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全球RNAi藥物日本獲批上市

熱門推薦: Onpattro Alnylam RNAi
作者:范東東  來(lái)源:新浪醫(yī)藥新聞
  2019-06-19
6月18日,Alnylam公司宣布旗下的Onpattro(patisiran)已獲日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW)批準(zhǔn),用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的(hATTR)淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病。

       6月18日,Alnylam公司宣布旗下的Onpattro(patisiran)已獲日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW)批準(zhǔn),用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的(hATTR)淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病。此次批準(zhǔn),也使得Onpattro成為日本批準(zhǔn)的首個(gè)RNAi治療藥物。

       遺傳性hATTR淀粉樣變性是一種遺傳性疾病,可引起各種使人衰弱的癥狀,并且往往是致命的。日本患有這種病癥的人的治療選擇是有限的,該類患者的V30M突變也很普遍。

       Alnylam亞洲區(qū)負(fù)責(zé)人高級(jí)副總裁Masako Nakamura表示,“很高興能夠?yàn)槿毡净加卸喟l(fā)性神經(jīng)病的hATTR淀粉樣變性患者帶來(lái)這種重要的新療法,也期待與hATTR淀粉樣變性患者緊密合作,繼續(xù)提高疾病意識(shí),提高診斷率,并最終為患有這種破壞性疾病的患者提供治療。”

       Onpattro的獲批是基于III期臨床研究APOLLO的試驗(yàn)數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、全球性研究,在伴發(fā)多發(fā)性神經(jīng)病的hATTR淀粉樣變性患者中開展,旨在評(píng)估Onpattro的有效性和安全性。

       研究結(jié)果顯示,Onpattro取得了極佳的治療效果,達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)和所有次要終點(diǎn):與安慰劑相比,Onpattro改善了多神經(jīng)病、生活質(zhì)量、日常生活活動(dòng)能力、步行能力、營(yíng)養(yǎng)狀況、自主神經(jīng)癥狀。此外,在心肌受累的患者(占研究患者總數(shù)的56%)中開展的一項(xiàng)心臟亞組分析結(jié)果顯示,與安慰劑相比,Onpattro在心臟結(jié)構(gòu)和功能探索性終點(diǎn)方面也表現(xiàn)出顯著改善。安全性方面,Onpattro治療組和安慰劑組不良事件發(fā)生率和嚴(yán)重程度均相似,Onpattro治療組周圍水腫和輸液相關(guān)反應(yīng)發(fā)生率較高,但通常是輕至中度。

       Onpattro是一種通過(guò)靜脈注射的RNAi藥物,通過(guò)靶向并沉默特異的信使RNA(mRNA),阻斷甲狀腺素運(yùn)載蛋白(TTR)的生成,這可能有助于減少沉積并促進(jìn)TTR淀粉樣蛋白在外周組織中的清除,并恢復(fù)這些組織的功能。在美國(guó)和歐盟,Onpattro分別于2018年8月10日和8月30日獲批,成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)整整20年以來(lái)獲準(zhǔn)上市的首款RNAi藥物。

       業(yè)界對(duì)Onpattro的商業(yè)前景十分看好。EvaluatePharma預(yù)測(cè),Onpattro在2024年的銷售額將達(dá)到13.08億美元。此外,由于該藥物之前曾獲得MHLW罕見病藥物的稱號(hào),這使其有資格獲得優(yōu)先審查以及在日本境內(nèi)10年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

       參考來(lái)源:Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO? for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy

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