5月6日，美國輝瑞制藥表示，該公司的VYNDAQEL®(tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX®(tafamidis)獲得了美國FDA的批準，用于野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)成年患者的治療，以降低心血管死亡率和心血管相關住院的發(fā)生。VYNDAQEL和VYNDAMAX是首創(chuàng)(first-in-class)轉甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑tafamidis的兩種口服劑型，這次批準也意味著這兩藥物成為了FDA批準的首個ATTR-CM藥物。
ATTR-CM是一種罕見的、危及生命的疾病，其特征是心臟內異常堆積稱為淀粉樣蛋白的錯折疊蛋白，表現(xiàn)為限制性心肌病和進行性心力衰竭。此前，沒有治療ATTR-CM的批準藥物，唯一可用的選擇包括癥狀處理，以及在極少數情況下進行心臟移植。據估計，在美國ATTR-CM的患者數約為10萬人，而確診患者僅1%-2%。
此次FDA批準是基于關鍵臨床3期試驗ATTR-ACT的數據，這是第一項針對該病治療方案的全球雙盲隨機安慰劑對照臨床研究。數據顯示，在30個月內，與安慰劑相比，VYNDAQEL使患者全因死亡率和心血管相關住院率顯著降低(p=0.0006)，分別下降30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。在兩個治療組中，大約80%的死亡與心血管有關。
與安慰劑相比，在6個月內，VYNDAQEL對機體能力和健康狀況也有顯著和一致的治療效果，并可持續(xù)到30個月。具體來說，VYNDAQEL減少了六分鐘步行測試成績下降的發(fā)生(p<0.0001)，并減少堪薩斯城心肌病調查表-總結評分測量的健康狀況下降(p<0.0001)。VYNDAQEL在本研究中有良好的耐受性，觀察到的安全性與安慰劑相當。服用VYNDAQEL的患者的不良事件發(fā)生頻率與安慰劑相似，因不良事件終止試驗的發(fā)生率也相似。
VYNDAQEL和VYNDAMAX是口服轉甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑，可選擇性地與轉甲狀腺素蛋白結合，穩(wěn)定轉甲狀腺素轉運蛋白四聚體，減緩淀粉樣蛋白的形成。VYNDAQEL由tafamidis meglumine作為活性成分，而VYNDAMAX活性成分為游離酸形式的tafamidis，這兩種藥物是生物等效的，藥品標簽上特別提到每20毫克tafamidis meglumine就等于12.2毫克tafamidis游離酸。2011年以來，Vyndaqel在美國以外的多個國家已經批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性神經病變。
美國投行EvercoreISI分析師透露，這種藥物定價為22.5萬美元/年，使用低劑量的價格為5.5萬美元/年。藥物銷售預測上，瑞士瑞信銀行(Credit Suisse)認為，如果輝瑞能夠成功地將其商業(yè)化，該產品的潛力巨大，tafamidis的銷售峰值將達到20億美元。
專注于RNAi藥物研發(fā)的制藥商Alnylam在2018年推出了全球首款siRNA藥物Onpattro(patisiran)，用于由遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)引起的周圍神經疾病，該藥旨在治療由遺傳性轉胸腺肽介導淀粉樣變(Hattr Amloidosis)引起的多發(fā)性神經病。Ionis/Akcea公司開發(fā)的反義寡核苷酸藥物Tegsedi(inotersen)也已被批準用于同一患者群體。這兩種藥物的治療費用約為每年45萬美元。分析人士認為，盡管輝瑞藥物和兩種現(xiàn)有產品針對的是不同適應癥，但仍將存在競爭，因為許多心肌病患者往往也有多發(fā)性神經病，反之亦然。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：
1、U.S. FDA Approves VYNDAQEL® and VYNDAMAX for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease
2、UPDATED: Pfizer enters Alnylam, Ionis’ TTR turf with early approval for cardiomyopathy drug, carrying a $225K price tag
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