受美國FDA拒絕批準Edsivo（celiprolol）的消息影響，Acer Therapeutics股價在6月25日開盤前暴跌78％。
該實驗性療法正在積極地推動獲得血管性埃勒斯-當洛斯綜合征（vEDS）的治療批準，但FDA此次只給出了一封完整的回復信。據(jù)Acer Therapeutics稱，“FDA認為，有必要進行更充分的對照試驗，以確定celiprolol是否能夠降低vEDS患者的臨床事件風險。”
血管Ehlers-Danlos綜合征是EDS中最嚴重的亞型，患者通常不具有包括皮膚超伸展性和關節(jié)高活動性等EDS的典型癥狀，但卻面臨著動脈夾層或破裂以及腸道和子宮撕裂或破裂等危及生命的并發(fā)癥，70%的患者在30歲時出現(xiàn)嚴重并發(fā)癥，平均死亡年齡為51歲。據(jù)估計，在美國專家估計有多達5000人受vEDS影響，卻僅有約2000人被診斷。
Acer Therapeutics是一家總部位于美國馬薩諸塞州的制藥公司，專注于收購、開發(fā)和商業(yè)化用于治療嚴重罕見和超罕見疾病的療法。去年12月，F(xiàn)DA受理了Edsivo的新藥申請并授予了優(yōu)先審查資格，PDUFA目標日期為2019年6月25日。之前，F(xiàn)DA已授予Edsivo治療vEDS的孤兒藥資格。
Acer Therapeutics此次申請批準基于的數(shù)據(jù)來自對一項僅有53名患者參加的試驗。這項在法國8個中心和比利時1個中心開展的vEDS患者研究中，患者隨機分為治療組（25人）和非治療組（28人）。治療組每天口服Edsivo（200mg，每天2次）。數(shù)據(jù)顯示，治療組有20%的患者發(fā)生動脈事件（夾層或破裂），非治療組為50%。Acer Therapeutics在一份聲明中表示，“計劃在第三季度要求召開會議討論FDA的回應”。
由于額外的研究將花費一大筆資金，此消息一出，投資者對該利空消息的態(tài)度也反應在了公司的股價上。公司股票在早盤交易中極速下跌78％，從每股超過19美元，暴跌到每股不到5美元。Acer Therapeutics首席執(zhí)行官兼創(chuàng)始人Chris Schelling在其簡短的更新中表示，“將于與FDA密切合作，以充分了解和執(zhí)行相應的應對措施。”
除此之外，該公司還在研發(fā)ACER-001，該藥物是苯丁酸鈉的立即釋放的劑型，正在測試尿素循環(huán)障礙和楓糖尿病的治療效果。今年早些時候，Acer Therapeutics還從賽諾菲的產品管線中獲得了osanetant，這是一種選擇性的非肽速激肽NK3受體拮抗劑，目前正進行神經內分泌相關疾病的試驗。
參考來源：
1、Acer Therapeutics Receives Complete Response Letter from U.S. FDA for use of EDSIVO? (celiprolol) in vEDS Patients
2、FDA kicks back Acer's rare disease drug, demands new test—shares in freefall
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
