近年來，美國藥企吉利德科學（Gilead Sciences）在肝 臟疾病領域頗有建樹，已建立起強大的管線資產(chǎn)和產(chǎn)品陣營?，F(xiàn)在，該公司計劃進一步深耕腎 臟疾病領域。就在近日，該公司宣布與Goldfinch Bio簽署一項為期多年的戰(zhàn)略合作協(xié)議，發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化用于治療糖尿病腎病（DKD）和某些罕見腎 臟疾病的創(chuàng)新療法。
Goldfinch Bio成立于2016年，總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市，是由知名投資機構(gòu)Third Rock Ventures推出的一家致力于為腎病患者開發(fā)精準療法的生物技術(shù)初創(chuàng)公司，正在引領一個新的療法發(fā)現(xiàn)時代，以改變腎 臟疾病患者的治療模式。
根據(jù)協(xié)議條款，吉利德將向Goldfinch公司支付5500萬美元的預付款（包括500萬美元的股權(quán)投資），以及另外5400萬美元資金支持為DKD開發(fā)KGA平臺。此外，Goldfinch公司將有資格獲得與前5個合作項目研究、開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)里程碑相關(guān)的高達19.5億美元的潛在里程碑付款，以及源于此次合作的潛在產(chǎn)品在未來銷售的分層版稅。在某些預先定義的腎 臟適應癥中，Goldfinch公司將保留所選產(chǎn)品平分美國利潤的選擇權(quán)，利潤分成產(chǎn)品的開發(fā)成本將由雙方以與產(chǎn)品權(quán)利相稱的方式進行分攤。
關(guān)于此次合作，吉利德首席科學官兼研發(fā)主管John McHutchison博士表示，“Goldfinch公司已經(jīng)建立了一個獨特的基因和生物學平臺，可以識別和驗證腎 臟疾病的新靶點，并發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新化合物。我們期待著與Goldfinch公司合作，為患有DKD和其他嚴重腎 臟疾病的患者群體尋找及提供新的治療方案。”
Goldfinch公司總裁兼首席執(zhí)行官Tony Johnson博士則表示，“我們很高興能與吉利德科學合作，該公司是一家以科學驅(qū)動的創(chuàng)新和生產(chǎn)力而聞名的生物制藥公司。改善腎 臟疾病患者健康狀況方面存在著重要的尚未滿足需求。此次合作伙伴關(guān)系將利用Goldfinch公司的KGA平臺來確定新的治療靶點，并將利用吉利德的高效開發(fā)能力來開發(fā)針對這些靶點的創(chuàng)新療法。”
Goldfinch公司有什么資源是吉利德需要的？
腎 臟疾病已經(jīng)成為全球性的重大疾病，影響全世界近九分之一的人口。糖尿病腎?。―KD）發(fā)生在約30%-40%的糖尿病患者中，是終末期腎病、心血管疾病、早期死亡的主要原因。盡管目前有可用的治療方法，但DKD患者數(shù)量仍在不斷增加，這突顯出需要額外的有效療法來維持患者的腎功能。
Goldfinch公司正在整合腎 臟遺傳學、基因組學和生物學方面的突破，高效識別和驗證新的治療靶點，開發(fā)首創(chuàng)（first-in-class）候選療法，為腎 臟疾病患者提供分子機理水平的精準治療策略。該公司產(chǎn)品引擎的兩大基石是腎 臟基因組阿特拉斯（Kidney Genome Atlas，KGA）平臺和生物學平臺。其中，KGA平臺是研究腎 臟疾病潛在機制的最全面的患者登記系統(tǒng)，通過將基因組學、轉(zhuǎn)錄組學和蛋白質(zhì)組學數(shù)據(jù)與數(shù)千名匿名臨床患者資料相結(jié)合，進行前所未有的分析，以闡明腎病的途徑和新靶點。生物學平臺則利用干細胞科學的進展來開發(fā)和應用人類器官模型，來驗證新的靶點。
此次合作，吉利德?lián)碛歇毤疫x擇權(quán)，對于Goldfinch公司專有的KGA平臺鑒定出的疾病靶點，可以授權(quán)針對這些靶點的特定產(chǎn)品的全球權(quán)利。KGA平臺是一個綜合的腎 臟疾病患者登記系統(tǒng)，整合了基因組、轉(zhuǎn)錄組和蛋白質(zhì)組學數(shù)據(jù)與患者的臨床概況。此外，Goldfinch公司還將利用其人體誘導多能干細胞衍生的腎細胞和腎 臟器官生物學平臺來驗證疾病靶點，并協(xié)助吉利德發(fā)現(xiàn)和開發(fā)擁有獨家選擇權(quán)的相關(guān)產(chǎn)品。
作為合作交易的一部分，Goldfinch計劃將KGA項目范圍擴大到罕見腎 臟疾病范疇之外，納入DKD，并將針對患有和不患有腎 臟疾病的大量隊列糖尿病患者進行DNA測序。除了靶點識別和驗證之外，該公司還將在吉利德行使獨家選擇權(quán)之前領導開發(fā)活動，之后吉利德將負責行使選擇權(quán)產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化。Goldfinch公司保留領導開發(fā)和共同推廣針對特定腎病靶點的可選產(chǎn)品的選擇權(quán)。
但此次合作不包括該公司現(xiàn)有的項目GFB-887和GFB-024，Goldfinch保留這些項目的所有權(quán)利。Goldfinch公司在2019年國際腎 臟病學會（ISN）世界大會上公布了關(guān)于先導藥物GFB-887以及KGA平臺的數(shù)據(jù)，清楚地表明了其在開發(fā)腎 臟疾病創(chuàng)新療法方面取得的重大進展。
該公司產(chǎn)品引擎將使遺傳學與腎 臟生物學的整合實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，并賦予其差異化的能力：可識別、驗證和探索新的腎 臟疾病治療靶點，可預測和細分可能對治療有反應的患者，同時可在更廣泛的腎 臟疾病患者群體中為識別和治療相關(guān)亞組提供分子基礎。
文章參考來源：
1、Gilead and Goldfinch Bio Enter $2 Billion-Plus Partnership to Develop Kidney Disease Drugs
2、Gilead wagers $109M — cash — that this biotech can illuminate a drug discovery path pointed straight into the kidney
3、https://www.goldfinchbio.com/
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