近日，致力于開發(fā)精準(zhǔn)基因療法的Encoded Therapeutics公司宣布，該公司完成數(shù)額為1.04億美元的C輪融資。本輪融資獲得的資金將用于推動其治療Dravet綜合征的主打項(xiàng)目和臨床前研發(fā)管線，并且開發(fā)治療其它嚴(yán)重遺傳病的創(chuàng)新療法。該公司的精準(zhǔn)基因療法平臺，旨在通過調(diào)節(jié)內(nèi)源基因的表達(dá)水平，開發(fā)具有更高細(xì)胞選擇性和效力的基因療法。這一策略有可能突破目前基因療法技術(shù)的局限性，開拓更多治療機(jī)會。
對于某些遺傳疾病，治療方法需要在特定細(xì)胞類型中調(diào)節(jié)基因表達(dá)，改善基因的遞送水平，或者調(diào)控大型或復(fù)雜基因的表達(dá)。Encoded公司使用基因組學(xué)和計(jì)算科技，在人類基因組中發(fā)現(xiàn)調(diào)節(jié)基因表達(dá)的調(diào)控子（regulatory elements）。研究人員將這些調(diào)控特定基因表達(dá)的調(diào)控子序列進(jìn)行優(yōu)化，然后將他們裝進(jìn)遞送基因療法的病毒載體中。這一策略能夠精確重復(fù)基因表達(dá)的自然特征，解決已有手段的關(guān)鍵局限性。
該公司的主打療法旨在治療Dravet綜合征，這一罕見遺傳病源于SCN1A基因上的失能性基因突變，導(dǎo)致基因功能喪失50%。這導(dǎo)致患者出現(xiàn)無法控制的癲癇發(fā)作，共濟(jì)失調(diào)，和發(fā)育延遲，在成年之前死亡率達(dá)15-20%。基因療法可能靶向這一疾病的生物學(xué)機(jī)制，從而改變疾病進(jìn)程。然而，目前的AAV病毒載體無法裝下SCN1A基因，而且基因療法必須靶向特定細(xì)胞類型才能獲得預(yù)期療效。
Encoded公司技術(shù)平臺開發(fā)的基因療法，能夠有特異性地在受到疾病影響的GABA能抑制神經(jīng)元（GABAergic inhibitory neurons）中，將SCNA1的表達(dá)水平回復(fù)正常。臨床前試驗(yàn)結(jié)果表明，接受一次治療的小鼠不但GABA能抑制神經(jīng)元中的SCN1A基因表達(dá)水平上升，而且對高熱癲癇發(fā)作的敏感性獲得了改善。
“我們的宗旨是開發(fā)和推廣改變患者生命的創(chuàng)新療法，治療已有基因療法不能解決嚴(yán)重的遺傳疾病，”Encoded公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Kartik Ramamoorthi博士說：“這些具有遠(yuǎn)見的投資人給予我們的支持將幫助我們成為一個(gè)完全整合的醫(yī)療公司，讓Encoded公司在基因療法領(lǐng)域成為行業(yè)領(lǐng)先的創(chuàng)新者。”
目前該公司的主要研發(fā)領(lǐng)域?yàn)椋荷窠?jīng)回路障礙，肝 臟和代謝類疾病，神經(jīng)退行性疾病，和心血管疾病。
參考資料：
[1] Encoded Therapeutics, Inc. Announces $104 Million Series C Financing to Advance Lead Gene Therapy Program in Dravet Syndrome and Unveils its Precision Gene Therapy Platform. Retrieved June 26, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/encoded-therapeutics-inc-announces-104-million-series-c-financing-to-advance-lead-gene-therapy-program-in-dravet-syndrome-and-unveils-its-precision-gene-therapy-platform-300874993.html
[2] Encoded Therapeutics. Retrieved June 26, 2019, from https://encoded.com/
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