回答的問題。

“北京干細胞庫經(jīng)過十幾年的努力，整體達到ISO質(zhì)量管理體系認證標(biāo)準(zhǔn)并建立了300余株人胚胎干細胞系，可以滿足70%免疫配型的需求，在細胞生物學(xué)會干細胞分會標(biāo)準(zhǔn)工作組的努力下，將十幾年來培養(yǎng)臨床級干細胞系所積累的經(jīng)驗寫成論文，獲得了國際和國內(nèi)同行的肯定。”中國科學(xué)院干細胞與再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究院（籌）研究員趙同標(biāo)說，大量的實踐工作成為團體標(biāo)準(zhǔn)形成的基礎(chǔ)。

因此，對于“活”的細胞，標(biāo)準(zhǔn)化的技術(shù)要求、檢驗方法和嚴格的質(zhì)量控制將幫助它們符合臨床要求。

另一個層面，隨著干細胞臨床需求的增大，干細胞研究項目正在加速開展。據(jù)介紹，我國近年來干細胞研究的臨床轉(zhuǎn)化工作，經(jīng)備案已開展了4批35個項目。

“我們經(jīng)常會被問到，干細胞項目應(yīng)該如何做質(zhì)控。”中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會秘書長吳朝暉說。由于來源不一、類型多樣、功能復(fù)雜，干細胞在制備工藝、質(zhì)控手段、應(yīng)用方式、適應(yīng)癥選擇等方面差異較大，亟須建立統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，促進臨床研究和臨床試驗更好發(fā)展。

“細胞有自己的特性，但如果每次注射的劑量和濃度不同，又要怎么評價它的療效呢？”同仁醫(yī)院副院長魏文斌表示，邁向臨床的產(chǎn)品必須要通過標(biāo)準(zhǔn)化的試驗，而標(biāo)準(zhǔn)是第一步。

“標(biāo)準(zhǔn)是規(guī)范，嚴格符合倫理要求，規(guī)范整個干細胞的臨床研究。”中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院動物研究所所長周琪介紹，國際上目前并沒有干細胞標(biāo)準(zhǔn)的先例，胚胎干細胞團體標(biāo)準(zhǔn)將在創(chuàng)新引領(lǐng)、指導(dǎo)產(chǎn)業(yè)發(fā)展方面發(fā)揮重要意義，并將為國家管理部門強化監(jiān)督和管理提供依據(jù)，為科學(xué)研究建立規(guī)范。

“干細胞產(chǎn)業(yè)必將過渡到能夠標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)、規(guī)模化制備階段，實現(xiàn)可監(jiān)管、可重復(fù)、可驗證的臨床應(yīng)用產(chǎn)品生產(chǎn)，不能停留在無法證明安全性、有效性的臨床研究階段。”周琪表示，胚胎干細胞在未來可能會成為干細胞藥物研發(fā)領(lǐng)域最重要的原料，這意味著需要“標(biāo)準(zhǔn)先行”。隨著標(biāo)準(zhǔn)制定工作的細化、基礎(chǔ)研究的深入、臨床研究的推進，細胞制品進入臨床也將會擁有均一性、穩(wěn)定性等特質(zhì)。

據(jù)介紹，《人胚胎干細胞》團體標(biāo)準(zhǔn)是繼2017年發(fā)布首個干細胞標(biāo)準(zhǔn)《干細胞通用要求》后，細胞生物學(xué)會干細胞標(biāo)準(zhǔn)工作組最新發(fā)布的干細胞標(biāo)準(zhǔn)，接下來工作組將會進一步細化專用標(biāo)準(zhǔn)，完成胚胎干細胞在臨床應(yīng)用時分化的細胞類型的標(biāo)準(zhǔn)制定，例如進行視網(wǎng)膜類細胞、心肌類細胞的標(biāo)準(zhǔn)制定，指導(dǎo)臨床研究和應(yīng)用。

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