美國當?shù)貢r間4月23日，總部位于馬薩諸塞州劍橋的生物技術(shù)公司Fulcrum Therapeutics宣布與葛蘭素史克（GSK）達成獨家全球許可協(xié)議，獲得GSK新藥Losmapimod的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。據(jù)悉，F(xiàn)ulcrum Therapeutics正計劃將Losmapimod應(yīng)用到面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）的治療當中。該病是一種罕見且具有嚴重致殘性的遺傳病，目前尚無批準的治療方法。
根據(jù)協(xié)議條款，GSK獲得了Fulcrum Therapeutics一部分優(yōu)先股股票，并有資格獲得Fulcrum Therapeutics未來里程碑付款和特許權(quán)使用費。Fulcrum Therapeutics在獲得Losmapimod的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利外，還獲得一系列有關(guān)Losmapimod臨床試驗所需的藥物和材料。此外，F(xiàn)ulcrum Therapeutics已向FDA提交了有關(guān)Losmapimod的INDs引用權(quán)，并申請了所有相關(guān)專利和數(shù)據(jù)的獨家許可。
Losmapimod是一種選擇性p38α/βMAPK抑制劑，最初由GSK開發(fā)，現(xiàn)由Fulcrum Therapeutics獲得授權(quán)。GSK曾在多個臨床試驗中對Losmapimod進行廣泛的測試，但從未在肌營養(yǎng)不良癥中進行過測試。
面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）是最常見的肌營養(yǎng)不良癥之一，在人群中的發(fā)病率為1/20000至1/8000左右。FSHD癥狀通常出現(xiàn)在成年期，從面部肌肉無力開始，到無法微笑，然后癥狀從上半身蔓延到下半身，最后導致患者無法將手臂抬高到肩膀以上位置，或進行起坐動作?；加蠪SHD的人通常難以進行正常的日?；顒樱⒖赡芨械絿乐氐钠诤吞弁?。
Fulcrum Therapeutics發(fā)現(xiàn)，DUX4基因在胚胎發(fā)育的早期階段被關(guān)閉，就會引發(fā)FSHD，而p38α/βMAPK抑制劑能有效抑制DUX4基因的表達。Fulcrum Therapeutics基于對FSHD發(fā)病機制的獨到見解，尋找現(xiàn)有的p38α/βMAPK抑制劑去治療FSHD。最終，GSK研發(fā)的Losmapimod被Fulcrum Therapeutics認定為治療FSHD最有潛力的化合物。
Fulcrum Therapeutics在試驗中證明，Losmapimod抑制劑能夠?qū)UX4基因表達進行有效調(diào)節(jié)。該公司已經(jīng)在3500多名健康志愿者和患者中進行了Losmapimod抑制劑評估測試，評估了24項臨床試驗中的多項適應(yīng)癥，最終發(fā)現(xiàn)Losmapimod能讓DUX4基因表達有效下調(diào)，并恢復患者的健康肌肉，且不影響肌細胞生成。
“Losmapimod有可能成為第一個能對FSHD進行根治的批準療法。它能減緩或阻止?jié)u進性肌肉無力病情，這將顯著改善患者的生活質(zhì)量。”Fulcrum Therapeutics首席執(zhí)行官Robert J. Gould博士說道，“我們這種通過平衡基因表達來治療疾病的獨特療法，相信能夠造福更多患有嚴重遺傳性疾病的患者。”
Fulcrum Therapeutics預計于2019年中期，在美國和歐洲的多個臨床站點對FSHD患者進行Losmapimod治療的2b期臨床試驗。
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