日前，F(xiàn)ibroGen公司公布了治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的在研藥物pamerevlumab，在治療非臥床（non-ambulatory）DMD患者的2期臨床試驗(yàn)的中期結(jié)果。Pamrevlumab是一款靶向結(jié)締組織生長因子（CTGF）的單克隆抗體。中期試驗(yàn)結(jié)果表明，pamrevlumab與患者歷史數(shù)據(jù)相比，能夠緩解患者肺功能和心臟功能的下降。
DMD是一種罕見的失能性神經(jīng)肌肉疾病，大約每3500-5000名男嬰中就有一名患病。這一致命疾病的原因是由于基因突變，導(dǎo)致抗肌萎縮蛋白缺失或功能失常。這一蛋白對肌肉正常功能非常重要。它的缺失或缺陷會導(dǎo)致肌無力，肌肉退化，纖維化和炎癥。DMD患者通常在12歲之前就需要輪椅來輔助行動(dòng)，呼吸肌和心肌的肌無力會導(dǎo)致嚴(yán)重健康問題，是DMD患者過早死亡的首要原因。
FibroGen公司開發(fā)的pamrevlumab是一款CTGF全人源化單克隆抗體。CTGF是纖維化和增生障礙中常見的因子，這類疾病的特征是持續(xù)和過度瘢痕組織的產(chǎn)生導(dǎo)致器官功能異常和衰竭。目前，它在臨床試驗(yàn)中用于治療非臥床DMD患者，特發(fā)性肺纖維化（IPF），和局部晚期胰 腺癌患者。在這些臨床試驗(yàn)中，它已經(jīng)表現(xiàn)出一致的安全性和耐受性。
在名為Study 079的開放標(biāo)簽，單臂2期臨床試驗(yàn)中，總計(jì)21名DMD患者接受了pamrevlumab的治療。試驗(yàn)結(jié)果表明，在接受治療52周之后，患者的一項(xiàng)心臟功能指數(shù)與基線相比得到了提高。使用心臟核磁共振成像，研究人員檢測了患者的左心室射血分?jǐn)?shù)百分比（LVEF%）和心肌纖維化程度。在意向治療患者群（ITT）中，患者的平均LVEF%與基線相比上升了0.29%。在基線LVEF%大于50%的患者亞群中，pamrevlumab的治療導(dǎo)致這一指數(shù)平均上升了1.79%。天然疾病歷史研究表明，患者通常一年中LVEF會降低0.82%。
在提高這一心臟功能指數(shù)同時(shí)，pamrevlumab也相應(yīng)降低了心肌的纖維化水平。同時(shí)，患者肺功能下降的速度和上臂肌肉功能下降的速度也得到了緩解。
這項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)仍在進(jìn)行中，預(yù)計(jì)患者可接受長達(dá)156周的治療。我們期待這一試驗(yàn)獲得更多積極結(jié)果，推動(dòng)改善DMD患者肌肉功能，降低患者死亡風(fēng)險(xiǎn)的創(chuàng)新療法的開發(fā)。
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