心衰是心臟泵血功能不足的一種進行性、嚴重疾病，患者會因為活動受限而使得生活質(zhì)量急劇下降，5年死亡率近50%。全球大約有2600萬例心衰患者，美國大約有650萬例，流行率還在上升。
在心衰患者中，有一部分人的心臟射血分數(shù)是下降的，但也有一部分患者表現(xiàn)出心衰臨床癥狀但是射血分數(shù)并不下降（心臟彩超的左心室EF結(jié)果正常），這類患者就被稱作射血分數(shù)保留的心衰患者（Heart failure with preserved ejection fraction，HFpEF）。
HFpEF是一種老年病，往往伴隨多種合并癥，如糖尿病、冠心病、房顫、高血壓和肥胖等。隨著人口老齡化和肥胖患病率的持續(xù)增加，HFpEF的患病率越來越高，目前也占到了全部心衰患者的大約50%，而且當前無有效治療藥物。
6月27日，F(xiàn)DA發(fā)布了最新的《心衰藥物開發(fā)指南草案》，對外展示了美國藥監(jiān)機構(gòu)對于心衰新藥開發(fā)上的一些考慮。該指南草案向外傳達了兩方面的信息：第一，如果一個心衰新藥在臨床試驗中被證實對患者的癥狀或身體機能有改善，即便沒有顯示改善生存期或降低患者住院風險方面的益處，也可以被FDA批準。第二，F(xiàn)DA給申請人提供了如何評估藥物致死效應(yīng)（mortality effect）的建議。
FDA在草案中舉例說明了一些心衰藥物（如米力農(nóng)、氟司喹南）被發(fā)現(xiàn)增加死亡風險后是如何被要求開展死亡效應(yīng)評估試驗的。當前，F(xiàn)DA在批準一個心衰新藥時，都會要求申請人提交這個藥物在致死性方面的評估結(jié)果。FDA指出，盡管改善生存結(jié)局對于一個心衰藥物意義重大，但并不要求申請人必須證明一個藥物在改善心衰患者生存方面的益處，而是希望申請人有足夠多的證據(jù)能夠確保藥物不會增加死亡風險。
FDA同時在指南文件中澄清說：死亡數(shù)據(jù)可以作為一個心衰新藥臨床試驗的主要終點，或者安全性終點。當FDA基于藥物對患者癥狀或機能的改善而做出審批決定時，F(xiàn)DA會根據(jù)其他3個因素來判定申請人是否需要額外提交藥物死亡效應(yīng)方面的數(shù)據(jù)：
1）在藥理機制相似的藥物中發(fā)現(xiàn)有死亡或其他安全性事件。
2）試驗設(shè)定有藥物暴露時間
3）該藥物在與心衰高度相關(guān)人群亞組中發(fā)現(xiàn)有死亡或其他安全性事件。
該指南草案同時討論了心衰藥物臨床試驗的一些有效性終點，包括患者自我感覺和身體機能、住院、院外干預(yù)、生物標記物和替代終點等，以及用于治療急性心衰和兒科心衰藥物的開發(fā)。
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