日前，美國FDA批準(zhǔn)Alexion Pharmaceuticals公司開發(fā)的補體抑制劑Soliris（eculizumab）擴(kuò)展適應(yīng)癥，治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者，這些患者攜帶抗水通道蛋白4（AQP4）的抗體。這是FDA批準(zhǔn)治療這一自身免疫疾病的首款療法。
NMOSD患者的免疫系統(tǒng)錯誤攻擊自身的健康細(xì)胞和蛋白，導(dǎo)致視神經(jīng)和脊髓的損傷。50%的NMOSD患者會由于疾病的不斷發(fā)作，導(dǎo)致出現(xiàn)永久性視力損傷或癱瘓。導(dǎo)致NMOSD的重要原因之一是與AQP4蛋白結(jié)合的抗體?？笰QP4抗體與靶點的結(jié)合能夠激活免疫系統(tǒng)的其它信號通路，導(dǎo)致中樞系統(tǒng)炎癥和損傷。
Soliris是Alexion公司開發(fā)的一款C5補體抑制劑，通過抑制補體級聯(lián)反應(yīng)終端的C5蛋白，降低炎癥反應(yīng)。它已經(jīng)在多個國家獲得批準(zhǔn)，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）和抗乙酰膽堿受體抗體陽性的重癥肌無力（anti-AchR+ gMG）等與補體有關(guān)的罕見病。
這一批準(zhǔn)是基于一項包含143名NMOSD患者的臨床試驗的結(jié)果。這些患者均攜帶抗AQP4抗體。試驗結(jié)果表明，與安慰劑相比，在為期48周的臨床試驗中，Soliris能夠?qū)⒒颊邚?fù)發(fā)次數(shù)降低94%。它同時降低患者接受住院治療和使用皮質(zhì)類固醇或血漿置換治療急性疾病發(fā)作的需求。
“Soliris是治療NMOSD的首款FDA獲批療法，這一疾病對患者生活產(chǎn)生嚴(yán)重影響，”FDA藥物評估和研究中心，神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說：“這一批準(zhǔn)改變了治療NMOSD患者的現(xiàn)狀。它是FDA與藥物研發(fā)公司合作，加快針對NMOSD療法的開發(fā)和審評的結(jié)果。我們將繼續(xù)致力于促進(jìn)對其它罕見病療法的開發(fā)。”
參考資料：
[1] FDA approves first treatment for neuromyelitis optica spectrum disorder, a rare autoimmune disease of the central nervous system. Retrieved June 27, 2019, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-rare-autoimmune-disease-central?utm_campaign=062719_PR_FDA%20approves%20first%20treatment%20for%20NMOSD&utm_medium=email&utm_source=Eloqua
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