Stoke Therapeutics擬IPO融資8600萬美元，開發(fā)反義寡核苷酸藥物治療Dravet綜合征

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作者：Mailman 來源：動(dòng)脈網(wǎng)

2019-05-27

近日，生物制藥公司Stoke Therapeutics宣布即將在納斯達(dá)克證券交易市場上市，股票代碼為STOK。該公司擬IPO融資8600萬美元，所得資金將用于研究治療罕見遺傳病的藥物。

Stoke Therapeutics于2014年在美國馬薩諸塞州成立，是一家生物制藥公司，由RNA剪接領(lǐng)域的專家Adrian Krainer博士創(chuàng)立。該公司正在開發(fā)靶向RNA剪接以增加基因表達(dá)的反義寡核苷酸藥物，用于治療因單個(gè)基因突變導(dǎo)致蛋白質(zhì)缺乏的遺傳疾病。

Crunchbase顯示，自成立以來，Stoke Therapeutics累計(jì)完成兩輪融資，融資總額為1.3億美元。2018年1月，該公司曾完成由Apple Tree Partners領(lǐng)投的4000萬美元A輪融資；2018年10月，該公司曾完成由Apple Tree Partners和RTW Investments共同領(lǐng)投的9000萬美元B輪融資。據(jù)悉，Apple Tree Partners是該公司的股東，持股比例為65.3%。

Stoke Therapeutics正在開發(fā)的主要候選藥物是STK-001，用于治療Dravet綜合征。該藥物是一種反義寡核苷酸藥物，從脊柱注射進(jìn)入人體，每四個(gè)月注射一次。該藥物通過調(diào)節(jié)RNA剪接，誘導(dǎo)細(xì)胞產(chǎn)生更多的mRNA，將目標(biāo)蛋白質(zhì)恢復(fù)到接近正常的水平，從而達(dá)到治療目的。

Stoke Therapeutics表示，公司的反義寡核苷酸技術(shù)不依賴于特定的基因突變。這意味著可以使用該公司的一種藥物治療多種遺傳病。該公司已經(jīng)確定STK-001具有治療大約2900種單基因疾病的潛力。

Dravet綜合征是一種嚴(yán)重的癲癇疾病，可導(dǎo)致頻繁和長時(shí)間的癲癇發(fā)作。非營利組織Dravet綜合征基金會(huì)估計(jì)，每15700名新生兒中就有一名Dravet綜合征患者。GW Pharmaceuticals旗下的藥物Epidiolex已被FDA批準(zhǔn)用于治療Dravet綜合征。但是該藥物只能減少患者癲癇發(fā)作的次數(shù)，不能提高其蛋白質(zhì)水平。Stoke Therapeutics表示，STK-001的目標(biāo)不僅僅能夠緩解Dravet綜合征患者的癥狀，而且可以從根本上治愈該疾病并預(yù)防可能出現(xiàn)的后遺癥。

目前，STK-001仍處于臨床前研究階段。Stoke Therapeutics計(jì)劃在2020年初向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交申請(qǐng)文件，以進(jìn)行首次人體測試。如果該公司成功在2020年上半年獲得批準(zhǔn)，對(duì)患有Dravet綜合癥的兒童和青少年進(jìn)行1/2期研究，那么初步研究數(shù)據(jù)將于2021年公布。

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